風濕免疫性疾病發(fā)病率高、致殘率高、治療費用高，是繼心腦血管疾病和癌癥后威脅人類健康的第三大“殺手”。海軍軍醫(yī)大學第二附屬醫(yī)院（上海長征醫(yī)院）教授徐滬濟團隊在國際上首次成功使用異體通用型嵌合抗原受體T細胞免疫療法（CAR-T）治療難治復發(fā)性風濕免疫性疾病，為該疾病患者提供了新的治療選擇，展示出異體通用型CAR-T的巨大潛力。相關成果日前發(fā)表于國際學術期刊《細胞》。

如何提高風濕免疫性疾病的治愈率、最大限度降低患病率和致殘率、提升患者生活質(zhì)量是全球共同面臨的醫(yī)學難題。近年來，生物制劑和靶向小分子藥物等在風濕免疫性疾病的治療中取得巨大進展。但對許多患者而言，這些方法難以產(chǎn)生效果，或患者在初期改善后出現(xiàn)病情復發(fā)的情況。

徐滬濟介紹，CAR-T作為一種創(chuàng)新治療手段，已經(jīng)在B淋巴細胞（以下簡稱B細胞）瘤等惡性腫瘤的治療中顯示出突破性療效。在一些風濕免疫性疾病發(fā)病過程中，B細胞的異常發(fā)育和功能失調(diào)是致病的關鍵因素之一。因此，團隊使用健康供者來源的T細胞，經(jīng)過基因工程改造，制備出針對B細胞CD19的異體通用型靶向CAR-T細胞藥物，實現(xiàn)了CAR-T細胞藥物的批量生產(chǎn)。

團隊成功使用該細胞藥物治療3名嚴重難治復發(fā)性風濕免疫性疾病患者。結(jié)果表明，靶向CD19的異體通用型CAR-T細胞藥物在上述患者體內(nèi)能夠有效擴增和完全清除B細胞，3個月后實現(xiàn)B細胞重塑。此外，臨床觀察和實驗室檢查證實，靶向CD19的異體通用型CAR-T細胞藥物安全性良好。

中國科學院院士高福表示，這項異體通用型CAR-T細胞藥物的臨床研究結(jié)果令人振奮。結(jié)果顯示出該療法的潛力，值得在未來的臨床試驗中進一步大規(guī)模驗證和推廣。