吳少華，姚 園，金同陽(yáng)，夏 雨，朱文濤

（北京中醫(yī)藥大學(xué)管理學(xué)院，北京 102488）

中醫(yī)藥為中華民族的健康事業(yè)發(fā)展作出了突出貢獻(xiàn)［1］。當(dāng)前我國(guó)仍面臨多種健康挑戰(zhàn)［2-3］，需要加快推進(jìn)中醫(yī)藥事業(yè)發(fā)展。2022 年3 月，國(guó)務(wù)院辦公廳印發(fā)《“十四五”中醫(yī)藥發(fā)展規(guī)劃》，指出要更好地發(fā)揮中醫(yī)藥在健康中國(guó)建設(shè)中的獨(dú)特優(yōu)勢(shì)［4］。經(jīng)濟(jì)學(xué)價(jià)值是中醫(yī)存在與發(fā)展的前提［5］，隨著價(jià)值醫(yī)療理念［6］的深化，中醫(yī)藥衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的發(fā)展開(kāi)始受到重視［7］，相關(guān)研究文獻(xiàn)發(fā)表數(shù)量逐年增多，但其質(zhì)量良莠不齊［8-9］。而研究結(jié)果的真實(shí)性和可靠性很大程度上受論文質(zhì)量的影響，故開(kāi)展文獻(xiàn)質(zhì)量評(píng)價(jià)工作十分必要。本研究中選用衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)報(bào)告標(biāo)準(zhǔn)共識(shí)（CHEERS）清單進(jìn)行評(píng)價(jià)［10］，通過(guò)分析已發(fā)表的中醫(yī)藥衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)研究相關(guān)文獻(xiàn)，旨在發(fā)現(xiàn)其存在的質(zhì)量問(wèn)題，為進(jìn)一步提高中醫(yī)藥衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)研究質(zhì)量提供依據(jù)，并與當(dāng)前價(jià)值醫(yī)療的政策背景相切合，助力中醫(yī)藥更好地服務(wù)于廣大群眾。

1 資料與方法

1.1 文獻(xiàn)檢索策略

檢索中國(guó)知網(wǎng)、萬(wàn)方和維普數(shù)據(jù)庫(kù)。檢索時(shí)限為2001 年1 月1 日至2022 年9 月20 日。采用檢索式（“衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)”O(jiān)R“成本效果”O(jiān)R“成本效用”O(jiān)R“成本效益”O(jiān)R“最小成本”）篩選衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的相關(guān)文獻(xiàn)。

1.2 文獻(xiàn)納入與排除標(biāo)準(zhǔn)

納入標(biāo)準(zhǔn)：采用中醫(yī)藥療法的衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)研究；包含干預(yù)措施和對(duì)照措施的完整經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)研究；能獲取全文。

排除標(biāo)準(zhǔn)：成果類，綜述，個(gè)案，會(huì)議摘要，理論與方法學(xué)介紹類，研究進(jìn)展介紹類。

1.3 文獻(xiàn)資料提取

依據(jù)CHEERS清單對(duì)文獻(xiàn)開(kāi)展評(píng)價(jià)，清單分為標(biāo)題和摘要、前言、方法、結(jié)果、討論及其他，6 個(gè)部分，共24 個(gè)條目。資料提取內(nèi)容包括文獻(xiàn)計(jì)量學(xué)信息（作者、單位、發(fā)表年份等）及清單條目?jī)?nèi)容（包括文獻(xiàn)標(biāo)題、摘要、研究背景、目標(biāo)等）。

1.4 文獻(xiàn)質(zhì)量評(píng)價(jià)與質(zhì)量控制

質(zhì)量評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)：依據(jù)文獻(xiàn)內(nèi)容，對(duì)照CHEERS 清單相對(duì)應(yīng)條目打分，1 分為完全符合，0.5 分為部分符合，0 分為不符合，每篇文獻(xiàn)滿分為24分。

文獻(xiàn)質(zhì)量評(píng)價(jià)：優(yōu)秀，得分≥19.2分（滿分的80%）；合格，得分為14.4（滿分的60%）～＜19.2 分；不合格，得分＜14.4分。

條目完成質(zhì)量評(píng)價(jià)：優(yōu)秀，條目合格（完全符合+部分符合）率≥80%；合格，條目合格率為60%～＜80%；不合格，條目合格率＜60%。

以上文獻(xiàn)質(zhì)量評(píng)價(jià)工作由2名研究人員獨(dú)立完成，先后完成預(yù)評(píng)價(jià)和正式評(píng)價(jià)。意見(jiàn)不一致時(shí)咨詢第3名研究人員直至達(dá)成共識(shí)。

1.5 數(shù)據(jù)分析

采用Excel 2019 軟件進(jìn)行數(shù)據(jù)錄入及分析。對(duì)納入文獻(xiàn)的基本特征進(jìn)行描述性統(tǒng)計(jì)，結(jié)果以頻數(shù)及百分比表示；對(duì)CHEERS 清單條目評(píng)分結(jié)果以平均得分及條目合格率表示。

2 結(jié)果

2.1 文獻(xiàn)檢索與篩選結(jié)果

初步檢索得相關(guān)文獻(xiàn)5 185 篇，根據(jù)篩選標(biāo)準(zhǔn)，最終納入文獻(xiàn)272篇。文獻(xiàn)檢索流程見(jiàn)圖1。

圖1 文獻(xiàn)檢索流程Fig.1 Flowchart of literature searching

2.2 納入文獻(xiàn)基本特征分析

研究機(jī)構(gòu)：272 篇文獻(xiàn)中，近50%的研究由醫(yī)療機(jī)構(gòu)獨(dú)立完成，近30%的研究由高等院校獨(dú)立完成。說(shuō)明醫(yī)療機(jī)構(gòu)和高等院校是開(kāi)展中醫(yī)藥衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的主要場(chǎng)所。僅15%的發(fā)文機(jī)構(gòu)之間建立了醫(yī)療機(jī)構(gòu)與高等院校、研究所等科研團(tuán)隊(duì)的合作，一定程度上說(shuō)明不同類型研究機(jī)構(gòu)之間合作關(guān)系欠緊密。文獻(xiàn)第一作者的機(jī)構(gòu)類型統(tǒng)計(jì)見(jiàn)表1。

表1 文獻(xiàn)第一作者的機(jī)構(gòu)類型統(tǒng)計(jì)（n=272）Tab.1 Institution types of the first author of literature（n=272）

研究側(cè)重點(diǎn)：按文獻(xiàn)研究的干預(yù)措施不同進(jìn)行分類，可將中醫(yī)療法分為內(nèi)治法、外治法、中醫(yī)綜合療法、中西醫(yī)結(jié)合療法等［11］，其中內(nèi)/ 外治法主要指中醫(yī)藥物/非藥物療法。272篇文獻(xiàn)中，文獻(xiàn)涉及中醫(yī)藥物療法的經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)研究占比較高（143 篇，52.57%）。可知，中醫(yī)藥物療法文獻(xiàn)研究數(shù)量顯著多于中醫(yī)非藥物療法，詳見(jiàn)圖2。

圖2 文獻(xiàn)涉及的干預(yù)措施統(tǒng)計(jì)（排名前12）Fig.2 Intervention measures involved in the literature（top 12）

2.3 文獻(xiàn)質(zhì)量評(píng)價(jià)

272篇文獻(xiàn)中，最高得分為18.75分，平均為10.90分，大部分文獻(xiàn)得分集中在9～13 分。根據(jù)評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)，文獻(xiàn)質(zhì)量為優(yōu)秀、合格、不合格的文獻(xiàn)分別有0，8，264篇。

2.4 條目質(zhì)量評(píng)價(jià)

2.4.1 條目得分情況

全面質(zhì)量管理是指應(yīng)用數(shù)理統(tǒng)計(jì)方法進(jìn)行生產(chǎn)過(guò)程中的質(zhì)量控制，使質(zhì)量管理實(shí)現(xiàn)定量化［12］，具有系統(tǒng)性、預(yù)防性、科學(xué)性等特點(diǎn)?；谠摾碚搶⒅嗅t(yī)藥衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)研究過(guò)程劃分為研究設(shè)計(jì)、研究過(guò)程與實(shí)施、研究結(jié)果分析和論文撰寫4 個(gè)環(huán)節(jié)，各環(huán)節(jié)具體條目得分見(jiàn)圖3。

圖3 各條目得分和符合率統(tǒng)計(jì)Fig.3 Score and accordance rate of each item

可知，24 個(gè)條目中，單條目最高得分0.74 分，平均0.45 分，文獻(xiàn)所有條目的完全符合率均低于50%，且完全符合率低于10%的條目有14條（58.33%）。24個(gè)條目中有10條優(yōu)秀，4條合格，10條不合格。詳見(jiàn)表2。

2.4.2 不合格條目及問(wèn)題分析

研究設(shè)計(jì)環(huán)節(jié)：4 條不合格。1）文獻(xiàn)研究時(shí)限多在6 個(gè)月內(nèi)，模型使用率僅5.15%。分析發(fā)現(xiàn)43.01%的文獻(xiàn)研究期限在1個(gè)月內(nèi)，69.85%在6個(gè)月內(nèi)，19.85%的文獻(xiàn)無(wú)明確研究期限，僅5.51%的文獻(xiàn)研究期限超過(guò)12 個(gè)月。說(shuō)明當(dāng)前中醫(yī)藥衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的研究時(shí)限普遍較短。研究中模型使用率較低，無(wú)模型的文獻(xiàn)一般不涉及提出研究假設(shè)、輸入研究參數(shù)等步驟，這是條目15，16，18 得分低的原因，也是當(dāng)前研究中缺失的內(nèi)容。這與馮志宏等［13］的研究結(jié)論一致。2）絕大多數(shù)文獻(xiàn)使用了成本-效果分析方法。條目17和條目12（研究過(guò)程與實(shí)施環(huán)節(jié)）得分低主要是因?yàn)槲墨I(xiàn)中的分析方法使用不當(dāng)。272篇文獻(xiàn)中242篇（88.97%）文獻(xiàn)使用了成本-效果分析方法，其中205 篇（75.37%）文獻(xiàn)僅使用此種方法進(jìn)行研究，此外，其他分析方法占比均低于8%，與陳景等［14］的研究結(jié)論一致。3）療效評(píng)定標(biāo)準(zhǔn)不統(tǒng)一。條目10 和條目18 得分低是因?yàn)槲墨I(xiàn)對(duì)干預(yù)療效的評(píng)定標(biāo)準(zhǔn)設(shè)置不合理，與周召梅等［15］的研究結(jié)論一致。以“心絞痛”疾病的文獻(xiàn)研究為例。納入文獻(xiàn)中共有17 篇使用成本-效果分析方法對(duì)該疾病的各種治療方式進(jìn)行衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)，其中2篇使用癥狀療效指標(biāo)，1篇使用心電圖療效指標(biāo)，12 篇同時(shí)使用此2 種療效指標(biāo)，2 篇使用血液流變學(xué)相關(guān)指標(biāo)，另外合并Duck 評(píng)分改善、運(yùn)動(dòng)持續(xù)時(shí)間改善、簡(jiǎn)易智力狀態(tài)檢查量表評(píng)分、日常生活活動(dòng)能力量表評(píng)分等作為療效指標(biāo)。這些文獻(xiàn)療效評(píng)定參考標(biāo)準(zhǔn)和參數(shù)取值也不同，8 篇參照《心血管系統(tǒng)藥物臨床研究指導(dǎo)原則》，2 篇參照《中藥新藥臨床研究指導(dǎo)原則》，2 篇參照《冠心病心絞痛及心電圖療效評(píng)定標(biāo)準(zhǔn)》，1 篇參照《心血管藥物臨床試驗(yàn)評(píng)價(jià)方法的建議》，還有4篇按自擬標(biāo)準(zhǔn)評(píng)定。

研究結(jié)果分析環(huán)節(jié)：3 條不合格。不確定性分析和異質(zhì)性分析不到位。條目21 得分低是因?yàn)榇蠖鄶?shù)文獻(xiàn)忽略異質(zhì)性分析，這受到樣本量的影響。本研究納入文獻(xiàn)中，185 篇（68.01%）文獻(xiàn)樣本量低于200。分析發(fā)現(xiàn)，納入研究的文獻(xiàn)樣本量選擇范圍主要集中在50～200，大樣本研究文獻(xiàn)少，極少部分文獻(xiàn)樣本量大于1 000。

論文撰寫環(huán)節(jié)：2 條不合格。報(bào)告撰寫不規(guī)范是條目23 和24 得分低的原因，也是條目2，5，7，8，9，13，14完全符合率低的原因。

3 討論

3.1 研究仍在起步階段

自2001 年以來(lái)，中醫(yī)藥衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)發(fā)文數(shù)量逐漸增多，說(shuō)明相關(guān)研究的受重視程度逐漸增加。但研究文獻(xiàn)的總量還有待增加［16-17］，研究?jī)?nèi)容未能覆蓋大部分中醫(yī)藥治療手段，特別是對(duì)中醫(yī)非藥物療法的研究還有欠缺?？v觀整體中醫(yī)藥衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)研究領(lǐng)域，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)發(fā)展最快，其體系最成熟，發(fā)文數(shù)量也最多。中醫(yī)非藥物療法評(píng)價(jià)研究很少，且多使用成本-效果或成本- 效益模型，原因?yàn)橹嗅t(yī)技術(shù)的效用測(cè)定較困難，相關(guān)研究尚未完善。建議開(kāi)發(fā)適合的經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)體系，補(bǔ)充相關(guān)研究的不足，促進(jìn)中醫(yī)非藥物療法的傳承和發(fā)展。

3.2 現(xiàn)有文獻(xiàn)質(zhì)量較差

已發(fā)表文獻(xiàn)中，高質(zhì)量文獻(xiàn)較少，文獻(xiàn)在CHEERS清單各條目上的完成度不高［18］?，F(xiàn)有研究中對(duì)中醫(yī)藥衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)進(jìn)行的專項(xiàng)研究較少，目前采用的廣泛研究設(shè)計(jì)是圍繞隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)（RCT）的平行研究，將藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)與藥物臨床試驗(yàn)相結(jié)合，這類研究雖便于執(zhí)行，但也存在局限性。如RCT 研究中無(wú)法收集到評(píng)價(jià)所需要的所有數(shù)據(jù)指標(biāo)（如健康效用值），對(duì)患者尤其是慢性病患者的隨訪時(shí)間不夠長(zhǎng)，收集到的結(jié)局指標(biāo)可能僅是中間效果指標(biāo)而非最終效果指標(biāo)。對(duì)這類前期研究仍需完善研究設(shè)計(jì)和數(shù)據(jù)才能開(kāi)展經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)，而大部分研究未完善。原因?yàn)樵S多來(lái)自醫(yī)療機(jī)構(gòu)的第一作者并未完全掌握衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)的基本原理，無(wú)法做好研究設(shè)計(jì)，不能正確實(shí)施和應(yīng)用研究方法，在許多步驟的操作上存在誤解和錯(cuò)用［19］。建議加強(qiáng)臨床研究者和衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)專家學(xué)者之間的溝通合作，共同完成高質(zhì)量的衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)研究。

3.3 不同環(huán)節(jié)問(wèn)題分析

3.3.1 研究設(shè)計(jì)環(huán)節(jié)

一是，現(xiàn)有文獻(xiàn)研究模型使用不充分，說(shuō)明研究者主要關(guān)注干預(yù)措施臨床結(jié)局的近期評(píng)價(jià)。未見(jiàn)中醫(yī)藥長(zhǎng)期轉(zhuǎn)歸的經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)，這與研究者的視角有關(guān)，來(lái)自臨床和醫(yī)藥公司的研究者大多更關(guān)心當(dāng)下干預(yù)措施的療效及經(jīng)濟(jì)性，其研究目的是尋找近期療效明顯、經(jīng)濟(jì)實(shí)用的干預(yù)手段，因此長(zhǎng)期的轉(zhuǎn)歸效果常不在其研究范圍內(nèi)。研究機(jī)構(gòu)對(duì)此也大多忽略，一方面可能是受到模型使用等技術(shù)方面的影響，另一方面也有數(shù)據(jù)收集難度大等原因。盤活研究資源，加強(qiáng)合作，臨床工作者可提供強(qiáng)大的數(shù)據(jù)支持和療效評(píng)定等方面指導(dǎo)，研究機(jī)構(gòu)可提供技術(shù)支持和規(guī)范性指導(dǎo)，兩者取長(zhǎng)補(bǔ)短共同研究，可增加研究的深度和增強(qiáng)其規(guī)范性。

二是，文獻(xiàn)分析方法單一，成本- 效果分析占主導(dǎo)，其他分析方法使用率低，“對(duì)患者基于偏好的健康結(jié)果的測(cè)量和評(píng)估”不到位［20］。成本- 效用分析（CUA）是《中國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南（2020 版）》推薦優(yōu)先使用的方法［21］，CUA 的健康產(chǎn)出指標(biāo)通常是質(zhì)量調(diào)整生命年（QALY），QALY 核算時(shí)同時(shí)考慮了治療方案對(duì)患者生存時(shí)間及生命質(zhì)量的影響，相對(duì)于其他產(chǎn)出指標(biāo)更注重患者治療過(guò)程中的治療體驗(yàn)。但由于其測(cè)量相對(duì)復(fù)雜，并不能通過(guò)RCT 直接得到，尚未在中醫(yī)藥衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)中廣泛使用。建議研究者在條件許可時(shí)優(yōu)先采用CUA，或以一種方法為主聯(lián)合其他方法進(jìn)行評(píng)價(jià)。

三是，針對(duì)同一疾病療效評(píng)定標(biāo)準(zhǔn)不統(tǒng)一，評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)選擇時(shí)主觀性較強(qiáng)。目前少部分疾病的治療措施無(wú)權(quán)威的療效評(píng)定標(biāo)準(zhǔn)，部分常見(jiàn)多發(fā)病會(huì)出現(xiàn)多個(gè)療效評(píng)定標(biāo)準(zhǔn)，涉及復(fù)合結(jié)局指標(biāo)的標(biāo)準(zhǔn)在指標(biāo)內(nèi)容上也有出入，療效的分級(jí)也各有不同。已有學(xué)者開(kāi)始相關(guān)研究，如對(duì)中西醫(yī)治療中腰背痛［22］和慢性乙型肝炎［23］臨床試驗(yàn)結(jié)局指標(biāo)及測(cè)量工具進(jìn)行研究，探索建立中醫(yī)藥臨床研究核心結(jié)局指標(biāo)集，對(duì)中醫(yī)藥治療高血壓性腦出血的RCT 結(jié)局指標(biāo)進(jìn)行研究［24］等，取得了一定成果，但涉及病種較少。建議測(cè)量主觀結(jié)局指標(biāo)時(shí)使用盲法，規(guī)范復(fù)合結(jié)局指標(biāo)的使用，針對(duì)中醫(yī)臨床療效評(píng)價(jià)選擇契合中醫(yī)特色的證候評(píng)價(jià)方式，對(duì)特殊疾病開(kāi)發(fā)中醫(yī)特色證候指標(biāo)，建立統(tǒng)一的中醫(yī)特色證候結(jié)局指標(biāo)，以便提高文獻(xiàn)的可參考性和不同研究間結(jié)果的可比性。

3.3.2 結(jié)果分析環(huán)節(jié)

納入研究文獻(xiàn)的樣本量較少，不確定性和異質(zhì)性分析缺失。以判斷短期臨床干預(yù)措施經(jīng)濟(jì)性是否良好為目的進(jìn)行研究的文獻(xiàn)，研究多使用干預(yù)前后的成本、效果對(duì)比得出結(jié)論。對(duì)臨床療效研究時(shí)選擇的樣本是否仍符合經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)要求，觀察期是否合適，樣本間是否具有異質(zhì)性的問(wèn)題，多數(shù)文獻(xiàn)未說(shuō)明或未納入考慮，研究結(jié)果也未進(jìn)行不確定性分析。這說(shuō)明研究者不清楚衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)，根據(jù)要求，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的樣本量應(yīng)大于RCT 要求的最小樣本量，才能保證研究結(jié)果的科學(xué)性和可推廣性。建議將經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)作為完整分析而非僅是臨床研究的補(bǔ)充和分支進(jìn)行研究，或在同一研究中增加相關(guān)內(nèi)容來(lái)完善其研究過(guò)程，同時(shí)增加敏感性分析、情境分析、分層分析、異質(zhì)性分析等。

3.3.3 論文撰寫環(huán)節(jié)

報(bào)告的完整性缺失是研究文獻(xiàn)條目合格率低的重要原因，需加以規(guī)范［25］，同時(shí)文獻(xiàn)出版機(jī)構(gòu)也應(yīng)調(diào)整出版規(guī)范。建議作者在文獻(xiàn)題目中清晰地表明文獻(xiàn)衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的性質(zhì)，或使用“成本- 效益分析”等更具體的術(shù)語(yǔ)；在摘要中增加“研究角度”的闡述；正文部分描述對(duì)照組干預(yù)措施的篩選依據(jù)、時(shí)間范圍的確定依據(jù)；交代成本和效用數(shù)據(jù)是否進(jìn)行了貼現(xiàn)的計(jì)算、研究是否設(shè)置了亞組及未設(shè)置的原因。建議國(guó)內(nèi)期刊增加對(duì)“資金來(lái)源”和“利益沖突”這兩項(xiàng)報(bào)告內(nèi)容的要求，實(shí)現(xiàn)中文報(bào)告與國(guó)際體系接軌。

3.4 本研究的局限性

由于本研究是對(duì)已發(fā)表文獻(xiàn)進(jìn)行評(píng)價(jià)，這些文獻(xiàn)不能完全等同于衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)報(bào)告，可能受到期刊格式的要求省略了部分需要交代的內(nèi)容，如利益沖突等，對(duì)研究結(jié)果可能產(chǎn)生影響。此外，CHEERS 清單更多針對(duì)經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的報(bào)告質(zhì)量而非研究過(guò)程進(jìn)行評(píng)價(jià)，因此評(píng)價(jià)的結(jié)果不能完全代表研究質(zhì)量的優(yōu)劣。