錢會娟 胡三蓮 蔡婷婷 吳傅蕾 袁長蓉

(1.上海交通大學(xué)附屬第六人民醫(yī)院,上海 200233;2.上海交通大學(xué)護理學(xué)院,上海 200025;3.復(fù)旦大學(xué)護理學(xué)院,上海 200032)

骨科患者術(shù)后治療療效的評價僅通過病史、體格檢查、實驗室檢查及影像學(xué)等檢查往往無法全面反映患者健康狀況?；颊邎蟾娼Y(jié)局(patient-reported outcomes,PROs)是指沒有經(jīng)過醫(yī)生或他人的解釋,直接來自患者的健康狀態(tài)相關(guān)信息[1]。PROs的變化被認(rèn)為是骨科手術(shù)后“成功”與否的衡量標(biāo)準(zhǔn)之一[2]。PROs測量信息系統(tǒng)(patient-reported outcomes measurement information system,PROMIS)是基于PROs理念下開發(fā)的一套科學(xué)、實用的測量工具。美國骨科創(chuàng)傷協(xié)會(orthopaedic trauma association,OTA)提出,PROMIS是骨科PROs指標(biāo)測評研究中有應(yīng)用價值的工具[3]。近幾年,PROMIS在骨科領(lǐng)域應(yīng)用研究逐漸增加,與常規(guī)的一般健康和特定疾病的結(jié)局指標(biāo)測量方法相比,在擴大健康測量范圍,增強數(shù)據(jù)可靠性,減輕患者負(fù)擔(dān)等方面有突出優(yōu)勢[4-5]。本文就PROMIS在骨科領(lǐng)域中的應(yīng)用情況進行綜述,以期為開展相關(guān)研究提供借鑒。

1 PROMIS在骨科領(lǐng)域中的應(yīng)用領(lǐng)域

PROMIS是基于WHO健康框架,包括生理健康、心理健康、社會健康和整體健康,3 000多個患者自我報告條目,是癥狀和生活質(zhì)量的自我測評標(biāo)準(zhǔn)化工具系統(tǒng)[6]。PROMIS的所有模塊均適用于健康人群和任一疾病人群。2020年,Horn等[5]對PROMIS在骨科研究和實踐中應(yīng)用情況進行了系統(tǒng)回顧,最常用的測量內(nèi)容是PROMIS身體功能(71項研究占81%),其次是疼痛干擾(54項研究占61%), 抑郁(28項研究占31%),上肢身體功能(16項研究占18%)和焦慮(13項研究占15%)等;測量方式絕大多數(shù)采用的是PROMIS計算機化適應(yīng)性測試方法(computerized adaptive testing,CAT)、72項研究(81%)。身體功能是PROMIS生理健康領(lǐng)域的一個維度,是指個體自我照護和日?；顒幽芰Α⒁苿佣群兔艚荻?。身體功能的范圍可包括低體力水平的活動,如刷牙或在房間里行走,也包括需要高強度行動力、體力和忍耐力的、更具挑戰(zhàn)性的活動[7]。疼痛干擾[8]是通過利用了一個7 d的回憶期(條目包括短語“過去7 d”)測量疼痛對參與社交、認(rèn)知、情感、身體和娛樂活動的影響程度。疼痛干擾的測量是普適性的,而不是針對特定的疾病。

目前,PROMIS身體功能和疼痛干擾量表均包括簡表和CAT 2種形式。CAT是PROMIS常用的測量形式之一,具有很高的測量效率,只需要很少的施測時間及更少的施測條目,就可以實現(xiàn)更精準(zhǔn)、更敏感的測量,有利于對患者治療結(jié)局實現(xiàn)標(biāo)準(zhǔn)化、常規(guī)化和個性化的監(jiān)測,已在臨床實踐中被證實[9]。

2 PROMIS在骨科領(lǐng)域中的應(yīng)用情況

O'Hara 等[10]指出,近5年中,319篇發(fā)表在高影響力骨科期刊上的研究報告了108種不同的患者報告結(jié)局測量,PROMIS測量主要在身體功能、疼痛干擾和上肢功能領(lǐng)域中。肌肉骨骼疾病患者健康研究最深入的領(lǐng)域是PROMIS身體功能。

2.1測量學(xué)檢驗 2008年,美國健康評估實驗室和質(zhì)量測量公司Rose等[11]研制的PROMIS身體功能項目庫v1.0(physical function item bank v1,PFIB)包含124個項目反應(yīng)理論校準(zhǔn)項目。2011年,Hung等[12]采用124個PROMIS身體功能項目庫和7個人口統(tǒng)計工具在865例門診骨科患者人群中測量其心理測量學(xué)屬性,采用Rasch模型對項目進行評估。結(jié)果顯示,124個條目的總方差(60.6%)符合單維度假設(shè),其中上肢肢體功能條目有明顯的天花板效應(yīng)。PROMIS身體功能領(lǐng)域題庫已經(jīng)在足部、踝關(guān)節(jié)、上肢和脊柱等骨科疾病患者群體中進行了心理測量學(xué)性質(zhì)的評估驗證,并顯示出了其測量優(yōu)越性[4]。為了進一步檢驗PROMIS身體功能的測量效能,2015年Morgan等[13]評估了47例肱骨近端骨折患者,將PROMIS身體功能CAT(physical function computerized adaptive testing,PF CAT)與上肢功能評定量表(disabilities of the arm,shoulder and hand,DASH)、肌肉骨骼功能評估(short musculoskeletal function assessment,sMFA)和Constant肩關(guān)節(jié)評分(constant shoulder score)進行比較,PROMIS PF CAT測量與傳統(tǒng)測量顯示出中度到高度的相關(guān)性,Spearman系數(shù)為0.52～0.81,并降低了應(yīng)答者負(fù)擔(dān)。

在多語言版本的翻譯過程中,研究者對PROMIS身體功能項目庫進行了修改調(diào)整,2016年,Beckmann等[14]對379例就診骨科門診行上肢手術(shù)患者開展PROMIS上肢(upper extremity,UE) CAT(6個條目)、身體功能(physical function,PF) CAT(9個條目)和DASH(30個條目)測量,發(fā)現(xiàn)PROMIS UE與PROMIS PF或DASH相比,具有更高的天花板效應(yīng)(10.82%),建議通過擴展題庫,納入上肢功能項目以改善信效度情況。2019年,Kaat等[15]對PROMIS身體功能簡表進行了拓展和解釋,增加了上肢功能評估條目(46個條目),形成了PROMIS UE v2.0 版本,共165個條目以測量更廣泛范圍的上肢功能。該工具經(jīng)上肢功能障礙患者人群中應(yīng)用具有較高準(zhǔn)確性。2020年,PROMIS UE v2.0版本項目庫已被翻譯成荷蘭-佛蘭德語[16]。

PROMIS UE CAT量表應(yīng)用較廣泛,并具有良好的信效度。D?ring等[17]對84例手部或上肢矯形的門診患者PROMIS UE CAT、PROMIS PF CAT、PROMIS身體功能活動度(physical function mobility, PFM)CAT和PROMIS疼痛影響程度(pain inference,PI)CAT進行測試。結(jié)果顯示,PROMIS UE CAT與DASH顯示高度相關(guān)。PROMIS測量工具沒有觀察到地板或天花板效應(yīng),DASH沒有天花板效應(yīng),有1例患者得分為0分,有輕微的地板效應(yīng)。

PROMIS下肢(lower extremity, LE)身體功能CAT的開發(fā)和測試研究也逐步開展和應(yīng)用。2012年,Hung等[18]從PROMIS身體功能庫中提取心理測量學(xué)上相關(guān)項目,開發(fā)了LE身體功能CAT,對382名就診骨科門診的下肢功能障礙患者進行PROMIS身體功能庫測試,該研究結(jié)果顯示,LE身體功能庫具有單維性,且無項目偏差,表現(xiàn)出較高的內(nèi)容效度和結(jié)構(gòu)效度。LE身體功能CAT是一種有效、可靠、可行適合骨科LE患者身體功能評估工具,降低患者負(fù)擔(dān)和數(shù)據(jù)收集相關(guān)管理成本的潛力。Hung等[19]開展了將PROMIS LE身體功能CAT與足部功能指數(shù)(the foot function index,FFI)和足、踝部能力測量(the foot and ankle ability measure,FAAM)進行了比較,287例患者在平板電腦上使用PROMIS LE CAT,并結(jié)合FFI和FAAM Sports模塊。結(jié)果顯示,PROMIS測量與傳統(tǒng)測量的相關(guān)性較強,下肢CAT與FAAM運動量表及FFI的相關(guān)性分別為0.61和0.60(P<0.01)。與FAAM運動模塊和FFI相比,LE CAT顯示出所需時間減少,地板效應(yīng)減少,天花板效應(yīng)略有減少。

2.2癥狀評估 PROMIS任一領(lǐng)域都具有動態(tài)CAT形式來減輕患者測量負(fù)擔(dān),PROMIS CAT嵌入醫(yī)院的電子健康記錄系統(tǒng)中,可以實現(xiàn)對患者癥狀和功能的動態(tài)監(jiān)測。美國馬里蘭大學(xué)研究者將PROMIS嵌入馬里蘭骨科注冊系統(tǒng)(maryland orthopaedic registry,MOR),建立MOR研究注冊系統(tǒng)[20],主要用于監(jiān)測骨科術(shù)后患者的整體健康水平的變化。Bergen等[21]對行足踝部手術(shù)患者首次就診、就診后1周及術(shù)后6個月分別采用PROMIS CAT、足踝結(jié)局得分量表、簡明健康狀況調(diào)查量表(12-item shon form health survey questionnaire,SF-12)和健康調(diào)查簡表(the MOS item short from health survey,SF-36)進行跟蹤測量。結(jié)果發(fā)現(xiàn),PROMIS CAT的生理功能和活動量表和足踝結(jié)局得分量表的活動量表相關(guān)性較高,疼痛影響量表和足踝結(jié)局得分量表的疼痛量表的相關(guān)性較高,PROMIS CAT不易出現(xiàn)天花板和地板效應(yīng),比足踝結(jié)局得分量表更加精確。Matthew 等[22]采用PROMIS 疼痛影響程度(pain interference,PI)量表完成對293例行肩關(guān)節(jié)手術(shù)患者2年的隨訪,分析疼痛水平及影響因素,研究結(jié)果發(fā)現(xiàn),肩關(guān)節(jié)術(shù)后疼痛干擾程度與患者年齡、并發(fā)癥、心理健康狀況和社會經(jīng)濟狀況有關(guān),研究還發(fā)現(xiàn),嚴(yán)重的術(shù)前疼痛干擾是肩關(guān)節(jié)手術(shù)2年后PROMIS PI改善的獨立預(yù)測因子。

2012年,美國足部和踝關(guān)節(jié)矯形協(xié)會建立了一個連接全國足踝外科醫(yī)生的足踝結(jié)局研究的全國性網(wǎng)絡(luò)[23],目標(biāo)是通過多中心檢測PROMIS PF CAT在常見足和踝關(guān)節(jié)疾病患者身體功能有效性、信效度、精度和覆蓋范圍。目前,10個臨床研究點的研究人員自愿參加網(wǎng)絡(luò)工作,研究統(tǒng)一使用足功能指數(shù)評分(foot function index,FFI)、踝足功能評分(foot and ankle ability measure,FAAM)、PROMIS身體功能CATs和疼痛 CATs這4種工具進行足踝關(guān)節(jié)疾病患者的評估、管理工作。該聯(lián)盟正不斷擴大,已超過10家足踝關(guān)節(jié)診療機構(gòu)加入,后續(xù)持續(xù)不斷優(yōu)化足踝關(guān)節(jié)人群測評。

2.3療效評價 PROMIS不僅可用來測量患者癥狀和功能,還可預(yù)測骨科患者手術(shù)后疾病恢復(fù)能力,有助于外科醫(yī)生在實施手術(shù)前給患者設(shè)定手術(shù)效果的期望值,促進醫(yī)患雙方的良好溝通。既往文獻已證明[24-27],術(shù)前疼痛和心理社會因素可預(yù)測手術(shù)后的肩部疼痛,但PROMIS PI在骨科文獻中的應(yīng)用特別是在肩部手術(shù)中是有限的。Chen等[28]研究證實,全肩關(guān)節(jié)置換術(shù)患者術(shù)前PROMIS PI評分大于66.9的有90%的可以預(yù)判手術(shù)后關(guān)節(jié)功能改善能力。Bernstein等[29]對手或腕部手術(shù)患者運用PROMIS聯(lián)合術(shù)前患者特征預(yù)測術(shù)后預(yù)后情況,分別在基線和隨訪6個月2個時間點進行評價預(yù)測術(shù)后PROMIS評分的改善情況,通過受試者工作特征曲線(receiver operating characteristic,ROC),根據(jù)特異性和敏感性分別約為95%,來確定每個PROMIS的術(shù)前截點評分,結(jié)果發(fā)現(xiàn),在非創(chuàng)傷手或腕部手術(shù)患者中,當(dāng)基線PF評分低于31.0,PI和抑郁評分分別高于68.2和62.2的患者,其術(shù)后PROMIS評分的特異性分別為95%、96%和94%。在創(chuàng)傷樣本中,基線PF評分低于34.8,PI和抑郁評分分別高于69.2和62.2的患者,術(shù)后PROMIS評分均有提高,特異性為95%。最后證實了術(shù)前PROMIS基線生理功能、疼痛干擾和抑郁評分可以預(yù)測患者術(shù)后PROMIS評分的改善情況。Givens等[30]將PROMIS PF CAT用于患者在全膝關(guān)節(jié)置換術(shù)后的身體功能評估,探討患者“起立-行走”計時測試結(jié)果與其術(shù)后身體功能之間的關(guān)系,依據(jù)患者(無外界幫助)從靠背椅上站起,走向標(biāo)記點,再從標(biāo)記點走回起點坐下的全程耗時來判斷其步行能力。結(jié)果顯示,該測試可有效預(yù)測患者的身體功能及術(shù)后恢復(fù)情況。

2.4輔助臨床決策 最小臨床重要變化(minimal clinically important differences,MCID)最早是由Jaeschke等[31]提出,它能夠真實反映患者治療或護理效果的差異,近年來被許多研究人員用來分析和客觀判斷臨床治療后患者結(jié)局報告的改變,為實施臨床干預(yù)措施或選擇治療方案提供重要的依據(jù)。Hung等[32]對2014年2月-2017年4月到骨科診所就診的18歲及以上的2 226例成年患者收集PROMIS?PF CAT評分,建立了骨關(guān)節(jié)疾病患者PROMIS?PF CAT的MCID,平均變化范圍為7.29～8.41,為患者對治療改變的預(yù)期選擇、判斷提供了依據(jù)。PROMIS的評分可預(yù)測臨床癥狀改變情況,發(fā)揮其輔助臨床決策功能。Anderson等[33]對2014年1月-2016年11月對擇期接受足部或踝關(guān)節(jié)手術(shù)患者分別在首次、隨訪進行PROMIS PF和PI評分,通過受試者工作特征曲線分析來確定達MCID差異的閾值,研究發(fā)現(xiàn),以功能改善為目標(biāo),PROMIS PF閾值評分可以幫助確定從手術(shù)中受益的患者,更重要的是識別手術(shù)不會受益患者,進而增加此類人群的足部和踝關(guān)節(jié)健康護理。

3 小結(jié)

PROMIS代表了一種新范例用于骨科患者報告的測量逐步廣泛的推廣應(yīng)用,在評估足部、踝關(guān)節(jié)、上肢或脊柱等骨科疾病患者臨床結(jié)局中,PROMIS在擴大健康測量范圍,增強數(shù)據(jù)可靠性,減輕應(yīng)答者負(fù)擔(dān)方面體現(xiàn)了其顯著的測量優(yōu)勢。然而,PROMIS在骨折患者人群中的有限熟悉性、可解釋性仍然是在骨科創(chuàng)傷研究中廣泛應(yīng)用的最大障礙。PROMIS在國內(nèi)骨科領(lǐng)域仍有很大研究空間,需要更多的骨科研究者重視并在骨科臨床研究推廣應(yīng)用。