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2021年11月30日，F(xiàn)DA抗菌藥物咨詢委員會以13票贊成、10票反對的結果建議批準默沙東和Ridgeback遞交的口服抗病毒藥物Molnupiravir的緊急授權許可申請；2021年11月23日，領先科技企業(yè)默克宣布其位于加州卡爾斯巴德的第二家工廠落成開業(yè)；近日，賽諾菲和Owkin及百度達成合作，布局AI制藥；11月15日，CTDMO藥明生基宣布，公司在美國費城Navy Yard基地擴建的全新高端檢測實驗室已正式投入運營。

建廠

2021年11月23日，領先科技企業(yè)默克宣布其位于加州卡爾斯巴德的第二家工廠落成開業(yè)，此舉大大擴展了該公司的全球CDMO業(yè)務足跡。這座耗資1億歐元、占地14萬平方英尺（約1.3萬）的新設施將使公司支持病毒基因療法大規(guī)模商業(yè)化和工業(yè)化制造的現(xiàn)有產(chǎn)能增加1倍以上，而該市場的規(guī)模預計到2026年會增長到100億美元。

默克執(zhí)行董事會成員兼生命科學首席執(zhí)行官Matthias Heinzel表示：“當前，大多數(shù)基因療法針對的都是罕見疾病，但我們迫切需要以高效方式制造這類療法，以惠及更大的患者群體。作為病毒載體制造領域的領先企業(yè)，我們此次實現(xiàn)產(chǎn)能和規(guī)模的增加是讓客戶能夠將新的治療方法推向市場的下一步舉措?！?/p>

這是該公司設在加州卡爾斯巴德的第二座設施，為因為行業(yè)迅速采用病毒載體療法而受到驅動的細胞和基因療法領域客戶提供服務。兩座設施共有30個潔凈室套間，以支持從小型到大型臨床和商業(yè)生產(chǎn)所涉及的制造過程的所有方面。新設施利用尖端的懸浮技術，實現(xiàn)可擴展且具有成本效益的制造?？査拱偷略O施的設立增強了該公司通過投資“三大”業(yè)務加速增長的雄心。

Matthias Heinzel補充道：“我們將繼續(xù)投資于解決細胞和基因療法的開發(fā)和制造挑戰(zhàn)，并與藥物開發(fā)企業(yè)合作，以實現(xiàn)工業(yè)化、規(guī)?；?，加速向患者提供治療的步伐?！?/p>

作為首批獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局和歐洲藥品管理局批準進行病毒載體制造的CDMO之一，默克已證明了其商業(yè)執(zhí)行和全球監(jiān)管方面的成功。默克擁有近30年的細胞和基因治療經(jīng)驗，是一家經(jīng)驗豐富的單一供應商，為客戶提供獨特的CDMO 服務。

FDA

FDA抗菌藥物咨詢委員會建議批準Molnupiravir的緊急授權許可申請

2021年10月11日，歐洲藥品管理局（EMA）宣布，關于默沙東和Ridgeback合作開發(fā)的在研抗病毒口服藥物Molnupiravir，歐洲藥品管理局尚未啟動滾動審評。目前正在與開發(fā)人員進行討論，以擴大預防和治療COVID-19的現(xiàn)有治療方案組合。歐洲藥品管理局支持潛在的COVID-19疫苗和治療的開發(fā)者，通過與他們互動，使有效的藥物能夠盡快到達歐洲聯(lián)盟的患者。

11月30日，F(xiàn)DA抗菌藥物咨詢委員會以13票贊成、10票反對的結果建議批準默沙東和Ridgeback遞交的口服抗病毒藥物Molnupiravir的緊急授權許可申請（EUA）。但該藥物還需獲得FDA和疾病控制與預防中心（CDC）的最終授權，才能在緊急情況下向公眾開放。雖然FDA在大多數(shù)情況下通常會采納專家小組的建議，但并不一定會完全采納。

FDA專家顧問組的成員稱，這次投票是一次艱難的投票，他們必須仔細權衡一種藥物的風險和益處；這種藥物可以幫助風險最大的人，但也可能引出許多未解的問題。幾位委員會成員建議，如果以后有其他治療方法可用，則可能要重新審查緊急Molnupiravir的使用授權并可能撤回該授權。

“這顯然是一個非常艱難的決定?！逼テ澅ご髮W醫(yī)學院傳染病學部的兒科移植專家邁克爾·格林（Michael Green）博士支持批準該藥物。他說，由于缺乏治療高風險新冠患者的現(xiàn)有療法，他決定支持默沙東公司的緊急申請。但他建議，該藥物僅限于未接種疫苗的人群，因為他們最容易在感染新冠后轉為重癥。

猶他大學醫(yī)學院的傳染病專家桑卡爾·斯瓦米納坦(Sankar Swaminathan)反對批準默沙東的藥物，因為其療效“最多只能算溫和”。斯瓦米納坦表示：“考慮到受影響的潛在人口數(shù)量巨大，對潛在出生缺陷的廣泛影響，尤其是對男性的延遲影響的風險，還沒有得到充分的研究?！睋脑撍幬飳θ祟怐NA的潛在影響尚未得到充分了解。

FDA專家顧問組建議該藥物不要對兒童和孕婦使用。在動物試驗中，Molnupiravir被發(fā)現(xiàn)會導致懷孕大鼠的胚胎死亡，也可能導致出生缺陷和降低胎兒體重。數(shù)據(jù)顯示，它還導致了其他缺陷，比如干擾了幼犬的骨骼生長，以及其他異常情況。Molnupiravir的工作原理是促使新冠病毒發(fā)生突變，產(chǎn)生錯誤，從而抑制其復制和傳播的能力。然而，一些醫(yī)生和科學家擔心，這也可能使病毒發(fā)生危險的變異，從而降低疫苗和治療的有效性。

合作

賽諾菲牽手Owkin和百度布局AI制藥

近日，賽諾菲達成了兩項合作：與Owkin合作開發(fā)針對4種特定類型癌癥（非小細胞肺癌、三陰性乳腺癌、間皮瘤和多發(fā)性骨髓瘤）的新療法；獲得百度mRNA序列設計算法（LinearDesign技術），用于疫苗和治療產(chǎn)品的設計。

2021年11月22日，百度宣布，將LinearDesign技術授權給法國賽諾菲，用于疫苗和治療產(chǎn)品的設計。這是百度首次與全球制藥巨頭達成此類商業(yè)協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，百度許可賽諾菲將mRNA序列設計算法LinearDesign技術用于mRNA疫苗和藥物開發(fā)。而百度將獲得相應的里程碑付款等，具體金額未披露。

LinearDesign通過動態(tài)規(guī)劃算法，能在10 min內(nèi)設計出最穩(wěn)定的新冠mRNA疫苗序列，同時優(yōu)化序列穩(wěn)定性和蛋白質表達，提升疫苗有效性。動物實驗表明，LinearDesign設計的新冠疫苗序列穩(wěn)定性大大提升，且抗體滴度是疫苗公司基準序列的20倍。LinearDesign同樣可以用于開發(fā)其他傳染病疫苗、腫瘤治療藥物等。

值得注意的是，2021年10月11日，百度與斯微生物等利用新算法LinearDesign優(yōu)化新冠mRNA疫苗序列的研究已發(fā)表在預印本期刊arXiv上。該優(yōu)化的新冠mRNA疫苗已經(jīng)完成臨床前研究。

新冠疫情爆發(fā)，疫苗巨頭賽諾菲在新冠mRNA疫苗的開發(fā)中落后于BioNTech/輝瑞和Moderna。2021年9月，賽諾菲宣布停止mRNA新冠疫苗試驗，轉而專注于與GSK的重組蛋白候選新冠疫苗。賽諾菲表示，它將會把mRNA資源集中在其他需求未得到滿足的疾病領域上。

2021年11月18日，賽諾菲宣布，與AI和精準醫(yī)學公司Owkin達成合作，開發(fā)針對4種特定類型癌癥（非小細胞肺癌、三陰性乳腺癌、間皮瘤和多發(fā)性骨髓瘤）的新療法，同時建立強大的疾病模型。

根據(jù)協(xié)議條款，賽諾菲將對Owkin進行1.8億美元股權投資，并在3年內(nèi)支付9000萬美元，Owkin還有資格獲得額外的研究里程金。基于此次合作，賽諾菲將利用Owkin的平臺發(fā)現(xiàn)新的生物標志物和治療靶點，建立預后模型。同樣的，賽諾菲的此次投資也將支持Owkin建成世界領先的組織學和基因組癌癥數(shù)據(jù)庫。

實驗室

藥明生基美國費城擴建實驗室投入運營

2021年11月15日，藥明康德旗下專注于細胞和基因療法的CTDMO藥明生基宣布，公司在美國費城Navy Yard基地擴建的全新高端檢測實驗室已正式投入運營。該實驗室面積為13 000 m2，投產(chǎn)后將使公司高端檢測產(chǎn)能提升3倍，從而更好地滿足全球客戶對細胞和基因療法產(chǎn)品日益增長的需求。

此次投入運營的全新實驗室是藥明生基美國費城Navy Yard基地擴建的一部分，將大幅提升公司現(xiàn)有的分析開發(fā)和高端檢測能力及規(guī)模，進一步增強藥明生基細胞和基因療法一體化CTDMO平臺的能力。

“藥明生基在檢測開發(fā)、生物安全測試、病毒清除和商業(yè)批放行檢測方面擁有豐富的行業(yè)經(jīng)驗，我們很榮幸能夠為客戶提供專業(yè)的服務?！彼幟魃紫瘓?zhí)行官張幼翔博士表示，“藥明生基將繼續(xù)致力于為全球客戶提供高質量的解決方案，賦能合作伙伴加速推動更多高效、可靠的突破性療法早日上市，造福全球病患?！?/p>

作為一個全球化運營的CTDMO，藥明生基獨特的商業(yè)模式將強大的測試能力與工藝開發(fā)及生產(chǎn)平臺能力緊密結合，成功的案例有用于腺相關病毒（AAV）生產(chǎn)的新型TESSA技術和用于慢病毒穩(wěn)定生產(chǎn)的XLenti解決方案等。通過藥明生基的一體化賦能平臺，所有的檢測開發(fā)、生物安全、病毒清除和最終產(chǎn)品放行檢測等環(huán)節(jié)都能在這個平臺上得以實現(xiàn)，幫助客戶大幅縮短先進療法的上市周期。截至目前，藥明生基累計為客戶的1700多個國際申報項目提供了生物安全測試服務，助力客戶將更多創(chuàng)新療法藥物早日推向商業(yè)化，造福更多病患。