吳少禎
中國健康傳媒集團
嚴文君
中國健康傳媒集團
張燕玲
中國健康傳媒集團健康中國研究院
方劍春
中國健康傳媒集團健康中國研究院
馬茗舒
中國健康傳媒集團健康中國研究院
方佳璇
中國健康傳媒集團大數據中心
茅寧瑩
中國藥科大學國際醫(yī)藥商學院
李軍
中國藥科大學國際醫(yī)藥商學院
陳秋佳
中國藥科大學國際醫(yī)藥商學院
黨的二十大報告指出:“高質量發(fā)展是全面建設社會主義現代化國家的首要任務?!备哔|量發(fā)展的核心是貫徹新發(fā)展理念,創(chuàng)新成為第一動力,協調成為內生特點,綠色成為普遍形態(tài),開放成為必由之路,共享成為根本目的。
為進一步了解“十四五”以來中國醫(yī)藥產業(yè)高質量發(fā)展轉軌進程,探索助推醫(yī)藥產業(yè)高質量發(fā)展進程的有效路徑,中國健康傳媒集團健康中國研究院繼 2021 年完成《擁抱未來“新黃金十年”實現從制藥大國向制藥強國跨越——中國醫(yī)藥產業(yè)高質量發(fā)展狀況調研報告》后,以2021~2023 年為觀察周期,繼續(xù)開展以“高質量發(fā)展”為主題的醫(yī)藥產業(yè)狀況調研。本次調研聚焦規(guī)模以上醫(yī)藥制造業(yè)運行基本情況、藥物研發(fā)創(chuàng)新、中藥行業(yè)發(fā)展、藥品制造水平升級、藥品監(jiān)管科學發(fā)展、醫(yī)藥產業(yè)發(fā)展面臨的挑戰(zhàn)和建言等方面,以期全面展示“十四五”以來中國醫(yī)藥產業(yè)高質量發(fā)展的現狀、主要特點及面臨的機遇和挑戰(zhàn),同時綜合調研實際情況與專家觀點探索高質量發(fā)展的策略建議。
本次調研歷時18 個月,調研覆蓋160 多家醫(yī)藥企業(yè),一對一訪談20 多位董事長、創(chuàng)始人、資深科學家以及負責研發(fā)、生產等環(huán)節(jié)的資深人士,他們?yōu)檎n題組深入了解醫(yī)藥行業(yè)一線動態(tài)提供了大量信息、鮮活的案例和深刻見解。本文將簡略地綜述此次調研分析的重要結論。因篇幅所限,文中略去了大部分的數據和圖表。
宏觀經濟形勢方面,“十四五”以來,我國經濟總體保持平穩(wěn)運行[1]。經濟高速發(fā)展的同時,醫(yī)療衛(wèi)生事業(yè)作為保障人民健康福祉的重要基礎,保持了穩(wěn)定發(fā)展態(tài)勢。
根據工業(yè)和信息化部公布數據顯示,“十四五”以來,我國醫(yī)藥產業(yè)(醫(yī)藥制造業(yè))主營業(yè)務收入年均增速為9.3%,利潤總額年均增速為11.3%,平均利潤率約17.6%。
從產業(yè)運行情況來看,醫(yī)藥產業(yè)近3 年的發(fā)展呈現兩個突出特點:一是產業(yè)深度調整信號明顯。醫(yī)藥制造業(yè)增加值增長率在2022 年首次低于工業(yè)整體增加值增長率,醫(yī)藥制造業(yè)持續(xù)多年的高速發(fā)展態(tài)勢發(fā)生變化,產業(yè)發(fā)展進入深度調整階段(圖1)。二是醫(yī)藥產業(yè)呈現較強的發(fā)展韌性。盡管醫(yī)藥制造業(yè)營業(yè)收入與利潤總額同比增長率出現下滑,但2020~2023 年四年平均利潤率仍保持可控,達到了16.35%,產業(yè)運行仍處于有序、健康狀態(tài)。
圖1 2015~2023 年醫(yī)藥制造業(yè)增加值與工業(yè)整體增加值變化趨勢(單位:%)
課題組對488 家醫(yī)藥上市公司2023 年上半年的主要經營數據進行采集分析,從中可見醫(yī)藥產業(yè)表現出良好態(tài)勢和發(fā)展韌性。特點如下:一是制造型企業(yè)的盈利能力在上市公司頭部企業(yè)中占據明顯優(yōu)勢。二是疫情題材類企業(yè)的運營出現斷崖式下跌。三是醫(yī)藥產業(yè)熱門領域覆蓋醫(yī)療器械、合同研發(fā)生產組織、生物制藥和中藥領域。四是包括中藥飲片和中成藥在內的中藥類企業(yè)表現突出。
總體來看,化學類制藥(包括化學原料藥和化學藥品制劑)、中藥類制藥(包括中藥飲片和中成藥)的營業(yè)收入、利潤總額貢獻率居主導地位,各細分行業(yè)在全產業(yè)中的占比未發(fā)生明顯改變。
2020~2022年,我國化學原料藥營業(yè)收入平均增速為10.21%,出口額平均增速為15.61%,高于醫(yī)藥產業(yè)的平均增速?;瘜W原料藥作為我國醫(yī)藥商品出口的主力軍,2020 年以來的出口額明顯增長(圖2)。
圖2 2015~2022 年化學原料藥出口額趨勢
化學藥品制劑在我國醫(yī)藥產業(yè)增長中的貢獻占比最高,自“十四五”以來發(fā)展突出。表現在:一是本土創(chuàng)新企業(yè)新藥開發(fā)能力持續(xù)增強,獲批上市的數量激增,授權引進交易數量、金額均大幅上升。二是在仿制藥一致性評價和帶量采購政策雙重推動下,化學藥品制劑行業(yè)集中度進一步提高,化學藥品制劑企業(yè)重組和分化逐漸加深[2-3]。
中藥行業(yè)扭轉過去較長時間的發(fā)展被動局面,逆勢增長(圖3)。究其原因,主要受益于國家政策鼓勵扶植,包括中藥審評審批制度改革,中藥配方顆粒試點放開,大力推動中醫(yī)、中西醫(yī)結合、民族診療機構建設,試點中藥帶量采購等[4-6]。
圖3 2019~2022 年中成藥及中藥飲片行業(yè)主營業(yè)務收入趨勢
為積極應對新冠疫情,我國生物制品企業(yè)爭分奪秒開展研發(fā),率先上市新冠疫苗和抗原產品,生物制品行業(yè)迎來階段性高增長(圖4)。同時,生物制品作為投資熱門板塊,在抗腫瘤領域、自身免疫性疾病以及抗病毒領域獲得突破性進展。
圖4 2019~2022 年生物制品主營業(yè)務收入趨勢
“十四五”以來,醫(yī)療器械行業(yè)運行情況良好。2022年,我國醫(yī)療器械生產企業(yè)主營業(yè)務收入約12 400 億元,比2021 年增長約20%[7]。醫(yī)療器械行業(yè)市場集中度加快,研發(fā)投入不斷加大,在高端醫(yī)療裝備國產化方面取得較大突破[8]。
2.1.1 創(chuàng)新藥發(fā)展主要支持性舉措
“十四五”期間,政府出臺并實施多項政策,鼓勵新藥創(chuàng)新研發(fā)。臨床研究方面,通過對臨床試驗機構實施備案管理[9]、發(fā)布多項技術指導原則,鼓勵“以患者為中心”的藥物研發(fā)[10]。審評審批方面,建立創(chuàng)新藥加速通道,縮短其審批上市時間[11]。醫(yī)保準入方面,通過醫(yī)保談判加速創(chuàng)新藥準入,提高創(chuàng)新藥可及性[12]。
同時,政府部門相繼發(fā)布了一系列政策推動生物醫(yī)藥產業(yè)園區(qū)高水平發(fā)展[13-15]。當前,我國生物醫(yī)藥產業(yè)園區(qū)呈現典型的集聚發(fā)展特征,其中具有代表性的有上海張江高科技園區(qū)、蘇州生物醫(yī)藥產業(yè)園。
先行區(qū)是我國加速創(chuàng)新藥發(fā)展的一大政策創(chuàng)新模式,海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)以及粵港澳大灣區(qū)立足先行先試政策,開展真實世界研究試點[16],積極推動藥物加速上市,優(yōu)化產業(yè)結構,增強國際競爭力,推動醫(yī)藥產業(yè)高質量發(fā)展。
投融資方面,政府不斷加大對醫(yī)藥制造業(yè)創(chuàng)新的資金扶持力度。2021 年醫(yī)藥制造業(yè)研發(fā)經費支出中政府資金為230 224 萬元,相較2020 年增幅近17%[17]。同時,盡管近三年科創(chuàng)板上市融資金額和數量有所下降,但仍有一些企業(yè)取得了亮眼的融資成績。
此外,創(chuàng)新藥行業(yè)向專業(yè)化、精細化分工方向發(fā)展,醫(yī)藥合同外包服務組織迅猛發(fā)展,幫助藥企降本增效,推動醫(yī)藥行業(yè)的轉型升級。2021年,中國醫(yī)藥合同研究組織、合同研發(fā)生產組織市場規(guī)模增至479.1 億元、473 億元,增長率分別為21.41%、49.21%[18]。
2.1.2 我國創(chuàng)新藥發(fā)展基本情況
在利好政策的支持下,國內新藥研發(fā)迎來了前所未有的發(fā)展機遇。2019~2021 年醫(yī)藥產業(yè)研發(fā)投入金額持續(xù)增長,2021 年達942.4 億元,增長54.59%[17]。醫(yī)藥產業(yè)研發(fā)投入強度在這三年間始終高于全國研發(fā)投入強度,且持續(xù)加大(圖5)。同時,2022~2023 年全球藥企管線規(guī)模排名前25 名中有3 家中國企業(yè)上榜,表明我國在全球藥物創(chuàng)新中嶄露頭角[19]。
圖5 2019~2021 我國醫(yī)藥制造業(yè)研發(fā)投入及研發(fā)投入強度變化情況
相比“十三五”,“十四五”期間我國創(chuàng)新藥的新藥臨床試驗申請(IND)受理和審批數量大幅上升,2021 年的受理量增長率和批準量增長率達到最大值(圖6)。其中創(chuàng)新化藥居IND 受理分類首位,創(chuàng)新中藥和創(chuàng)新生物制品的研發(fā)積極性大幅提升。
圖6 2017~2023 年創(chuàng)新藥IND 受理量及批準量變化情況
總體來看,2020~2022 年間各期臨床試驗的占比保持一致,均為Ⅰ期臨床試驗占比最高。國內外在研管線靶點分布前10 位的靶點種類相似,主要集中于腫瘤免疫治療領域。此外,我國還專注于Cytokines 和HERS 靶點的研究,體現我國靶點研發(fā)緊跟國際熱點并具有中國特色。
“十四五”期間,新藥上市申請(NDA)受理量和建議批準量均有所增加(圖7)。其中創(chuàng)新化藥仍然是上市批準的主力軍。創(chuàng)新中藥方面,2021年有11 個中藥新藥獲批上市,創(chuàng)5 年新高,表明中藥新藥研發(fā)熱情持續(xù)升溫、創(chuàng)新潛力不斷釋放[20]。
圖7 2019~2023 年創(chuàng)新藥NDA 受理量及建議批準量變化情況
我國審評政策導向從單純的鼓勵藥物創(chuàng)新,逐步升級到關注臨床價值和臨床需求,我國優(yōu)先審評通道資源向具有臨床優(yōu)勢的新藥、兒童用藥、罕見病藥物注冊申請傾斜[21]。
2018~2022年,百張床位以上醫(yī)院創(chuàng)新藥銷售額比例持續(xù)攀升,且創(chuàng)新藥銷售額年均增速是藥物銷售總額年均增速的3 倍多。
“十四五”期間,我國創(chuàng)新藥正積極實現高質量“引進來”和高水平“走出去”。2021~2022年,中國創(chuàng)新藥授權引進(license-in)交易項目多涉及CD 分子、RNA 藥物等賽道[22]。同時,百濟神州的澤布替尼實現了本土新藥出?!傲愕耐黄啤盵23],且對外授權(license-out)也捷報頻頻。據醫(yī)藥魔方數據統(tǒng)計,2022年,我國license-out 交易總金額達277 億美元,較2020 年增長122.08%。
2.2.1 國家高度重視中醫(yī)藥事業(yè)發(fā)展
“十四五”以來,國家及各部委發(fā)布一系列政策文件,開啟中醫(yī)藥事業(yè)發(fā)展的新階段(表1)。尤其在中藥審評審批制度改革方面,細化了中藥注冊分類,并構建了具有中醫(yī)藥特色的“三結合”審評證據體系,極大地促進了中藥新藥研發(fā)和產業(yè)發(fā)展[24]。
表1 2021~2023 年中醫(yī)藥重要政策文件
2.2.2 中藥產業(yè)呈現快速發(fā)展新態(tài)勢
2020~2023 年中成藥及中藥飲片企業(yè)新注冊企業(yè)數量有所增長,中藥行業(yè)生產經營總體向好,盈利能力持續(xù)增強。2023 年上半年,中成藥利潤增速26.5%,中藥飲片營業(yè)收入增速18.0%,在全國工業(yè)中名列前茅(表2)。中藥75 家A 股上市公司絕大多數保持了營業(yè)收入和凈利潤2 位數同比增長,但中藥領域的百億企業(yè)數量依舊偏少,尚未形成中藥百億軍團。
表2 2023 年上半年醫(yī)藥工業(yè)各子行業(yè)營業(yè)收入、利潤增速情況 (單位:%)
受益于良好的政策環(huán)境,中藥企業(yè)的研發(fā)創(chuàng)新熱情高漲。與“十三五”相比,“十四五”期間中藥IND 和NDA 申請數量大幅上升(圖8),審評時限不斷縮短,新藥臨床適應癥的范圍不斷擴大,中藥傳承創(chuàng)新能力顯著增強。2023年,國家藥監(jiān)局共批準創(chuàng)新中藥5個[20]。
圖8 2019~2023 年需技術審評的中藥IND/NDA 注冊申請受理情況(單位:件)
此外,中藥配方顆粒市場放開、中成藥集中帶量采購、中成藥醫(yī)保談判準入等措施推動中藥行業(yè)高質量發(fā)展。
自中藥配方顆粒試點結束以來,中藥配方顆粒市場格局未發(fā)生根本變化,原6 家國家級試點企業(yè)仍占據市場的絕對份額。據估算,2021 年全國中藥配方顆粒企業(yè)營業(yè)額總計240 多億元,未來仍有較大增長空間。
2021年,湖北牽頭19 省開展中成藥省際聯盟集采[25],此后廣東牽頭6省[26]、北京[27]、山東[28]也陸續(xù)開展省際聯盟集采。2023年,湖北牽頭開展全國中成藥聯盟集采[29];山東牽頭15 省開展全國首次中藥配方顆粒省際聯盟集采[30]。從集采結果來看,中藥降價幅度低于化學藥,較為溫和。
長期以來,中藥在國家醫(yī)保目錄中的數量占比接近一半[31]。近年來,通過醫(yī)保談判,臨床療效較好的“老藥”、近期上市的中藥新藥成功納入醫(yī)保目錄,降低患者用藥負擔,也激勵企業(yè)創(chuàng)新研發(fā)(圖9)。
圖9 2019~2023 年醫(yī)保協議期內談判藥品目錄中中成藥情況(單位:個)
2.2.3 中成藥及中藥飲片質量穩(wěn)定
近年來,國家藥監(jiān)局持續(xù)加強中藥飲片專項抽檢,針對部分藥品生產企業(yè)、藥材市場集散地或種植集中區(qū)開展中藥材質量監(jiān)測,發(fā)現的主要問題包括混偽品摻偽、摻雜、外源性有害物質殘留超限、采收加工與加工炮制不規(guī)范等,但我國中藥材及飲片總體質量狀況良好[32]。
2.3.1 藥品GMP 實施40 年夯實質量制造基礎
藥品GMP 在我國走過了40 年的發(fā)展歷程(表3),推動醫(yī)藥產業(yè)實現了跨越式發(fā)展,不僅提高了我國藥品生產質量,促進了產業(yè)結構調整和升級,也在一定程度上抑制了藥品低水平重復生產。目前,我國逐步形成了許可檢查、常規(guī)檢查、有因檢查、其他檢查相結合的藥品檢查體系,取消GMP 強制認證。
表3 我國藥品GMP 40 年發(fā)展歷程
2.3.2 藥品生產質量總體向好
2020~2022 年國家藥品抽檢中,化學藥品抽檢不合格率逐年降低,生物制品不合格率連續(xù)3年為零,2022 年藥包材、藥用輔料不合格率大幅下降,但中成藥及中藥飲片的抽檢不合格率小幅下降后又顯著上升,可能受中藥材在種植、采收、倉儲、運輸等不規(guī)范行為影響[33]。
2020~2022 年地方藥品抽檢中,化學藥品、中成藥抽檢批次呈逐年上升趨勢,2021 年國家藥監(jiān)局增加了生物制品、藥包材、藥用輔料抽檢批次。從抽檢結果來看,各類藥品不合格率有升有降,但總體保持在較低水平[33]。
2020~2022 年國家藥監(jiān)局對藥品企業(yè)的檢查中,違規(guī)企業(yè)(家次)占比分別為11.50%、13.52%、12.76%,違法、立案企業(yè)(家次)占比均在1%以下,完成整改企業(yè)占比逐年上升[33]。
2.3.3 藥物警戒制度為藥品安全保駕護航
我國1988 年啟動藥品不良反應監(jiān)測工作,2019 年新修訂的《藥品管理法》明確國家建立藥物警戒制度。
數據顯示,2020~2022 年我國藥品不良反應報告數量逐年增長,嚴重不良反應報告占比逐年增加,新的藥品不良反應報告占比逐年下降,連續(xù)3年未發(fā)生藥品群體不良事件報告(圖10)。醫(yī)療單位仍是藥品不良反應報告的主要來源,而來自生產企業(yè)的報告數量也在逐年增加。
圖10 2020~2022 年藥品不良反應報告情況
2.3.4 仿制藥一致性評價補齊“歷史課”
截至2023 年12 月31日,仿制藥一致性評價受理號總數達到5404 個。進入“十四五”階段,通過一致性評價的受理號數量明顯增多,注射劑成為開展評價的主要劑型,仿制藥質量水平普遍增強(圖11)。
圖11 仿制藥一致性評價受理和審結情況(單位:件)
2017 年12月,我國首部《中國上市藥品目錄集》正式發(fā)布,其中收錄了國產創(chuàng)新藥條(代表國內具有世界領先水平的創(chuàng)新藥品),樹立了中國制藥“標桿”。截至2023 年底,國家藥監(jiān)局已累計發(fā)布參比制劑目錄74批,共計6714 個品規(guī);視同通過仿制藥一致性評價(按化學藥品新注冊分類批準的仿制藥)的受理號累計達4552個[20]。
原料藥是我國醫(yī)藥產業(yè)國際化進程的先行者。20 世紀80 年代,我國藥企首次成功備案美國藥物管理檔案(DMF)。我國自成為國際人用藥品注冊技術協調會(ICH)成員后,原料藥在美國提交的DMF 數量逐年增長。隨著仿制藥一致性評價快速推進,原料藥也面臨對標原研,滿足藥品質量、療效、安全的質量大考。2022年,共更新原料藥備案登記號3344 個。
2.3.5 智能制造為高質量發(fā)展賦能
藥品智能制造是實現制藥行業(yè)提質增效、轉型升級、創(chuàng)新發(fā)展的新動能[34]。在生產環(huán)節(jié),數字化智能工廠正成為項目新標準。
近10年,醫(yī)藥企業(yè)的技術裝備水平顯著提高。2023 年度智能制造示范工廠中,共有10 家醫(yī)藥企業(yè)上榜,囊括中藥、生物制藥、醫(yī)療器械、醫(yī)藥中間體及原料藥、血液制品等制造范圍。另有19 家企業(yè)被推薦為2023 年度智能制造優(yōu)秀場景單位[35]。
近年來,全球掀起了綠色制藥研發(fā)與應用熱潮,而連續(xù)制造技術以其顯著的安全、環(huán)保、高效等優(yōu)勢在眾多新技術中脫穎而出,可有效解決原料藥生產中的一些安全環(huán)保難題[36]。目前,該技術主要在合同研發(fā)生產組織應用較多。
數字化也被多個省份、地區(qū)運用到藥品監(jiān)管實際工作中。我國藥品智慧監(jiān)管已進入厚積成勢、深化應用的新階段。當前,藥品信息化追溯體系更加完善,信用監(jiān)管取得突破,政務服務水平不斷提升,藥品監(jiān)管大數據匯集更加高效,助推藥品質量與行業(yè)監(jiān)管的高質量發(fā)展。
2.4.1 中國藥品監(jiān)管科學發(fā)展概述
2019 年4月,國家藥監(jiān)局正式啟動中國藥品監(jiān)管科學行動計劃[37]。同年7 月15日,國家藥監(jiān)局正式確定首批45 家重點實驗室。2021年,第二批72 家重點實驗室被認定,形成了以京津冀、長三角、粵港澳大灣區(qū)等產業(yè)集中度高的區(qū)域為主體、與藥械妝三大健康產品地區(qū)發(fā)展布局契合的重點實驗室體系[38]。
2019年,國家藥監(jiān)局啟動了2019~2021年中國藥品監(jiān)管科學行動計劃首批9 個重點研究項目,聚焦細胞和基因治療、再生醫(yī)學、藥械組合等前沿性、交叉性領域。2021年,啟動2021~2023 年中國藥品監(jiān)管科學計劃第二批10個重點研究項目,更加聚焦前沿領域,突出重點問題,強化實效[39]。
此外,我國藥品監(jiān)管國際化水平不斷提升,自2017 年成功當選ICH 管理委員會成員后,積極吸納和借鑒歐美日等發(fā)達國家或地區(qū)監(jiān)管機構的先進成果,提高我國藥品監(jiān)管國際化水平。
2.4.2 藥品監(jiān)管科學建設成果與應用
重點項目成果方面,截至2021 年10 月底,國家首批重點項目已研究制定新工具、新方法、新標準共103項,其中45 項應用于藥品監(jiān)管工作中。截至2023年,第二批重點項目已發(fā)布成果223項,未發(fā)布成果99 項。成果主要分布于中藥、干細胞和基因治療藥品、藥物警戒以及真實世界數據等領域。
“十四五”時期,我國監(jiān)管部門發(fā)布了一系列監(jiān)管科學相關的政策文件,推動重點領域創(chuàng)新發(fā)展。通過對我國政府部門2021~2023 年發(fā)布的指導原則、技術規(guī)范、實施指南等207 份文件進行詞頻分析發(fā)現,我國監(jiān)管科學側重臨床試驗設計與評價方面的研究,在安全性評價和風險評估管理等方面研究有待進一步突破(圖12)。
圖12 我國監(jiān)管科學相關政策文件關鍵詞詞云
(1)研發(fā)創(chuàng)新策略亟待與新形勢相匹配。近三年,我國創(chuàng)新藥臨床試驗追求熱門靶點、同質化競爭嚴重的現象逐步凸顯,隨著藥物研發(fā)創(chuàng)新的審評審批理念正向以臨床價值為導向、以患者為中心轉變,產業(yè)界藥物研發(fā)創(chuàng)新策略如何順勢而為成為亟待思考的問題。
(2)中藥傳承創(chuàng)新面臨諸多挑戰(zhàn)。一方面,企業(yè)對中藥審評審批政策理解、應用不充分現象較為顯著,企業(yè)研發(fā)理念還需加快向以臨床價值為導向轉變。另一方面,中藥說明書內容有待補充,中藥產業(yè)鏈協同發(fā)展有待深化。與此同時,中藥知識產權保護缺乏落實。
(3)產業(yè)資金短缺掣肘高質量發(fā)展。近兩年,創(chuàng)新藥行業(yè)投融資熱度快速降溫,資本寒冬導致我國創(chuàng)新研發(fā)受限。相當一部分企業(yè)通過降低藥品研發(fā)投入來應對寒冬,另有一些企業(yè)通過licenseout 解決資金缺乏的問題,但這也可能導致研發(fā)創(chuàng)新成果外流。
(4)醫(yī)藥產業(yè)國際化之路道阻且長。創(chuàng)新藥出海方面,不少藥企因為臨床試驗的規(guī)模和人種選擇中途折戟,多中心臨床試驗應用不足。同時,創(chuàng)新藥企需投入大量資源了解申請國注冊管理規(guī)定。
原料藥國際銷售方面,我國與印度在歐美化學原料藥高端市場的競爭表現尤為激烈。在各國高度關注供應鏈安全背景下,歐美越來越多的跨國藥企考慮原料藥生產回歸。
(5)醫(yī)藥市場環(huán)境面臨深刻變化。內部環(huán)境方面,伴隨DRG/DIP 付費試點等醫(yī)療改革全面落地,藥品將面臨更嚴格的臨床價值、質量安全等評價考核。與此同時,老齡化社會用藥問題,包括慢病用藥品的包裝、適老化說明書,以及康養(yǎng)醫(yī)療器械的研發(fā)與引進、使用安全性問題等,值得更多關注。
外部環(huán)境方面,大數據與人工智能等深度融入醫(yī)藥制造發(fā)展各環(huán)節(jié),全球醫(yī)療變革性新藥創(chuàng)制技術和創(chuàng)新療法、新型藥物不斷出現,對我國醫(yī)藥產業(yè)鏈自主性提出更高要求。
(6)藥品供應鏈穩(wěn)定可控面臨挑戰(zhàn)。國家集中帶量采購政策大幅壓縮藥品價格,可能導致企業(yè)難以應對生產經營中的不可抗力,使得中標藥品的質量、供應保障面臨風險。同時,低價中標給監(jiān)管帶來更大壓力,一旦中標藥品出現藥害事件,國家公信力將遭遇巨大挑戰(zhàn)。
(1)堅持臨床價值導向,研發(fā)創(chuàng)新穩(wěn)中求進。企業(yè)制定研發(fā)策略時,應立足企業(yè)實際能力,選擇適宜的研發(fā)路徑。一方面,以臨床需求為導向,滿足市場的差異化需求。另一方面,大型藥企可以聚焦新技術和新靶點,提升我國源頭創(chuàng)新。
此外,進一步推動基礎研究工作,推動實現產學研用主體切實深度融合,積極發(fā)揮好各地醫(yī)藥產業(yè)園區(qū)聚集效應和人才效應。
(2)建立多元化籌資體系,保障醫(yī)藥產業(yè)穩(wěn)投資。首先,建立創(chuàng)新藥物研發(fā)基金會、出臺創(chuàng)新企業(yè)稅收促進政策以支持企業(yè)研發(fā)。其次,支持私募股權、創(chuàng)投基金為優(yōu)質藥企提供融資,鼓勵企業(yè)充分利用境內外資本市場掛牌融資。最后,創(chuàng)新型中小企業(yè)可探索與大型企業(yè)合作,最大化利用資源。
(3)強化創(chuàng)新國際化配套政策引領,提高原料藥國際競爭力。創(chuàng)新藥配套政策方面,一是完善藥物指導原則。二是加強臨床試驗質量監(jiān)管,鼓勵企業(yè)開展國際多中心臨床試驗。三是建立健全知識產權法律體系和執(zhí)法機構。四是為出海企業(yè)提供溝通交流。
原料藥方面,一是堅持原料藥創(chuàng)新綠色發(fā)展。二是優(yōu)化原料藥出口結構,提升高附加值產品出口比重。三是立足大宗原料藥、特色原料藥產業(yè)特點,引入智能技術和系統(tǒng)。四是加快培育新的競爭優(yōu)勢,推動“原料藥+制劑”一體化發(fā)展。
(4)堅持問題導向,完善中藥特色監(jiān)管體系。一是探索建立“三結合”、真實世界研究的中藥有效性證據體系。二是建立中藥全生命周期安全性評價和管理的新工具、新方法、新標準。三是加強中藥質量控制策略的頂層設計。四是培養(yǎng)中藥監(jiān)管人才。五是構建全球化中藥監(jiān)管合作機制,提升中醫(yī)藥產業(yè)的國際化水平。
(5)堅持戰(zhàn)略定力,繼續(xù)深化監(jiān)管科學行動計劃。立足前瞻性、戰(zhàn)略性需求導向,積極探索信息技術在監(jiān)管科學領域的應用,接軌世界監(jiān)管科學前沿動態(tài),加強監(jiān)管科學基地建設,加強國內外交流合作和互信互通,積極參與國際藥品監(jiān)管治理。
(6)繼續(xù)強化監(jiān)管能力建設,優(yōu)化有利于促進產業(yè)高質量發(fā)展的監(jiān)管生態(tài)。一是繼續(xù)強化“基于風險”的監(jiān)管理念。二是推進藥品和醫(yī)療器械監(jiān)管政策協同,加強國家監(jiān)管部門的內部協調機制。三是加速構建藥品監(jiān)管體系“全國一盤棋”,著力推進藥品監(jiān)管結果的全國互認。四是加快藥品監(jiān)管的信息化和數據集約化建設。
(7)深化“三醫(yī)”聯動協同,推動創(chuàng)新可持續(xù)發(fā)展。加強藥監(jiān)、醫(yī)保和衛(wèi)健等部門的溝通交流,解決在審評審批、醫(yī)保談判、臨床使用等環(huán)節(jié)的政策空白或現實制約,促進創(chuàng)新藥投入產出良性循環(huán),維護產業(yè)可持續(xù)發(fā)展。
致謝:本調研項目是中國健康傳媒集團自主設立的公益研究,感謝中國藥品監(jiān)督管理研究會為本項目調研提供了大量支持。