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“2014年我們申報了一個新藥，兩年半拿到批件，而今年申報的一個新藥，有望在年底拿到批件。藥品審評審批明顯提速?！?016年歲末，康寧杰瑞生物制藥總裁徐霆的這番話，道出了藥品審評審批制度改革帶來的變化。

自2015年8月《國務院關于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》實施以來，一年多的時間，國家食品藥品監(jiān)管總局陸續(xù)出臺了化學藥品注冊分類改革、藥品上市許可持有人制度試點、仿制藥一致性評價、藥品優(yōu)先審評審批、臨床試驗數(shù)據(jù)核查等藥品審評審批制度改革舉措。

“一系列改革新政以提高藥品質(zhì)量為核心，以鼓勵創(chuàng)新為導向，治標與治本相結合、當前與長遠相結合，旨在加快構建科學高效的藥品審評審批體系，提升中國制造藥品質(zhì)量和國際競爭力，讓改革紅利早日惠及百姓?！眹铱偩炙幓运舅鹃L王立豐深刻揭示了改革的初衷。

激發(fā)創(chuàng)新活力

提升醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)技術創(chuàng)新能力，鼓勵藥物創(chuàng)新，是“十三五”時期我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)實現(xiàn)跨越式發(fā)展的重要驅(qū)動力。在當前國家創(chuàng)新驅(qū)動戰(zhàn)略的大背景下，國家總局以藥品審評審批制度改革為契機，力求在制度上創(chuàng)新、審評上優(yōu)先、程序上簡化、技術上溝通，真正形成有利于激發(fā)創(chuàng)新活力的體制機制，激發(fā)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新活力。于是，化學藥品分類改革、藥品上市許可持有人等制度相繼出臺。

2016年3月4日，國家總局出臺《化學藥品注冊分類改革工作方案》，將新藥的定義由過去的“中國新”變?yōu)椤叭蛐隆?，同時將審評審批的重點放在創(chuàng)新藥及改良型新藥的臨床價值和應用優(yōu)勢上。

“未在中國境內(nèi)外上市銷售的藥品才是新藥”。新藥概念的改變傳遞出一個信號：我們需要的新藥，不是已有產(chǎn)品的簡單重復，鼓勵業(yè)界走創(chuàng)新之路。

綠葉制藥集團有限公司法規(guī)與注冊部總監(jiān)由春娜在接受記者采訪時表示，注冊分類改革理念與國際接軌，體現(xiàn)了鼓勵創(chuàng)新的監(jiān)管思路，而且新注冊分類申報資料要求中的藥學研究部分借鑒了國際公認的文件撰寫格式，能更加系統(tǒng)地體現(xiàn)藥物研發(fā)的規(guī)律和邏輯，技術要求也更具體清晰，不僅提高了研發(fā)和申報資料的質(zhì)量，也便于企業(yè)進行國際注冊。

據(jù)統(tǒng)計，截至2016年11月底，已有40家企業(yè)的46個藥品品種按照新注冊分類進行申報，其中1類新藥占據(jù)了半壁江山。事實證明，在國家創(chuàng)新戰(zhàn)略的驅(qū)動以及5年監(jiān)測期的制度優(yōu)勢下， 1類全球新藥已經(jīng)成為眾多創(chuàng)新型企業(yè)關注的重點。

與新注冊分類一樣受到業(yè)內(nèi)廣泛關注的是藥品上市許可持有人制度。2014年11月4日，全國人大授權國務院在北京、天津、河北、上海、江蘇、浙江、福建、山東、廣東、四川十個省、直轄市開展藥品上市許可持有人制度試點，允許藥品上市許可與生產(chǎn)許可相分離，允許科研單位和科技工作者申請注冊新藥。

制度出臺后，試點地區(qū)反響強烈。2016年10月25日，上海市公布了首批申請參加藥品上市許可持有人制度改革試點品種名單，其中包括百濟神州、華領醫(yī)藥、再鼎醫(yī)藥在內(nèi)的9家藥物研發(fā)機構、11家藥品生產(chǎn)企業(yè)的12個品種。據(jù)不完全統(tǒng)計，目前各試點地區(qū)根據(jù)試點方案申報受理的注冊申請已超過一百件。

釋放改革紅利

2016年10月28日，麗珠集團麗珠制藥廠的注射用艾普拉唑鈉新藥生產(chǎn)上市注冊申請，作為具有明顯臨床價值的創(chuàng)新藥被總局藥審中心納入優(yōu)先審評程序。據(jù)了解，自2016年2月總局出臺實行優(yōu)先審評審批的意見以來，截至當年11月底，已先后有11批百余個藥品注冊申請納入優(yōu)先審評審批程序。優(yōu)先審評審批品種包括防治艾滋病、惡性腫瘤、重大傳染病和罕見病等疾病且具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥以及臨床急需、市場短缺的藥品。

在改革過程中，總局不斷優(yōu)化審評審批流程，簡化審評審批程序，努力提高藥品審評審批效率。一項項舉措見證著國家總局推進改革的力度和決心。

優(yōu)化臨床試驗審評流程，完成了我國自主研發(fā)的重組埃博拉疫苗的臨床試驗申請審評；

對已在歐美及我國周邊上市的兒童藥品，允許使用境外臨床數(shù)據(jù)進行注冊申請，緩解兒童藥缺乏；

將化學藥生物等效性試驗由審批制調(diào)整為備案制，建立了備案信息平臺，實現(xiàn)了備案申請的電子提交和在線審查。將制劑、輔料與包材的獨立審評，改為關聯(lián)審評審批，提高了工作效率；

建立了仿制藥一致性評價備案平臺，截至2016年11月4日，共接收備案3502件，備案品種總數(shù)為690個；

發(fā)布了《藥物研發(fā)與技術審評溝通交流管理辦法（試行）》，目前已召開針對創(chuàng)新藥研發(fā)的溝通交流會60余次，為創(chuàng)新藥物、臨床急需藥物的研發(fā)與評價提供了支持。

通過采取一系列措施，藥品審評審批不斷提速。截至2016年11月底，等待審評的藥品注冊申請數(shù)量已由2015年積壓最高峰時的22000件減少到約10000件，藥品注冊申請積壓得到有效緩解，到2018年底有望實現(xiàn)按時限審評。

共繪發(fā)展藍圖

近年來藥物創(chuàng)新環(huán)境的改善，在很大程度上促進了制藥企業(yè)研發(fā)創(chuàng)新的積極性，我國新藥研發(fā)勢頭良好。2015年國內(nèi)藥企的研發(fā)投入增長較快，一些創(chuàng)新型企業(yè)的研發(fā)投入增速超過20%。

從長遠來看，創(chuàng)新藥物的研發(fā)能力仍然是企業(yè)的核心競爭力所在。持續(xù)穩(wěn)定的鼓勵創(chuàng)新良好政策環(huán)境對企業(yè)的研發(fā)創(chuàng)新就顯得尤為重要。業(yè)內(nèi)人士建議，要堅持不懈地把改革進行到底，進一步完善審評標準規(guī)范和技術指南，加強審評專家力量和技術隊伍建設，為企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)提供更有力的指導，創(chuàng)造鼓勵創(chuàng)新的醫(yī)藥、醫(yī)療、醫(yī)?！叭t(yī)聯(lián)動”政策環(huán)境。

2017年，國家總局將進一步加快藥品審評審批制度改革步伐，構建科學高效的藥品審評審批體系。突出臨床主導，由具有臨床醫(yī)學背景和經(jīng)驗的審評員作為組長，實行藥學、毒理、統(tǒng)計專家組成的團隊進行集體審評；實行項目管理員制度，由管理員負責申報項目審評的組織和管理；建立專家咨詢委員會制度，對一些重大技術問題和雙方存在的重大分歧，由專家咨詢委員會公開論證，提出意見供決策參考；建立審評審批信息公開制度，接受社會監(jiān)督；研究臨床試驗管理、數(shù)據(jù)保護、專利鏈接等政策，以監(jiān)管制度創(chuàng)新推動制藥產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型升級和供給側(cè)結構性改革，更好地滿足公眾用藥需求。