2021年12月，F(xiàn)DA批出3個(gè)新生物制品和1個(gè)新分子實(shí)體，分別為治療重癥肌無(wú)力藥物Vyvgart（efgartigimod alfa-fcab）、治療嚴(yán)重哮喘藥物Tezspire（tezepelumab-ekko）、治療高膽固醇藥Leqvio（inclisiran）和治療特應(yīng)性皮炎藥物Adbry（tralokinumab）。

1 Vyvgart（efgartigimod alfa-fcab）

Vyvgart為凍干粉末，被批準(zhǔn)用于治療抗乙酰膽堿受體抗體陽(yáng)性的全身型重癥肌無(wú)力（generalized myasthenia gravis, gMG）成年患者。gMG是一種罕見(jiàn)的慢性自身免疫性疾病。免疫球蛋白G（immunoglobulin G, IgG）抗體會(huì)破壞神經(jīng)和肌肉之間的溝通，引起虛弱和可能危及生命的肌無(wú)力。超過(guò)85%的重癥肌無(wú)力患者在發(fā)病后18個(gè)月內(nèi)進(jìn)展為gMG，進(jìn)而導(dǎo)致極度疲乏和面部表情、言語(yǔ)、吞咽和活動(dòng)困難。而乙酰膽堿受體（acetylcholine receptor,AChR）抗體陽(yáng)性的gMG患者約占gMG總體人群的85%。AChR自身抗體在神經(jīng)肌肉接頭處的作用是gMG的關(guān)鍵驅(qū)動(dòng)因素。Vyvgart是首個(gè)也是唯一一個(gè)獲批的新生兒Fc受體（neonatal Fc receptor, FcRn）阻滯劑，是一種人類(lèi)IgG1抗體片段，可與FcRn結(jié)合，旨在減少I(mǎi)gG抗體，阻斷IgG再循環(huán)過(guò)程。FcRn受體的作用是防止IgG的降解，因此通過(guò)防止IgG與FcRn的結(jié)合，能夠?qū)е陆閷?dǎo)自身免疫性疾病的IgG抗體更快耗竭，從而減輕疾病癥狀。

2 Tezspire（tezepelumab-ekko）

Tezspir為注射液，被批準(zhǔn)用于12歲及以上重癥哮喘兒童和成年患者的附加維持治療。哮喘是一種常見(jiàn)的慢性炎癥性氣道疾病，大約影響世界范圍內(nèi)的3億人口。由于嚴(yán)重哮喘的復(fù)雜性，大多患者在接受了標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理吸入藥物、生物療法以及口服皮質(zhì)類(lèi)固醇（oral corticosteroids, OCS）后仍存在病情惡化的現(xiàn)象。Tezspire是一款靶向抗胸腺基質(zhì)淋巴細(xì)胞生成素（thymic stromal lymphopoietin, TSLP）的人源單克隆抗體，通過(guò)阻斷TSLP阻止免疫細(xì)胞釋放促炎細(xì)胞因子，從而預(yù)防哮喘發(fā)作和改善哮喘控制。TSLP是一種關(guān)鍵的上皮細(xì)胞因子，位于多個(gè)炎癥級(jí)聯(lián)反應(yīng)的頂端，啟動(dòng)過(guò)敏性、嗜酸性粒細(xì)胞和其他類(lèi)型與嚴(yán)重哮喘相關(guān)的氣道炎癥的過(guò)度免疫反應(yīng)。在治療嚴(yán)重哮喘方面，Tezspire是唯一一個(gè)沒(méi)有表型（如嗜酸性粒細(xì)胞或過(guò)敏）或生物標(biāo)志物限制的生物制劑。

3 Leqvio（inclisiran）

Leqvio為注射液，被批準(zhǔn)作為飲食限制和最大耐受量他汀類(lèi)藥物治療的輔助藥物，用于治療雜合子家族性高膽固醇血癥（heterozygous familial hypercholesterolemia,HeFH）或須要額外降低低密度脂蛋白膽固醇（low density lipoprotein cholesterol, LDL-C）的臨床動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾?。╝therosclerotic cardiovascular disease,ASCVD）的成年患者。LDL-C又被稱(chēng)為“壞膽固醇”，是導(dǎo)致動(dòng)脈粥樣硬化的危險(xiǎn)因素。而動(dòng)脈粥樣硬化斑塊的意外破裂可引起ASCVD，如心?；蛑酗L(fēng)。ASCVD約占所有心血管疾病死亡的85%以上。心血管疾病的治療以他汀類(lèi)藥物為主，但80%的高?；颊呷詿o(wú)法達(dá)到指南推薦的LDL-C最佳水平，他們迫切需要更多創(chuàng)新療法。Leqvio是一種首創(chuàng)的小干擾RNA（small interfering RNA, siRNA），利用人體RNA干擾的自然過(guò)程，與編碼前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素9（preprotein convertase subtilisin lysozyme 9, PCSK9）蛋白的mRNA結(jié)合，通過(guò)RNA干擾作用降低mRNA水平、阻止肝臟產(chǎn)生PCSK9蛋白，從而增強(qiáng)肝臟從血液中清除LDL-C的能力，并實(shí)現(xiàn)降低LDL-C水平。與已上市的2款靶向抑制PCSK9蛋白的單克隆抗體藥物不同，Leqvio通過(guò)直接關(guān)閉肝臟中PCSK9蛋白的產(chǎn)生發(fā)揮作用。

4 Adbry（tralokinumab）

Adbry為注射液，被批準(zhǔn)用于治療18歲或以上、疾病無(wú)法通過(guò)外用處方療法充分控制或治療的中重度特應(yīng)性皮炎患者。特應(yīng)性皮炎是一種慢性炎癥性皮膚疾病，主要癥狀為嚴(yán)重瘙癢和濕疹性病變。該病能夠?qū)е聡?yán)重瘙癢、失眠以及由于可見(jiàn)病變所帶來(lái)的社會(huì)壓力，對(duì)患者的生活質(zhì)量產(chǎn)生嚴(yán)重的負(fù)面影響。特應(yīng)性皮炎產(chǎn)生的原因是由于皮膚屏障功能障礙和免疫失調(diào)。近年的研究發(fā)現(xiàn)，特應(yīng)性皮炎患者的皮膚組織中多種細(xì)胞會(huì)過(guò)度表達(dá)白介素-13（interleukin-13, IL-13）。Adbry是一款與IL-13高親和力結(jié)合的全人源化單克隆抗體。它通過(guò)特異性結(jié)合IL-13細(xì)胞因子，從而抑制與IL-13受體α1和α2亞基的結(jié)合。