近日，阿斯利康和第一三共合作開發(fā)的Enhertu 在美國獲批；2022 年 8 月23 日，羅氏宣布推出Digital LightCycler 系統(tǒng)；8 月18 日，科興制藥宣布其全資子公司深圳科興藥業(yè)有限公司申報的“人干擾素α1b 吸入溶液”臨床試驗申請（IND）獲國家藥品監(jiān)督管理局受理；8 月31 日，國際頂級學(xué)術(shù)期刊《自然》刊登了由上海邦耀生物科技有限公司與華東師范大學(xué)、浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院合作的非病毒定點整合CAR-T 技術(shù)研究成果。

ADC 首個HER2 靶向療法Enhertu 在美國獲批

近日，阿斯利康和第一三共合作開發(fā)的Enhertu（trastuzumab deruxtecan，簡稱“T-DXd”）在美國獲批，用于治療不可切除或轉(zhuǎn)移性HER2 低表達的乳腺癌成人患者。T-DXd 是由阿斯利康和日本第一三共聯(lián)合開發(fā)和商業(yè)化的一款獨特設(shè)計靶向HER2 的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）。

美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的批準(zhǔn)是基于DESTINY-Breast04 III 期試驗的結(jié)果。在該試驗中，與醫(yī)生選擇的化療相比，T-DXd 將激素受體陽性（HR+）或激素受體陰性（HR-）的HER2 低表達轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者的疾病進展或死亡風(fēng)險降低了50%。接受T-DXd 治療的患者的中位總生存期（OS）為23.4 個月，而化療組為16.8 個月，T-DXd與化療相比將死亡風(fēng)險降低了36%。

美國紀(jì)念斯隆凱特琳癌癥中心腫瘤內(nèi)科醫(yī)師、本試驗的首席研究員Shanu Modi 博士表示：“以前約一半的乳腺癌患者存在HER2 低表達會被歸類為HER2 陰性，沒有對應(yīng)HER2 靶向藥物的有效治療選擇。基于DESTINY-Breast04試驗的突破性結(jié)果，臨床醫(yī)生可以開始區(qū)分HER2 表達水平，并重新定義轉(zhuǎn)移性乳腺癌的分類，以及可能有機會使用T-DXd 的不同HER2 低表達患者群體。”

本次批準(zhǔn)是在T-DXd 獲得美國優(yōu)先審查和突破性治療認定后，根據(jù)FDA 的實時腫瘤學(xué)審查（RTOR）計劃授予的。繼T-DXd 先前在美國被批準(zhǔn)用于二線治療HER2 陽性轉(zhuǎn)移性乳腺癌之后，此次獲批將使其能夠被廣泛用于HER2 低表達的乳腺癌患者群體。另外，基于DESTINY-Breast04 結(jié)果，T-DXd注冊申請目前也在歐洲、日本和其他幾個國家進行審查中。

PCR 羅氏推出新一代數(shù)字PCR 系統(tǒng)

2022 年 8 月 23 日，羅氏宣布推出Digital LightCycler 系統(tǒng)，這是羅氏首個用于IVD（體外診斷產(chǎn)品）的數(shù)字PCR（聚合酶鏈?zhǔn)椒磻?yīng)）系統(tǒng)。該系統(tǒng)可檢測疾病，旨在準(zhǔn)確量化傳統(tǒng)PCR 方法通常無法檢測到的痕量特定DNA 和 RNA 靶標(biāo)。它作為新一代數(shù)字PCR 系統(tǒng)，具有操作簡便、通量高、速度快、通道全等特點，在腫瘤、感染性疾病、遺傳性疾病等領(lǐng)域擁有廣闊的應(yīng)用前景。

早在上世紀(jì)90 年代，數(shù)字PCR 檢測及分析原理已經(jīng)被提出。但受限于技術(shù)復(fù)雜、步驟繁瑣、人工干擾等原因，數(shù)字PCR 技術(shù)的發(fā)展在很長一段時間內(nèi)停滯不前。隨著近年來技術(shù)和工藝的積累發(fā)展，數(shù)字PCR 才開始初露鋒芒。然而當(dāng)前大部分數(shù)字PCR 產(chǎn)品仍停留在半自動化階段，存在著成本高、通量有限、操作繁瑣等不足，極大地限制了數(shù)字PCR 技術(shù)的普及與應(yīng)用。

此次羅氏診斷推出的Digital LightCycler 系統(tǒng)在實驗流程上具備高自動化的硬件設(shè)計，擁有6 色熒光檢測通道以及1 通道的參比通道，可針對通用檢測、高靈敏度及高分辨率這3 種不同的應(yīng)用需求，提供不同的納米孔芯片選擇，可將多至96 個樣本的實驗速度提高至常規(guī)數(shù)字PCR 的2 倍。

Digital LightCycler 系統(tǒng)的獨特功能補充了羅氏廣泛使用的PCR解決方案。這個新系統(tǒng)的推出增加了PCR 生態(tài)系統(tǒng)。該系統(tǒng)將于2022 年在全球 15 個國家推出，并計劃在不久的將來在更多國家推出。它將帶有 CE 標(biāo)志，并具有 FDA 510（k）豁免狀態(tài)。

吸入制劑 研發(fā)兒童用藥 科興制藥α1b 吸入溶液IND 申請獲受理

2022 年8 月18 日，科興制藥宣布其全資子公司深圳科興藥業(yè)有限公司申報的“人干擾素α1b 吸入溶液”臨床試驗申請（IND）獲國家藥品監(jiān)督管理局受理。

這是自今年6 月以來科興制藥披露的第3 個有關(guān)人干擾素產(chǎn)品的臨床試驗申請，加之科興制藥近期引人矚目的抗新冠小分子口服藥SHEN26 膠囊進入臨床Ⅰ期，其抗病毒領(lǐng)域產(chǎn)品布局開始齊步發(fā)力，嶄露頭角。其中，最新披露的α1b 吸入溶液主要用于小兒呼吸道感染，目前在市面上尚未有正式上市的生物制品類兒童吸入制劑藥物，如果進展足夠快，或許將率先填補這一市場空白。

據(jù)科興制藥官網(wǎng)公告顯示，科興制藥的“人干擾素α1b 吸入溶液”適應(yīng)癥是小兒呼吸道合胞病毒性下呼吸道感染（肺炎、毛細支氣管炎），劑型為吸入制劑。吸入制劑主要通過霧化給藥，其優(yōu)勢明顯，與普通口服制劑相比，它起效更快，生物利用度更高，有效成分可以直達病灶；與注射劑相比，兒童患者無需承受注射的疼痛，依從性更高，減輕或避免藥物不良反應(yīng)，為兒童患者和家長帶來福音。

CAR-T 中國科學(xué)家研發(fā)新一代CAR-T 技術(shù)治療腫瘤

2022 年8 月31 日，國際頂級學(xué)術(shù)期刊《自然》刊登了由上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱“邦耀生物”）與華東師范大學(xué)、浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院合作的非病毒定點整合CAR-T（嵌合抗原受體T細胞免疫療法）技術(shù)（Quikin CAR-T?）研究成果。

通過該技術(shù)，研究人員可在不使用病毒載體的情況下，通過一步制備獲得基因組定點整合的CAR-T 細胞產(chǎn)品。在臨床試驗中，該產(chǎn)品體現(xiàn)了出色的臨床安全性和有效性，首例接受治療的患者至今疾病已完全緩解（CR）超過2 年。

傳統(tǒng)CAR-T 產(chǎn)品的制備主要通過病毒載體來實現(xiàn)，但這一方式會面臨多個挑戰(zhàn)。例如，由于病毒采用隨機插入的方式將CAR 序列整合到細胞基因組中，可能會改變正常基因的表達，因此存在潛在的致瘤風(fēng)險。

Quikin CART?可以有效解決因為使用病毒載體和隨機插入而產(chǎn)生的幾大難題。定點整合可以讓每個CAR 序列都精確地插入到基因組的特定位點，能避免隨機插入導(dǎo)致的致瘤風(fēng)險，從而保證CAR-T 產(chǎn)品的安全性和有效性。它只需一步制備，即可同時實現(xiàn)CAR 的持續(xù)性表達和T細胞內(nèi)源基因的調(diào)控，大大縮短了整個CAR-T 產(chǎn)品的制備時間，減少了生產(chǎn)成本，得以讓更多患者受益。