1.肢端肥大癥的診療現(xiàn)狀

眾所周知，肢端肥大癥是一種罕見疾病，98%是由垂體生長激素(GH)腺瘤引起。由于肢端肥大癥起病隱匿，確診平均延誤7～10年，因而很多患者常存在多種嚴(yán)重并發(fā)癥，例如心功能不全、糖代謝紊亂、骨關(guān)節(jié)病變等，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量，且可導(dǎo)致其死亡率比正常人群高2～3倍。目前，肢端肥大癥的主要治療方法有3種:手術(shù)、藥物和放射治療。其中，藥物治療首選生長抑素類似物(SSA)。

2.罕見疾病治療藥物的研發(fā)情況

大會伊始，諾華腫瘤藥品事業(yè)部RED負(fù)責(zé)人張巍總監(jiān)和諾華腫瘤藥品事業(yè)部醫(yī)學(xué)部趙燕副總裁分別代表諾華公司作了大會發(fā)言。張巍總監(jiān)介紹了諾華公司在中國的發(fā)展情況以及RED所覆蓋的治療領(lǐng)域，特別指出諾華腫瘤藥品事業(yè)部一直致力于罕見病領(lǐng)域的長期發(fā)展，并期盼通過與各位專家長期、持續(xù)的合作使更多中國患者獲益。眾所周知，諾華腫瘤以創(chuàng)新和可持續(xù)的產(chǎn)品領(lǐng)先于市場，趙燕副總裁介紹的諾華公司正在研發(fā)的豐富后續(xù)產(chǎn)品線也彰顯了這一點。相信創(chuàng)新的產(chǎn)品勢必將為中國醫(yī)生提供更多的治療選擇，最終使更多患者獲得更好的生活質(zhì)量。

3.醋酸奧曲肽微球治療肢端肥大癥的最新進展

本次會議上，詳細(xì)解讀了肢端肥大癥的國際指南及中國診療現(xiàn)狀和未來。目前國內(nèi)外指南充分肯定了醋酸奧曲肽微球?qū)χ朔蚀蟀Y的治療優(yōu)勢。

隨后，上海華山醫(yī)院趙曜教授、北京協(xié)和醫(yī)院段煉醫(yī)生和上海華山醫(yī)院吳瀚峰醫(yī)生分別從神經(jīng)外科、內(nèi)分泌科和伽馬刀的專業(yè)領(lǐng)域同與會者分享了肢端肥大癥的治療經(jīng)驗和研究成果。

趙曜教授介紹了其所在中心的肢端肥大癥患者術(shù)前接受醋酸奧曲肽微球治療的研究數(shù)據(jù)，顯示對于侵襲性大腺瘤患者，術(shù)前接受醋酸奧曲肽微球3個月治療可顯著改善木后緩解率;在此基礎(chǔ)上，趙曜教授探討了術(shù)前使用醋酸奧曲肽微球的時間和劑量等相關(guān)問題，以期進一步優(yōu)化藥物聯(lián)合手術(shù)治療的療效。段煉醫(yī)生在其報告中指出，醋酸奧曲肽微球作為目前全球應(yīng)用最廣泛的SSA之一，多中心臨床研究顯示其無論是輔助治療還足一線治療，對肢端肥大癥患者均顯示出有很好的療效。例如，醋酸奧曲肽微球使用平均4年，68%的患者生化指標(biāo)(GH、1GF-1)均達(dá)標(biāo);使用48周后，75%的患者腫瘤體積縮小超過20%;而且，使用醋酸奧曲肽微球的安全性良好。吳瀚峰醫(yī)生深入介紹了伽馬刀治療肢端肥大癥的機理和臨床療效，探討了伽馬刀聯(lián)合SSA治療方案的情況。在此基礎(chǔ)上，與會專家圍繞肢端肥大癥診療的相關(guān)問題展開了探討，一致認(rèn)同醋酸奧曲肽微球在肢端肥大癥治療領(lǐng)域的良好療效。

過去1年間，在多方的共同努力下，中國肢端肥大癥診療領(lǐng)域有了長足的進展，建立了垂體瘤診療中心，并對相關(guān)指南進行了更新。目前，越來越多專家正從之前單純手術(shù)逐漸轉(zhuǎn)變?yōu)殚_始關(guān)注生化指標(biāo)的緩解達(dá)標(biāo)、開展術(shù)前術(shù)后聯(lián)合用藥、進行標(biāo)準(zhǔn)化診療和長期隨訪等，最終者S是讓更多中國膠端肥大癥患者獲益。