李雪迎

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·醫(yī)學(xué)統(tǒng)計(jì)學(xué)知識(shí)·

優(yōu)效性設(shè)計(jì)樣本量估算
——記量指標(biāo)

李雪迎

優(yōu)效性設(shè)計(jì)適用于驗(yàn)證試驗(yàn)組的臨床干預(yù)效果優(yōu)于對(duì)照組的研究設(shè)計(jì)。以T代表試驗(yàn)組，C代表對(duì)照組，其最常用的研究假設(shè)可以表述為：

H0：T-C≤0

H1：T-C>0

其原假設(shè)(H0)的含義可以理解為：試驗(yàn)組的干預(yù)效果不比對(duì)照組好；備擇假設(shè)(H1)的含義可以理解為：試驗(yàn)組的干預(yù)效果優(yōu)于對(duì)照組。當(dāng)通過(guò)統(tǒng)計(jì)學(xué)檢驗(yàn)所獲得的P值小于檢驗(yàn)水準(zhǔn)時(shí)(常用的檢驗(yàn)水準(zhǔn)為0.05雙側(cè)檢驗(yàn)或0.025單側(cè)檢驗(yàn))，則認(rèn)為原假設(shè)成立的可能性很小，因而拒絕原假設(shè)，接受備擇假設(shè)，認(rèn)為試驗(yàn)組的干預(yù)效果優(yōu)于對(duì)照組。

當(dāng)分析指標(biāo)為記量指標(biāo)，采用1∶1組間比設(shè)計(jì)時(shí)，其相應(yīng)的樣本量估算方法如下：

其中：n為樣本量，α為檢驗(yàn)水準(zhǔn)，β為二類錯(cuò)誤，1-β為把握度，μ為標(biāo)準(zhǔn)正態(tài)離差界值(μ1-α和μ1-β分別代表1-α和1-β相應(yīng)的單側(cè)界值)，s為標(biāo)準(zhǔn)差，ε為試驗(yàn)組與對(duì)照組效應(yīng)差值。

案例：為驗(yàn)證某物理治療設(shè)備具有輔助腦卒中患者功能康復(fù)的治療效應(yīng)，在常規(guī)治療的基礎(chǔ)上，以模擬治療為對(duì)照評(píng)價(jià)該物理治療設(shè)備的功能改善能力，以NHISS量表評(píng)分為評(píng)價(jià)指標(biāo)，根據(jù)預(yù)試驗(yàn)設(shè)試驗(yàn)組NHISS量表評(píng)分的改善幅度平均值較對(duì)照組高1.0分，即ε=1.0；設(shè)兩組的標(biāo)準(zhǔn)差為2.0，即s=2.0。

取α=0.025(單側(cè))，β=0.2，則μ1-0.025=1.96,μ1-0.2=0.84。

將以上參數(shù)代入上公式計(jì)算得：

=62.72≈63

即每組需要完成有效病例63例，則可以在把握度0.8、檢驗(yàn)水準(zhǔn)0.025(單側(cè))的情況下驗(yàn)證優(yōu)效性結(jié)論。

100034北京，北京大學(xué)第一醫(yī)院醫(yī)學(xué)統(tǒng)計(jì)室

2016-03-12)