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2021年11月30日，F(xiàn)DA抗菌藥物咨詢委員會(huì)以13票贊成、10票反對(duì)的結(jié)果建議批準(zhǔn)默沙東和Ridgeback遞交的口服抗病毒藥物Molnupiravir的緊急授權(quán)許可申請(qǐng)；2021年11月23日，領(lǐng)先科技企業(yè)默克宣布其位于加州卡爾斯巴德的第二家工廠落成開業(yè)；近日，賽諾菲和Owkin及百度達(dá)成合作，布局AI制藥；11月15日，CTDMO藥明生基宣布，公司在美國費(fèi)城Navy Yard基地?cái)U(kuò)建的全新高端檢測(cè)實(shí)驗(yàn)室已正式投入運(yùn)營。

建廠

2021年11月23日，領(lǐng)先科技企業(yè)默克宣布其位于加州卡爾斯巴德的第二家工廠落成開業(yè)，此舉大大擴(kuò)展了該公司的全球CDMO業(yè)務(wù)足跡。這座耗資1億歐元、占地14萬平方英尺（約1.3萬）的新設(shè)施將使公司支持病毒基因療法大規(guī)模商業(yè)化和工業(yè)化制造的現(xiàn)有產(chǎn)能增加1倍以上，而該市場(chǎng)的規(guī)模預(yù)計(jì)到2026年會(huì)增長到100億美元。

默克執(zhí)行董事會(huì)成員兼生命科學(xué)首席執(zhí)行官M(fèi)atthias Heinzel表示：“當(dāng)前，大多數(shù)基因療法針對(duì)的都是罕見疾病，但我們迫切需要以高效方式制造這類療法，以惠及更大的患者群體。作為病毒載體制造領(lǐng)域的領(lǐng)先企業(yè)，我們此次實(shí)現(xiàn)產(chǎn)能和規(guī)模的增加是讓客戶能夠?qū)⑿碌闹委煼椒ㄍ葡蚴袌?chǎng)的下一步舉措?！?/p>

這是該公司設(shè)在加州卡爾斯巴德的第二座設(shè)施，為因?yàn)樾袠I(yè)迅速采用病毒載體療法而受到驅(qū)動(dòng)的細(xì)胞和基因療法領(lǐng)域客戶提供服務(wù)。兩座設(shè)施共有30個(gè)潔凈室套間，以支持從小型到大型臨床和商業(yè)生產(chǎn)所涉及的制造過程的所有方面。新設(shè)施利用尖端的懸浮技術(shù)，實(shí)現(xiàn)可擴(kuò)展且具有成本效益的制造?？査拱偷略O(shè)施的設(shè)立增強(qiáng)了該公司通過投資“三大”業(yè)務(wù)加速增長的雄心。

Matthias Heinzel補(bǔ)充道：“我們將繼續(xù)投資于解決細(xì)胞和基因療法的開發(fā)和制造挑戰(zhàn)，并與藥物開發(fā)企業(yè)合作，以實(shí)現(xiàn)工業(yè)化、規(guī)?；?，加速向患者提供治療的步伐?！?/p>

作為首批獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局和歐洲藥品管理局批準(zhǔn)進(jìn)行病毒載體制造的CDMO之一，默克已證明了其商業(yè)執(zhí)行和全球監(jiān)管方面的成功。默克擁有近30年的細(xì)胞和基因治療經(jīng)驗(yàn)，是一家經(jīng)驗(yàn)豐富的單一供應(yīng)商，為客戶提供獨(dú)特的CDMO 服務(wù)。

FDA

FDA抗菌藥物咨詢委員會(huì)建議批準(zhǔn)Molnupiravir的緊急授權(quán)許可申請(qǐng)

2021年10月11日，歐洲藥品管理局（EMA）宣布，關(guān)于默沙東和Ridgeback合作開發(fā)的在研抗病毒口服藥物Molnupiravir，歐洲藥品管理局尚未啟動(dòng)滾動(dòng)審評(píng)。目前正在與開發(fā)人員進(jìn)行討論，以擴(kuò)大預(yù)防和治療COVID-19的現(xiàn)有治療方案組合。歐洲藥品管理局支持潛在的COVID-19疫苗和治療的開發(fā)者，通過與他們互動(dòng)，使有效的藥物能夠盡快到達(dá)歐洲聯(lián)盟的患者。

11月30日，F(xiàn)DA抗菌藥物咨詢委員會(huì)以13票贊成、10票反對(duì)的結(jié)果建議批準(zhǔn)默沙東和Ridgeback遞交的口服抗病毒藥物Molnupiravir的緊急授權(quán)許可申請(qǐng)（EUA）。但該藥物還需獲得FDA和疾病控制與預(yù)防中心（CDC）的最終授權(quán)，才能在緊急情況下向公眾開放。雖然FDA在大多數(shù)情況下通常會(huì)采納專家小組的建議，但并不一定會(huì)完全采納。

FDA專家顧問組的成員稱，這次投票是一次艱難的投票，他們必須仔細(xì)權(quán)衡一種藥物的風(fēng)險(xiǎn)和益處；這種藥物可以幫助風(fēng)險(xiǎn)最大的人，但也可能引出許多未解的問題。幾位委員會(huì)成員建議，如果以后有其他治療方法可用，則可能要重新審查緊急Molnupiravir的使用授權(quán)并可能撤回該授權(quán)。

“這顯然是一個(gè)非常艱難的決定?！逼テ澅ご髮W(xué)醫(yī)學(xué)院傳染病學(xué)部的兒科移植專家邁克爾·格林（Michael Green）博士支持批準(zhǔn)該藥物。他說，由于缺乏治療高風(fēng)險(xiǎn)新冠患者的現(xiàn)有療法，他決定支持默沙東公司的緊急申請(qǐng)。但他建議，該藥物僅限于未接種疫苗的人群，因?yàn)樗麄冏钊菀自诟腥拘鹿诤筠D(zhuǎn)為重癥。

猶他大學(xué)醫(yī)學(xué)院的傳染病專家桑卡爾·斯瓦米納坦(Sankar Swaminathan)反對(duì)批準(zhǔn)默沙東的藥物，因?yàn)槠浏熜А白疃嘀荒芩銣睾汀?。斯瓦米納坦表示：“考慮到受影響的潛在人口數(shù)量巨大，對(duì)潛在出生缺陷的廣泛影響，尤其是對(duì)男性的延遲影響的風(fēng)險(xiǎn)，還沒有得到充分的研究?！睋?dān)心該藥物對(duì)人類DNA的潛在影響尚未得到充分了解。

FDA專家顧問組建議該藥物不要對(duì)兒童和孕婦使用。在動(dòng)物試驗(yàn)中，Molnupiravir被發(fā)現(xiàn)會(huì)導(dǎo)致懷孕大鼠的胚胎死亡，也可能導(dǎo)致出生缺陷和降低胎兒體重。數(shù)據(jù)顯示，它還導(dǎo)致了其他缺陷，比如干擾了幼犬的骨骼生長，以及其他異常情況。Molnupiravir的工作原理是促使新冠病毒發(fā)生突變，產(chǎn)生錯(cuò)誤，從而抑制其復(fù)制和傳播的能力。然而，一些醫(yī)生和科學(xué)家擔(dān)心，這也可能使病毒發(fā)生危險(xiǎn)的變異，從而降低疫苗和治療的有效性。

合作

賽諾菲牽手Owkin和百度布局AI制藥

近日，賽諾菲達(dá)成了兩項(xiàng)合作：與Owkin合作開發(fā)針對(duì)4種特定類型癌癥（非小細(xì)胞肺癌、三陰性乳腺癌、間皮瘤和多發(fā)性骨髓瘤）的新療法；獲得百度mRNA序列設(shè)計(jì)算法（LinearDesign技術(shù)），用于疫苗和治療產(chǎn)品的設(shè)計(jì)。

2021年11月22日，百度宣布，將LinearDesign技術(shù)授權(quán)給法國賽諾菲，用于疫苗和治療產(chǎn)品的設(shè)計(jì)。這是百度首次與全球制藥巨頭達(dá)成此類商業(yè)協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，百度許可賽諾菲將mRNA序列設(shè)計(jì)算法LinearDesign技術(shù)用于mRNA疫苗和藥物開發(fā)。而百度將獲得相應(yīng)的里程碑付款等，具體金額未披露。

LinearDesign通過動(dòng)態(tài)規(guī)劃算法，能在10 min內(nèi)設(shè)計(jì)出最穩(wěn)定的新冠mRNA疫苗序列，同時(shí)優(yōu)化序列穩(wěn)定性和蛋白質(zhì)表達(dá)，提升疫苗有效性。動(dòng)物實(shí)驗(yàn)表明，LinearDesign設(shè)計(jì)的新冠疫苗序列穩(wěn)定性大大提升，且抗體滴度是疫苗公司基準(zhǔn)序列的20倍。LinearDesign同樣可以用于開發(fā)其他傳染病疫苗、腫瘤治療藥物等。

值得注意的是，2021年10月11日，百度與斯微生物等利用新算法LinearDesign優(yōu)化新冠mRNA疫苗序列的研究已發(fā)表在預(yù)印本期刊arXiv上。該優(yōu)化的新冠mRNA疫苗已經(jīng)完成臨床前研究。

新冠疫情爆發(fā)，疫苗巨頭賽諾菲在新冠mRNA疫苗的開發(fā)中落后于BioNTech/輝瑞和Moderna。2021年9月，賽諾菲宣布停止mRNA新冠疫苗試驗(yàn)，轉(zhuǎn)而專注于與GSK的重組蛋白候選新冠疫苗。賽諾菲表示，它將會(huì)把mRNA資源集中在其他需求未得到滿足的疾病領(lǐng)域上。

2021年11月18日，賽諾菲宣布，與AI和精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)公司Owkin達(dá)成合作，開發(fā)針對(duì)4種特定類型癌癥（非小細(xì)胞肺癌、三陰性乳腺癌、間皮瘤和多發(fā)性骨髓瘤）的新療法，同時(shí)建立強(qiáng)大的疾病模型。

根據(jù)協(xié)議條款，賽諾菲將對(duì)Owkin進(jìn)行1.8億美元股權(quán)投資，并在3年內(nèi)支付9000萬美元，Owkin還有資格獲得額外的研究里程金。基于此次合作，賽諾菲將利用Owkin的平臺(tái)發(fā)現(xiàn)新的生物標(biāo)志物和治療靶點(diǎn)，建立預(yù)后模型。同樣的，賽諾菲的此次投資也將支持Owkin建成世界領(lǐng)先的組織學(xué)和基因組癌癥數(shù)據(jù)庫。

實(shí)驗(yàn)室

藥明生基美國費(fèi)城擴(kuò)建實(shí)驗(yàn)室投入運(yùn)營

2021年11月15日，藥明康德旗下專注于細(xì)胞和基因療法的CTDMO藥明生基宣布，公司在美國費(fèi)城Navy Yard基地?cái)U(kuò)建的全新高端檢測(cè)實(shí)驗(yàn)室已正式投入運(yùn)營。該實(shí)驗(yàn)室面積為13 000 m2，投產(chǎn)后將使公司高端檢測(cè)產(chǎn)能提升3倍，從而更好地滿足全球客戶對(duì)細(xì)胞和基因療法產(chǎn)品日益增長的需求。

此次投入運(yùn)營的全新實(shí)驗(yàn)室是藥明生基美國費(fèi)城Navy Yard基地?cái)U(kuò)建的一部分，將大幅提升公司現(xiàn)有的分析開發(fā)和高端檢測(cè)能力及規(guī)模，進(jìn)一步增強(qiáng)藥明生基細(xì)胞和基因療法一體化CTDMO平臺(tái)的能力。

“藥明生基在檢測(cè)開發(fā)、生物安全測(cè)試、病毒清除和商業(yè)批放行檢測(cè)方面擁有豐富的行業(yè)經(jīng)驗(yàn)，我們很榮幸能夠?yàn)榭蛻籼峁I(yè)的服務(wù)?！彼幟魃紫瘓?zhí)行官張幼翔博士表示，“藥明生基將繼續(xù)致力于為全球客戶提供高質(zhì)量的解決方案，賦能合作伙伴加速推動(dòng)更多高效、可靠的突破性療法早日上市，造福全球病患?！?/p>

作為一個(gè)全球化運(yùn)營的CTDMO，藥明生基獨(dú)特的商業(yè)模式將強(qiáng)大的測(cè)試能力與工藝開發(fā)及生產(chǎn)平臺(tái)能力緊密結(jié)合，成功的案例有用于腺相關(guān)病毒（AAV）生產(chǎn)的新型TESSA技術(shù)和用于慢病毒穩(wěn)定生產(chǎn)的XLenti解決方案等。通過藥明生基的一體化賦能平臺(tái)，所有的檢測(cè)開發(fā)、生物安全、病毒清除和最終產(chǎn)品放行檢測(cè)等環(huán)節(jié)都能在這個(gè)平臺(tái)上得以實(shí)現(xiàn)，幫助客戶大幅縮短先進(jìn)療法的上市周期。截至目前，藥明生基累計(jì)為客戶的1700多個(gè)國際申報(bào)項(xiàng)目提供了生物安全測(cè)試服務(wù)，助力客戶將更多創(chuàng)新療法藥物早日推向商業(yè)化，造福更多病患。