已證實(shí)間充質(zhì)干細(xì)胞(MSCs)具有免疫調(diào)節(jié)和神經(jīng)營養(yǎng)作用，本研究探討 MSCs 在活動性 或進(jìn)行性加重的多發(fā)性硬化患者中的作用。受試者年齡為 65 歲以下，至少經(jīng)歷過一種 MS 治療失敗。在第一階段，一組患者隨機(jī)接受鞘內(nèi)輸注自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞(IT-aMSC)和靜脈輸注生理鹽水。第二組接受鞘內(nèi)輸注生理鹽水和靜脈輸注自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞(IV-aMSC)。第三組鞘內(nèi)及靜脈均輸注生理鹽水。六個(gè)月后，治療組交叉互換。主要終止指標(biāo)是不良事件的發(fā)生和擴(kuò)展殘疾狀態(tài)評分量表(EDSS)的變化。研究納入 48 例患者，平均年齡 47.5 歲。共記錄到 3 例嚴(yán)重不良事件，其中 2 例與 MS復(fù)發(fā)有關(guān)，1 例與呼吸道感染有關(guān)，均認(rèn)為與治療無關(guān)。與假治療組(41.9%)相比，IT-aMSC組的 EDSS 評分惡化發(fā)生率低于 IV-aMSC 組(分別為 6.7%和 9.7%)。在假治療組中，76.7%的患者至少有一項(xiàng) EDSS 評分惡化，而 MSC-IT 組和 MSC-IV 組僅有 31%和 27.6% (p=0.0002 和 p=0.0004)。結(jié)論：該項(xiàng)對進(jìn)展性多發(fā)性硬化患者的研究發(fā)現(xiàn)，自體干細(xì)胞可以改善患者的預(yù)后，鞘內(nèi)注射優(yōu)于靜脈注射。