羥基脲可用于治療嬰幼兒鐮狀細胞性貧血患者

羥基脲;鐮狀細胞性貧血;嬰幼兒

R 973.3

據(jù)最新研究資料顯示，治療成人鐮狀細胞性貧血的羥基脲也可減少嬰幼兒鐮狀細胞性貧血患者的急性疼痛和肺炎樣疾病的發(fā)作，并降低貧血的其他癥狀的發(fā)作次數(shù)，縮短住院時間。這項名為Baby HUG的隨機、雙盲Ⅲ期臨床研究的結果標志著羥基脲在治療兒童遺傳性血液疾病方面的重大進展。

羥基脲是首個被證明能降低嬰幼兒鐮狀細胞性貧血大部分癥狀的發(fā)生率的藥物，Baby HUG試驗是考察該藥在嬰幼兒中使用情況的規(guī)模最大的臨床研究，共有193名9～18個月的嬰幼兒參加，受試者被隨機分為兩組，分別服用羥基脲和安慰劑，每日1次，持續(xù)兩年。結果有179名患者完成至少18個月的治療，治療結束后，安慰劑組患者的急性疼痛、肺炎樣疾病(急性胸部綜合征)、指(趾)炎的發(fā)作次數(shù)分別是羥基脲治療組的2、3、5倍;且安慰劑組患者住院或輸血的可能性更高。該研究中出現(xiàn)的常見副作用為輕度至中度的中性粒細胞減少，從而可能增加感染的發(fā)生率，不過該試驗中未出現(xiàn)感染跡象。盡管腎和脾功能檢測結果表明羥基脲組和安慰劑組間無顯著性差異，但有研究表明，羥基脲可能對腎臟、脾臟、腦、肺均具有保護作用，使這些器官免受慢性損傷，從而降低死亡的風險。目前正在對Baby HUG試驗進行隨訪研究，考察使用更高劑量羥基脲治療有無長期療效。

(邢愛敏編譯)