近日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局官網(wǎng)公告，藥明巨諾申報(bào)的1類新藥，靶向CD19的CAR-T產(chǎn)品瑞基奧侖賽注射液在國(guó)內(nèi)獲批上市。全球數(shù)據(jù)科學(xué)和數(shù)據(jù)分析公司Excelra揭曉了其旗艦化學(xué)洞察引擎GOSTAR的改進(jìn)版。韓國(guó)機(jī)械與材料研究所（KIMM）宣布，已成功開(kāi)發(fā)出微流控芯片的量產(chǎn)技術(shù)。印度緊急授權(quán)批準(zhǔn)了全球第一款DNA新冠疫苗，也是全球第一款DNA疫苗。Keen Eye 推出其下一代平臺(tái)，以通過(guò) AI 驅(qū)動(dòng)的數(shù)字病理學(xué)加速進(jìn)行臨床試驗(yàn)。

細(xì)胞

我國(guó)首款1類生物制品CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品問(wèn)世

近日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局官網(wǎng)公告，藥明巨諾申報(bào)的1類新藥，靶向CD19的CAR-T產(chǎn)品瑞基奧侖賽注射液在國(guó)內(nèi)獲批上市，用于治療經(jīng)過(guò)二線或以上全身性治療的復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（LBCL）成人患者。這距離2021年6月22日我國(guó)首款CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品復(fù)星凱特的阿基侖賽獲批僅僅過(guò)去兩個(gè)多月，值得一提的是，這是全球第六款CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品。

與阿基侖賽由Kite Pharma的Yescarta經(jīng)過(guò)技術(shù)轉(zhuǎn)移而進(jìn)行本地化生產(chǎn)得來(lái)不同的是，瑞基奧侖賽是建立在美國(guó)Juno公司Liso-cel基礎(chǔ)上，自主研發(fā)的CAR-T療法，是我國(guó)首款1類生物制品的CAR-T產(chǎn)品。

CAR-T療法也稱為“嵌合抗原受體T細(xì)胞療法”。本來(lái)人體的T細(xì)胞可以殺滅癌細(xì)胞，但是因?yàn)槠渌鞣N原因，癌癥患者體內(nèi)的T細(xì)胞喪失了這種功能，CAR-T療法就是將癌癥患者體內(nèi)的T細(xì)胞分離出來(lái)，利用基因工程對(duì)其進(jìn)行改造，給T細(xì)胞裝上識(shí)別癌細(xì)胞表面抗原的“嵌合抗原受體”（CAR），讓它們恢復(fù)抗擊癌細(xì)胞的功能，然后再把它們輸回人體去對(duì)抗癌細(xì)胞，從而達(dá)到治療癌癥的作用。

在一項(xiàng)名為RELIANCE的前瞻性、單臂、多中心、Ⅱ期關(guān)鍵性研究中，瑞基奧侖賽注射液治療復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤患者，取得了積極的結(jié)果。根據(jù)藥明巨諾在2020年美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)公布的數(shù)據(jù)，在58例可評(píng)估有效性的患者中，最佳客觀緩解率為75.9%，最佳完全緩解率為51.7%。中位隨訪時(shí)間為8～9個(gè)月，未達(dá)到中位總生存期（OS），6個(gè)月緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）、無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）和OS分別為60.0%、54.2%和90.8%。在安全性方面，在59例接受治療的患者中，28位患者（47.5%）出現(xiàn)了不同等級(jí)的細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）。Insight數(shù)據(jù)庫(kù)顯示，目前藥明巨諾瑞基奧侖賽注射液在國(guó)內(nèi)登記了4項(xiàng)臨床，包括2項(xiàng)Ⅱ期臨床，分別針對(duì)復(fù)發(fā)難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤和復(fù)發(fā)難治性套細(xì)胞淋巴瘤。藥明巨諾是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲得以CD19為靶點(diǎn)的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品IND臨床批件的企業(yè)，領(lǐng)跑我國(guó)CAR-T臨床研究。

數(shù)據(jù)

Excelra推出經(jīng)過(guò)重新構(gòu)想的GOSTAR

2021年8月24日，全球數(shù)據(jù)科學(xué)和數(shù)據(jù)分析公司Excelra揭曉了其旗艦化學(xué)洞察引擎GOSTAR的改進(jìn)版。增強(qiáng)版提供先進(jìn)的搜索、分析和可視化功能，使藥物發(fā)現(xiàn)學(xué)科學(xué)家能夠加速苗頭化合物識(shí)別和先導(dǎo)化合物流程優(yōu)化。

“藥物發(fā)現(xiàn)研究人員需要確保他們獲得對(duì)結(jié)構(gòu)-活動(dòng)數(shù)據(jù)盡可能廣泛的視角，同時(shí)能夠輕松地向下鉆取到最有意義的數(shù)據(jù)點(diǎn)。根據(jù)廣泛的用戶反饋，新的GOSTAR版本被重新構(gòu)想出來(lái)，為研究人員提供直觀的界面，縮短新藥上市時(shí)間。其包含分析功能，無(wú)需使用多種工具來(lái)評(píng)估化合物，同時(shí)還可在應(yīng)用程序中直接提供洞察。這將會(huì)是一個(gè)快速并且更有自信的決策流程。”科學(xué)產(chǎn)品總監(jiān)Norman Azoulay表示。

GOSTAR行業(yè)領(lǐng)先的功能包括：

● 高級(jí)搜索：通過(guò)動(dòng)態(tài)、靈活以及交互搜索功能可以更快速地發(fā)現(xiàn)洞察 。

● SAR視圖：對(duì)照關(guān)注靶標(biāo)，根據(jù)活動(dòng)以方便查看、分類以及導(dǎo)出結(jié)構(gòu)。

● 分析：比較化合物并進(jìn)行分子對(duì)、最大公共子結(jié)構(gòu)和脂質(zhì)效率對(duì)比配體親脂性效率的分析。

GOSTAR中的所有數(shù)據(jù)，現(xiàn)在包括800多萬(wàn)種化合物以及生物活動(dòng)數(shù)據(jù)，均被納入了一個(gè)三級(jí)QMS-ISO認(rèn)證質(zhì)量控制流程。所有數(shù)據(jù)的標(biāo)準(zhǔn)化和歸一化提供了更多的清晰度，同時(shí)確保了直接和方便的可比性。

“Excelra旨在助力我們的研發(fā)客戶將生命科學(xué)數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化為可操作的洞察。對(duì)GOSTAR的增強(qiáng)，我們將提高有意義的預(yù)測(cè)并實(shí)現(xiàn)更有前途管道的能力?！?Excelra 總執(zhí)行官 Anandbir Singh Brar表示。

GOSTAR可作為用戶搜尋、查找和發(fā)現(xiàn)化合物的應(yīng)用程序。此外，它還將API作為可下載的數(shù)據(jù)集，為內(nèi)部庫(kù)和機(jī)器學(xué)習(xí)模型提供支持。

顆粒

脂質(zhì)納米顆粒實(shí)現(xiàn)大規(guī)模量產(chǎn)

近日，韓國(guó)機(jī)械與材料研究所（KIMM）宣布，已成功開(kāi)發(fā)出微流控芯片的量產(chǎn)技術(shù)。這些芯片可用于均勻批量生產(chǎn)脂質(zhì)納米顆粒，如脂質(zhì)體，這些納米顆粒是疫苗、蛋白質(zhì)藥物、功能性食品和化妝品的關(guān)鍵原材料。

KIMM納米制造技術(shù)系的Yeong Eun Yoo博士領(lǐng)導(dǎo)的研究小組利用易于批量生產(chǎn)的塑料材料設(shè)計(jì)了這種微流控芯片。該團(tuán)隊(duì)還開(kāi)發(fā)了用于制造目的的注射成型和封裝技術(shù)，從而加速了這些微流控芯片的商業(yè)化，這些微流控芯片迄今為止僅用于研究目的。

脂質(zhì)體是脂質(zhì)納米顆粒，被用作功能性化妝品和食品、疫苗和蛋白質(zhì)藥物的關(guān)鍵原材料。

在開(kāi)發(fā)下一代藥物和功能性食品和化妝品時(shí)，必須保護(hù)各種活性物質(zhì)，包括作為關(guān)鍵原料的核酸和抗衰老物質(zhì)，使其免受外部環(huán)境的影響，并有效地輸送到目標(biāo)區(qū)域，如身體內(nèi)部。

脂質(zhì)納米粒子被用作這種遞送的載體，并且根據(jù)給定的產(chǎn)品，以幾十到幾百納米的微觀尺寸均勻地制造它們是很重要的。脂質(zhì)體是一類受到關(guān)注的納米顆粒。

一般而言，為了獲得大量脂質(zhì)體，將脂滴混合在水溶液中并通過(guò)超聲波或在高壓下通過(guò)通道將它們粉碎。然而，最近正在努力統(tǒng)一制造更小的脂質(zhì)體，以顯示新的藥效或功能。

為了實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)，正在使用微通道進(jìn)行研究，該微通道可以生產(chǎn)尺寸為數(shù)十納米的非常小且形狀均勻的脂質(zhì)體。然而，由于生產(chǎn)率低，實(shí)際應(yīng)用仍然困難。

KIMM 研究團(tuán)隊(duì)基于團(tuán)隊(duì)自主研發(fā)的微通道設(shè)計(jì)和成型技術(shù)，將脂質(zhì)和親水性溶液混合通過(guò)塑料芯片上的 10 000 多個(gè)微通道，成功量產(chǎn)了數(shù)十至數(shù)百納米大小的均勻脂質(zhì)體。

平臺(tái)

Keen Eye 推出其下一代平臺(tái)

2021年9月7日，Keen Eye 推出其下一代平臺(tái)，以通過(guò) AI 驅(qū)動(dòng)的數(shù)字病理學(xué)加速進(jìn)行臨床試驗(yàn)，現(xiàn)能完全支持遵守良好臨床和實(shí)驗(yàn)室實(shí)踐。該平臺(tái)使病理學(xué)中的每一位參與者都能夠像在 CAP/CLIA 實(shí)驗(yàn)室中一樣，在臨床試驗(yàn)中運(yùn)行數(shù)字圖像分析，具有前所未有的效率。該 AI 平臺(tái)增強(qiáng)了 Keen Eye 在符合 GCLP 規(guī)定的臨床研究市場(chǎng)中的戰(zhàn)略定位。

Keen Eye 是一家為研究和臨床研究構(gòu)建深度學(xué)習(xí)技術(shù)解決方案的法國(guó)健康技術(shù)公司。這個(gè)基于 AI（人工智能）的網(wǎng)絡(luò)平臺(tái)致力于幫助在遵循 GCLP（良好臨床實(shí)驗(yàn)室實(shí)踐）原則的環(huán)境中進(jìn)行臨床試驗(yàn)分析的組織。

Keen Eye 通過(guò)加強(qiáng)其產(chǎn)品和服務(wù)組合獲得了真正的競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)，并鞏固了其在病理學(xué)領(lǐng)域基于人工智能的數(shù)字圖像分析方面的領(lǐng)先地位。

Keen Eye 的下一代平臺(tái)解決了臨床試驗(yàn)受試者的安全性以及數(shù)據(jù)完整性方面的問(wèn)題。整個(gè)工作流程中均實(shí)施質(zhì)量控制，并使用電子簽名對(duì)記錄進(jìn)行署名。這些功能由審計(jì)跟蹤完成，其能捕獲在平臺(tái)上執(zhí)行的每個(gè)操作。

疫苗

世界首個(gè)DNA疫苗獲批

日前，印度緊急授權(quán)批準(zhǔn)了一款DNA新冠疫苗上市，這是全球第一款DNA新冠疫苗，也是全球第一款DNA疫苗。這是DNA疫苗研發(fā)史上的一個(gè)里程碑，未來(lái)或許將有更多DNA疫苗面世。

這款DNA新冠疫苗名為 ZyCoV-D，由印度的 Zydus Cadila 公司開(kāi)發(fā)，與其他新冠疫苗不同，這款疫苗無(wú)需針頭注射，而是通過(guò)一種無(wú)針裝置給藥，該裝置會(huì)產(chǎn)生細(xì)小的高壓流體，直接穿透皮膚表面，免除了針扎的疼痛感。

ZyCoV-D疫苗含有名為質(zhì)粒（能編碼新冠病毒刺突蛋白）的環(huán)狀DNA鏈和一個(gè)能激活刺突蛋白基因的啟動(dòng)子序列。質(zhì)粒進(jìn)入細(xì)胞核后會(huì)轉(zhuǎn)化成mRNA，mRNA再進(jìn)入細(xì)胞主體（細(xì)胞質(zhì)）并自己翻譯成刺突蛋白。隨后，機(jī)體的免疫系統(tǒng)調(diào)動(dòng)針對(duì)刺突蛋白的免疫應(yīng)答，產(chǎn)生量身定制的免疫細(xì)胞，這些細(xì)胞能清除將來(lái)的感染。質(zhì)粒一般會(huì)在幾周到幾個(gè)月內(nèi)降解，但免疫效果會(huì)一直保持下去。

ZyCoV-D疫苗能在無(wú)需注射的情況下進(jìn)入皮膚，臨床試驗(yàn)顯示，該疫苗對(duì)有癥狀COVID-19的保護(hù)率為67%。研究人員表示，雖然該疫苗的效力不如許多別的新冠疫苗高，但它作為首個(gè)DNA疫苗的意義是不言而喻的。