本刊訊 （記者 陳佳?。┰诮鼛啄晡覈哂凶灾髦R(shí)產(chǎn)權(quán)的獲批上市的1.1類新藥中，甲磺酸阿帕替尼片(簡稱阿帕替尼)可謂是佼佼者。阿帕替尼是全球第一個(gè)在消化系統(tǒng)的腫瘤治療中被證實(shí)安全有效的小分子抗血管生成靶向藥物，特別是治療二線化療失敗的晚期胃癌療效最好的單藥。同時(shí)，阿帕替尼是胃癌靶向藥物中唯一一個(gè)口服制劑，將極大地提高患者治療的依從性，成為我國在腫瘤治療領(lǐng)域創(chuàng)新發(fā)展方面取得的又一重大突破。

據(jù)統(tǒng)計(jì)，2013年胃癌全球新發(fā)病例95.2萬，中國占據(jù)47%，發(fā)病率在我國惡性腫瘤中排名第二，每年35.23萬人死于胃癌，在我國惡性腫瘤死亡率中排名第三，已成為嚴(yán)重威脅人們健康的殺手。由于早期癥狀不典型且胃鏡常規(guī)檢查未普及，60%～80%患者就診時(shí)已到晚期，現(xiàn)有治療手段獲益有限，預(yù)后差，5年生存率多不超過20%。近幾十年來，雖然投入了大量的人力物力，但針對(duì)晚期胃癌標(biāo)準(zhǔn)化治療失敗后的新藥研發(fā)一直沒有取得突破性進(jìn)展，導(dǎo)致該類人群得不到有效救治，給患者、社會(huì)和國家均造成極大負(fù)擔(dān)。

目前，分子靶向治療逐漸成為胃癌患者繼手術(shù)、化療、放療后的一種新治療手段。目前市場(chǎng)上有比較公認(rèn)的一線和二線治療晚期進(jìn)展期胃癌的化療藥物，但二線治療失敗后尚無其他靶向藥物被批準(zhǔn)用于晚期胃癌的治療，因此晚期胃癌迫切需要尋找和確認(rèn)新的治療藥物來使患者獲得更好的治療效益。

阿帕替尼是血管內(nèi)皮生長因子多靶點(diǎn)酪氨酸激酶抑制劑，通過計(jì)算機(jī)輔助設(shè)計(jì)獲得先導(dǎo)化合物，經(jīng)藥物構(gòu)效關(guān)系研究獲得的新化合物。藥效學(xué)研究表明，其主要是通過尋找腫瘤細(xì)胞與正常細(xì)胞之間分子生物學(xué)上的差異，阻斷血管內(nèi)皮細(xì)胞生長因子與其受體結(jié)合后的信號(hào)傳導(dǎo)，抑制腫瘤血管生成，阻斷抑制腫瘤細(xì)胞的生長增殖，從而治療消化系統(tǒng)的腫瘤。能夠顯著延長晚期胃癌患者的生存期，同時(shí)大大減低患者費(fèi)用。作為胃癌靶向藥物中唯一一個(gè)口服制劑，阿帕替尼為胃癌化療失敗患者提供了新的標(biāo)準(zhǔn)治療方案。

作為全球第一個(gè)在晚期胃癌標(biāo)準(zhǔn)化療失敗后被證實(shí)安全有效的小分子藥物，阿帕替尼研發(fā)期間先后被納入到國家“十一五”“十二五”重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)。目前，該款藥物已擁有4項(xiàng)發(fā)明專利。其中，2項(xiàng)為全球?qū)＠?014年6月，在美國召開的臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)上，該項(xiàng)研究作為中國專家主導(dǎo)、應(yīng)用民族制藥企業(yè)創(chuàng)新研發(fā)產(chǎn)品進(jìn)行的研究，有史以來第一次入選ASCO優(yōu)秀論文，并在ASCO后的多國BOA會(huì)議上進(jìn)行報(bào)告。這不僅僅標(biāo)志著阿帕替尼在晚期胃癌治療上的突破已獲國際認(rèn)可，同時(shí)也標(biāo)志著中國自主研發(fā)的創(chuàng)新藥真正問世并走向國際舞臺(tái)。