鐘小芳,李雅,朱虹,孫致遠(yuǎn),趙舒揚(yáng)

(哈爾濱醫(yī)科大學(xué)1.藥學(xué)院;2.人文社會(huì)科學(xué)學(xué)院藥事管理教研室,哈爾濱 150081)

2016年我國新增癌癥患者約406.4萬例,新增癌癥死亡241.35萬例[1]。隨著腫瘤發(fā)病率的逐年上升,抗腫瘤創(chuàng)新藥物的研發(fā)、生產(chǎn)和使用日益受到關(guān)注。截至2021年4月,美國共上市抗腫瘤創(chuàng)新藥物122種,我國自主研發(fā)抗腫瘤創(chuàng)新藥物共14種,占我國現(xiàn)有抗腫瘤創(chuàng)新藥物的21.54%(14/65)[2],且均未在美國食品藥品管理局(The US Food and Drug Administration,FDA)批準(zhǔn)上市。我國自主研發(fā)抗腫瘤創(chuàng)新藥物仍處于發(fā)展階段[3],抗腫瘤創(chuàng)新藥物的申報(bào)審批、臨床試驗(yàn)、上市、使用、醫(yī)保報(bào)銷補(bǔ)償?shù)确矫嬗写M(jìn)一步完善,大多數(shù)癌癥患者需要依靠價(jià)格相對(duì)昂貴的國外進(jìn)口抗腫瘤創(chuàng)新藥物進(jìn)行治療,我國腫瘤治療實(shí)際負(fù)擔(dān)仍然十分沉重。

近幾年來我國頒布了一系列政策措施推動(dòng)抗腫瘤創(chuàng)新藥物的發(fā)展,但目前尚未形成較為成熟的體系。本文通過收集2015—2022年我國國家層面發(fā)布的抗腫瘤創(chuàng)新藥物政策文件,基于政策工具進(jìn)行量化文件分析,討論分析我國在抗腫瘤創(chuàng)新藥物政策方面的側(cè)重點(diǎn)及不足,為未來抗腫瘤創(chuàng)新藥物領(lǐng)域政策制定及優(yōu)化提供參考。

1 資料與方法

1.1政策文件來源 通過訪問我國中共中央及國務(wù)院、國家衛(wèi)生健康委員會(huì)(簡稱衛(wèi)健委)、國家藥品監(jiān)督管理局(簡稱藥監(jiān)局)等相關(guān)部委和直屬機(jī)構(gòu)的官方網(wǎng)站,以“癌癥”“腫瘤”“腫瘤藥”“創(chuàng)新藥”等為關(guān)鍵詞檢索獲取國家層面發(fā)布的相關(guān)政策文件。

納入標(biāo)準(zhǔn):①政策文件發(fā)文機(jī)構(gòu)為中共中央及國務(wù)院、國務(wù)院相關(guān)部委及直屬機(jī)構(gòu);②政策文件信息直接涉及抗腫瘤創(chuàng)新藥物;③政策類型為法律法規(guī)、規(guī)章、通知、意見、公告等;④發(fā)文時(shí)間為2015年1月1日—2022年12月31日。排除標(biāo)準(zhǔn):①文件中只出現(xiàn)關(guān)鍵詞而無實(shí)質(zhì)性內(nèi)容;②內(nèi)容重復(fù)的政策文件;③已失效政策文件。

1.2政策工具 政策工具也稱治理工具,是政府為了實(shí)現(xiàn)和滿足公眾的公共物品和服務(wù)的需求所采取的各種方法、手段和實(shí)現(xiàn)機(jī)制[4-5]。政策工具可分為供給型政策工具、環(huán)境型政策工具和需求型政策工具3類[6]。供給型政策工具可以推動(dòng)抗腫瘤創(chuàng)新藥物的發(fā)展,作用于抗腫瘤創(chuàng)新藥發(fā)展供給端;需求型政策工具可以拉動(dòng)抗腫瘤創(chuàng)新藥物的發(fā)展,作用于抗腫瘤創(chuàng)新藥物需求端;環(huán)境型政策工具可以營造對(duì)抗腫瘤創(chuàng)新藥物有利發(fā)展的政策環(huán)境,間接影響抗腫瘤創(chuàng)新藥物的保障水平[7-8]。

1.3政策分析框架 政策工具和利益相關(guān)者是政策分析與研究的重要關(guān)注點(diǎn)。政策工具類型的選擇與利益相關(guān)者密切相關(guān),在政策實(shí)施過程中利益相關(guān)者分布情況也直接反映出政策實(shí)施的情況,間接影響著政策工具的使用。合理有效的政策結(jié)構(gòu)應(yīng)將政策手段與利益相關(guān)者進(jìn)行有機(jī)結(jié)合[9]。因此,本文通過政策工具,將抗腫瘤創(chuàng)新藥物政策的關(guān)鍵措施和利益相關(guān)主體進(jìn)行劃分[10],以政策工具維度為X軸,利益相關(guān)者維度為Y軸構(gòu)建我國抗腫瘤創(chuàng)新藥物政策的二維分析框架(圖1)。

圖1 我國抗腫瘤創(chuàng)新藥物政策二維分析框架

1.4政策文件內(nèi)容編碼 本文按照我國抗腫瘤創(chuàng)新藥物政策文件發(fā)文時(shí)間先后進(jìn)行一級(jí)編碼,以政策文件中具體章節(jié)具體條款為分析單元,基于政策工具進(jìn)行統(tǒng)計(jì)分析,按照不可細(xì)分原則及“政策發(fā)文時(shí)間-章節(jié)-具體條目”順序進(jìn)行三級(jí)編碼[11-12],當(dāng)其中同一條目或同一段落里運(yùn)用不同政策工具時(shí),按照在文件內(nèi)出現(xiàn)的先后順序進(jìn)行四級(jí)編碼,構(gòu)建分析單元。編碼結(jié)束后,采用Excel 2013軟件對(duì)編碼結(jié)果進(jìn)行統(tǒng)計(jì)分析[13]。

1.5文件量化分析 通過對(duì)所納入的政策文件進(jìn)行信息提取和內(nèi)容量化分析,即對(duì)政策文件內(nèi)在特征分析,解釋政策內(nèi)容所含的隱形信息,按照編碼原則編碼之后對(duì)政策文件內(nèi)容進(jìn)行定量與定性相結(jié)合分析。進(jìn)一步對(duì)我國抗腫瘤創(chuàng)新藥物政策分析各維度的信息進(jìn)行分類、量化、描述、比較和分析。

1.6質(zhì)量控制 為保證政策分析的可靠性與有效性,在政策檢索階段,為避免文件篩選疏漏,首先從相關(guān)政府部門官方網(wǎng)站進(jìn)行檢索;其次通過專業(yè)關(guān)鍵詞拓寬政策檢索范圍;最后通過嚴(yán)格的納排標(biāo)準(zhǔn)篩選,確保所選用政策文件的權(quán)威性與有效性。在文件量化分析階段,通過詳細(xì)閱讀政策原文、解讀文件、相關(guān)專業(yè)文獻(xiàn),結(jié)合專家意見,確定分析框架,編碼及量化分析的原則,確保政策文件信息提取和分析的準(zhǔn)確性。

2 結(jié)果

2.1我國抗腫瘤創(chuàng)新藥物政策文件基本情況 本文根據(jù)關(guān)鍵詞進(jìn)行檢索,結(jié)果見表1。經(jīng)納排標(biāo)準(zhǔn)篩選,最終共納入政策文件30份(表2),其中2018年納入9份,2019年5份,2016年、2021年均為4份,其余年份均頒布相關(guān)政策文件2份。發(fā)文主體涉及中共中央、全國人大常委會(huì)、國務(wù)院、國務(wù)院辦公廳、國務(wù)院直屬機(jī)構(gòu)(國家市場監(jiān)督管理總局和國家醫(yī)療保障局等)、國務(wù)院部委(國家衛(wèi)健委和財(cái)政部等)及其管理的國家局(國家藥監(jiān)局和國家中醫(yī)藥管理局等),其中國務(wù)院及國務(wù)院辦公廳、衛(wèi)健委、國家醫(yī)療保障局(簡稱醫(yī)保局)、藥監(jiān)局為主要的發(fā)文機(jī)構(gòu)。多部門聯(lián)合發(fā)文數(shù)量(12)少于單獨(dú)發(fā)文數(shù)量(18)。

表1 政府及主要機(jī)構(gòu)官網(wǎng)關(guān)鍵詞檢索結(jié)果(條)

表2 2015—2022年我國國家層面發(fā)布的抗腫瘤創(chuàng)新藥物政策文件

2.2X維度:政策工具應(yīng)用情況 政策工具視角下共產(chǎn)生政策工具編碼90條,根據(jù)文中出現(xiàn)的高頻詞劃分以下政策子工具類型(表3)。環(huán)境型政策工具使用最多共計(jì)43條,占比47.78%(43/90);需求型政策工具與供給型政策工具使用各計(jì)24、23條,分別占比26.67%、25.56%。

表3 2015—2022年我國抗腫瘤創(chuàng)新藥物政策工具使用分布情況

2.2.1環(huán)境型政策工具 在環(huán)境型政策工具中策略性措施使用最多,共計(jì)20條編碼,占比46.51%,其次為體系協(xié)同、關(guān)稅調(diào)整、價(jià)格優(yōu)惠、行為規(guī)范、目標(biāo)規(guī)劃,各計(jì)6、5、4、3、3條編碼,分別占比13.95%、11.63%、9.30%、6.98%、6.98%,而質(zhì)控評(píng)價(jià)使用最少,僅2條編碼(4.65%)。

2.2.2需求型政策工具 需求型政策工具中醫(yī)保支持使用最多,共計(jì)8條,占比33.33%,其次為宣傳推廣、目錄發(fā)布、試點(diǎn)經(jīng)驗(yàn)、處方點(diǎn)評(píng),分別為5、4、3、3條,分別占比20.83%、16.67%、12.50%、12.50%,臨床綜合評(píng)價(jià)使用最少,僅1條,占比4.17%。

2.2.3供給型政策工具 供給型政策工具中,規(guī)范標(biāo)準(zhǔn)和人才建設(shè)使用最多,各計(jì)6條編碼,占比26.09%,其次為平臺(tái)搭建、資金支持,分別為5、4條,分別占比26.09%、17.39%,信息化支持使用最少,僅2條,占比8.69%。

2.3Y維度:利益相關(guān)者分布情況 單個(gè)政策工具應(yīng)用中往往不只涉及一個(gè)利益相關(guān)者,當(dāng)X維度與Y維度結(jié)合時(shí),共得到編碼信息183條。政府部門、醫(yī)藥企業(yè)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、患者分別占比38.25%(70/183)、19.67%(36/183)、29.51%(54/183)、12.57%(23/183),其中涉及政府部門的政策工具使用最多,涉及患者的政策工具使用最少(圖2)。

圖2 2015—2022年我國抗腫瘤創(chuàng)新藥物政策利益相關(guān)者占比圖

2.4X-Y二維分布情況 表4結(jié)果顯示,在政府部門、醫(yī)藥企業(yè)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、患者四方利益相關(guān)者下的政策工具使用中環(huán)境型政策工具使用過半,占比51.37%(94/183),需求型政策工具使用占比第二,占比27.32%(50/183),使用最少的是供給型政策工具,占比21.31%(39/183),涉及政府部門、醫(yī)藥企業(yè)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、患者的政策均以環(huán)境型政策工具為主,其中策略性措施占主導(dǎo);環(huán)境型政策工具中,涉及不同利益相關(guān)者的編碼數(shù)量由高到低排序?yàn)檎块T(35)、醫(yī)藥企業(yè)(24)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)(21)、患者(14)。

表4 2015—2022年我國抗腫瘤創(chuàng)新藥物政策工具-利益相關(guān)者二維分布情況

3 討論

3.1X維度:我國抗腫瘤創(chuàng)新藥物政策工具分析

3.1.1環(huán)境型政策工具整體使用過溢,內(nèi)部子工具使用有待優(yōu)化 環(huán)境型政策工具使用占比最多,說明我國抗腫瘤創(chuàng)新藥物政策在各方面正處于探索階段。在環(huán)境型政策工具中子工具種類構(gòu)成比復(fù)雜,說明我國抗腫瘤創(chuàng)新藥物的政策目標(biāo)多元化,需要綜合考慮多方面的因素。其中策略性措施的應(yīng)用最多,其次是體系協(xié)同,關(guān)稅調(diào)整。其具體內(nèi)容包括鼓勵(lì)醫(yī)藥企業(yè)積極研發(fā)、促進(jìn)我國抗腫瘤創(chuàng)新藥物醫(yī)學(xué)成果轉(zhuǎn)化、對(duì)相關(guān)專業(yè)人員進(jìn)行行為規(guī)范要求等。如衛(wèi)健委頒布的《關(guān)于印發(fā)腫瘤診療治療提升行動(dòng)計(jì)劃的通知》中提及我國在規(guī)范抗腫瘤創(chuàng)新藥物臨床用藥中,鼓勵(lì)醫(yī)生處方優(yōu)先選用國家基本藥物目錄、國家醫(yī)保談判或招標(biāo)采購涉及的藥品[14]。

3.1.2需求型政策工具整體應(yīng)用缺位,臨床綜合評(píng)價(jià)子工具使用頻次過低 需求型政策工具對(duì)抗腫瘤創(chuàng)新藥物的發(fā)展起到更直接、快捷的作用,但該工具應(yīng)用最少。占比最多的醫(yī)保支持為8條相關(guān)編碼信息,反映出我國在政策方面極力降低抗腫瘤創(chuàng)新藥物的最終到達(dá)患者端的價(jià)格,積極提高抗腫瘤創(chuàng)新藥物的可及性,例如,國家醫(yī)保局《關(guān)于開展抗癌藥省級(jí)專項(xiàng)集中采購工作的通知》中指出[15],為切實(shí)減輕患者費(fèi)用負(fù)擔(dān),全國開展省級(jí)抗腫瘤藥物專項(xiàng)集中采購工作,以達(dá)到抗腫瘤創(chuàng)新藥物在終端零售價(jià)明顯降低。占比最低的臨床綜合評(píng)價(jià)僅占1條,側(cè)面反映出我國在對(duì)已經(jīng)上市的抗腫瘤創(chuàng)新藥物的治療效果、不良反應(yīng)、用藥方案、儲(chǔ)存穩(wěn)定性等評(píng)估等工作不夠重視。

3.1.3供給型政策工具應(yīng)用率低,內(nèi)部子工具種類有待提高 供給型政策工具整體占比偏低。子工具種類最少,有待提高。從子工具分析來看,臨床應(yīng)用規(guī)范與人才建設(shè)應(yīng)用最多;其次為平臺(tái)搭建,整體上看供給型政策子工具的分布情況較為均衡,但信息化支持應(yīng)用不足,亟需加強(qiáng)。我國政府在供給型政策工具使用中主要集中在對(duì)相關(guān)人才的培養(yǎng)規(guī)范、平臺(tái)搭建上和資金支持,反映出我國在抗腫瘤創(chuàng)新藥物領(lǐng)域?qū)I(yè)人才上的短缺。如國務(wù)院《關(guān)于印發(fā)“十三五”國家科技創(chuàng)新規(guī)劃的通知》等相關(guān)政策文件中明確指出,我國惡性腫瘤等重大疾病領(lǐng)域要重點(diǎn)支持創(chuàng)新性強(qiáng)的抗腫瘤創(chuàng)新藥物的開發(fā),鼓勵(lì)設(shè)立創(chuàng)業(yè)創(chuàng)新中心等人才培養(yǎng)平臺(tái),積極吸引廣大海外高層次人才和團(tuán)隊(duì)來華創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)[16]。

3.2Y維度:我國抗腫瘤創(chuàng)新藥物政策利益相關(guān)者分析 我國抗腫瘤創(chuàng)新藥物政策工具的應(yīng)用對(duì)于政府部門、醫(yī)療機(jī)構(gòu)的關(guān)注度高于醫(yī)藥企業(yè)與患者。醫(yī)藥企業(yè)是藥品研發(fā)、批量生產(chǎn)的主力軍,抗腫瘤創(chuàng)新藥物前期研發(fā)投入耗費(fèi)大、風(fēng)險(xiǎn)大,如果不斷壓縮醫(yī)藥企業(yè)的利潤空間,許多醫(yī)藥企業(yè)自主研發(fā)生產(chǎn)抗腫瘤創(chuàng)新藥物的意愿也會(huì)大大降低。患者是藥品流向的最終端,由于抗腫瘤創(chuàng)新藥物的昂貴費(fèi)用,目前我國仍然有許多的癌癥患者不得不使用仿制藥,甚至放棄治療。政府部門屬于政策的制定者、頒發(fā)者,而醫(yī)療機(jī)構(gòu)屬于政

策的直接執(zhí)行者與第一反饋者,直接與醫(yī)藥企業(yè)與患者溝通,決定了兩者屬于高權(quán)力-高利益主體[17],而在政策的頒布與實(shí)施中兩者都身兼運(yùn)動(dòng)員與裁判員的雙重身份,因此在制定與執(zhí)行相關(guān)政策時(shí)需要統(tǒng)籌兼顧政策中涉及到的各方利益相關(guān)者。

3.3X-Y維度:我國抗腫瘤創(chuàng)新藥物政策工具與利益相關(guān)者交互分析 總體上看,利益相關(guān)者視角下傾斜于環(huán)境型政策工具的應(yīng)用。我國政府在對(duì)各方利益主體的需求端與供給端關(guān)注力度較弱,對(duì)醫(yī)藥企業(yè)抗腫瘤創(chuàng)新藥物的研發(fā)方面更多停留在鼓勵(lì)層面;在資金支持、人才建設(shè)、平臺(tái)搭建方面扶持多集中在政府部門與醫(yī)療機(jī)構(gòu),從而忽視了醫(yī)藥企業(yè)在抗腫瘤創(chuàng)新藥物發(fā)展中的推動(dòng)力量,限制了抗腫瘤創(chuàng)新藥物領(lǐng)域的發(fā)展與創(chuàng)新?；颊咦鳛榭鼓[瘤創(chuàng)新藥物政策的最終受益者,在四方利益主體中關(guān)注度最少,容易導(dǎo)致患者在對(duì)我國抗腫瘤創(chuàng)新藥物政策的實(shí)際實(shí)施效果不易直觀感受與不能及時(shí)反饋,勢必會(huì)影響政府公信力。

在處方點(diǎn)評(píng)、目標(biāo)規(guī)劃、信息化支持三方面政策子工具應(yīng)用頻率較低。直觀反映出我國對(duì)抗腫瘤創(chuàng)新藥物臨床合理用藥監(jiān)測、管理方面有所欠缺,容易造成抗腫瘤創(chuàng)新藥物監(jiān)管效率低下;在抗腫瘤創(chuàng)新藥物發(fā)展中制定的發(fā)展目標(biāo)與發(fā)展規(guī)劃較少,可能會(huì)影響我國抗腫瘤創(chuàng)新藥物的用藥保障,容易造成抗腫瘤創(chuàng)新藥物用藥緊缺;不夠重視電子監(jiān)管信息化技術(shù)服務(wù)和技術(shù)指導(dǎo)等在抗腫瘤創(chuàng)新藥物發(fā)展中所起的作用,缺乏大數(shù)據(jù)分析支撐與科學(xué)的預(yù)測,容易造成抗腫瘤創(chuàng)新藥物資源分配及供應(yīng)的不公平現(xiàn)象。

4 建議

4.1合理促進(jìn)抗腫瘤創(chuàng)新藥物政策工具協(xié)同應(yīng)用 政府應(yīng)合理提高需求型與供給型政策工具應(yīng)用頻率,統(tǒng)籌政策工具的應(yīng)用。政策工具是政策目標(biāo)與政策落實(shí)之間的橋梁,合理的政策工具應(yīng)用可以最大程度發(fā)揮政策的效力,因此應(yīng)科學(xué)提高需求型、供給型政策工具的應(yīng)用頻率,重視需求型政策工具與供給型政策工具對(duì)我國抗腫瘤創(chuàng)新藥物起到的拉動(dòng)與推動(dòng)作用,減少外部干擾,達(dá)到政策高效落地,使抗腫瘤創(chuàng)新藥物政策實(shí)現(xiàn)利益最大化。

4.2科學(xué)規(guī)劃抗腫瘤創(chuàng)新藥物政策子工具布局 政府應(yīng)適當(dāng)減少政策性措施子工具的應(yīng)用,適當(dāng)加強(qiáng)對(duì)其他子工具的應(yīng)用。提高抗腫瘤創(chuàng)新藥物的用藥貯備與保障、政策實(shí)施實(shí)際效果、各級(jí)部門的監(jiān)管力度。重視真實(shí)世界數(shù)據(jù)和藥品供應(yīng)保障各環(huán)節(jié)信息,深化對(duì)抗腫瘤創(chuàng)新藥物臨床綜合評(píng)價(jià)的重要性的認(rèn)識(shí)。高效利用電子信息化技術(shù)與數(shù)據(jù)資源,提高抗腫瘤創(chuàng)新藥物儲(chǔ)備與調(diào)配的精確性。

4.3均衡考量抗腫瘤創(chuàng)新藥物政策各方利益主體 政府在抗腫瘤創(chuàng)新藥物政策的制定與修訂時(shí)應(yīng)當(dāng)加大對(duì)醫(yī)藥企業(yè)與患者的關(guān)注度,彌合各方主體的利益需求,均衡多方利益主體。留予醫(yī)藥企業(yè)適度的發(fā)展空間,鼓勵(lì)支持醫(yī)藥企業(yè)的發(fā)展,解決目前我國抗腫瘤創(chuàng)新藥物企業(yè)的發(fā)展困境;同時(shí)應(yīng)考慮患者的切實(shí)利益,以患者為中心,科學(xué)監(jiān)管與優(yōu)化抗腫瘤創(chuàng)新藥物政策的實(shí)施效果。

5 結(jié)束語

政策引導(dǎo)與推動(dòng)是抗腫瘤創(chuàng)新藥物領(lǐng)域發(fā)展的有力保障。目前我國抗腫瘤創(chuàng)新藥物政策工具應(yīng)用整體存在應(yīng)用失衡現(xiàn)象,政策利益相關(guān)者分布格局尚不協(xié)調(diào)。未來有待不斷優(yōu)化抗腫瘤創(chuàng)新藥物政策工具內(nèi)部結(jié)構(gòu),促進(jìn)政策工具的協(xié)同應(yīng)用,均衡各方利益主體,以形成政策合力。