郭鵬

公益組織舉辦的交流活動(dòng)，為罕見(jiàn)病患者家庭帶來(lái)力量。

11月1日上午，一歲半的朵朵突然發(fā)燒，體溫接近40℃，家里的阿姨趕忙打電話通知王仁滿。正在與客戶進(jìn)行案例研討分析的王仁滿得到消息后，匆忙趕回家。

對(duì)于38歲的王仁滿來(lái)說(shuō)，最不想聽(tīng)到的消息就是女兒發(fā)燒。因?yàn)?，發(fā)燒可能導(dǎo)致患有非典型溶血尿毒綜合征的朵朵隨時(shí)發(fā)病。

非典型溶血尿毒綜合征是一種罕見(jiàn)病。2020年9月之前，王仁滿從未意識(shí)到罕見(jiàn)病會(huì)離自己如此之近，一年多來(lái)，他和妻子的心情常常隨著朵朵的病情，像坐過(guò)山車一樣，起起伏伏，而大部分時(shí)間都是懸在半空。

雖然很難，但希望之光始終存在?！半S著國(guó)家層面對(duì)罕見(jiàn)病的愈加重視，社會(huì)群體對(duì)罕見(jiàn)病家庭伸出了更多愛(ài)心之手，這都讓我們?cè)诤渲懈惺艿搅藴嘏??！蓖跞蕽M告訴《民生周刊》記者，不管怎樣，他都會(huì)陪著女兒慢慢長(zhǎng)大。

和電影里一模一樣

王仁滿是一位頗有名氣的法律工作者，在北京經(jīng)營(yíng)一家律所。平日，他對(duì)朋友熱情豪爽，對(duì)待工作一絲不茍，經(jīng)手的案子涉及方方面面，對(duì)絕大多數(shù)事情，他都可以冷靜看待。

但是，女兒患上罕見(jiàn)病后，王仁滿平靜的生活被打亂，朵朵病情的變化讓他時(shí)刻處于掙扎中，在疾病面前，他感到自己無(wú)比渺小。

一次常規(guī)的感冒發(fā)燒，最后竟被確診為罕見(jiàn)病，王仁滿說(shuō)，其間的無(wú)奈與痛苦，如果不是親身經(jīng)歷，很難感同身受。

看著半歲的朵朵手上全是針眼，針都扎到了脖子上，作為父親，王仁滿的心情無(wú)法言表?！搬t(yī)生下了病危通知，我整個(gè)人都蒙了。”

當(dāng)了解到非典型溶血尿毒綜合征目前還沒(méi)有痊愈案例、后期恢復(fù)效果不佳時(shí)，這個(gè)一米八的漢子終于沒(méi)能控制住淚水，大哭起來(lái)。

緩過(guò)神兒來(lái)，他開(kāi)始和首都兒研所、北京兒童醫(yī)院的專家反復(fù)請(qǐng)教溝通，最終確定治療方案，采用美國(guó)和歐盟已經(jīng)批準(zhǔn)的一種名為“依庫(kù)珠單抗”的抗體，用于朵朵所患的非典型溶血尿毒綜合征的治療。

由于該藥在我國(guó)的購(gòu)買(mǎi)渠道十分有限，也擔(dān)心買(mǎi)到假藥，王仁滿只好在朋友圈發(fā)布求助信息?！芭笥褌兒芙o力，很快就確定了可靠的購(gòu)藥途徑，整個(gè)過(guò)程很令人感到，感謝朋友和網(wǎng)絡(luò)的善心之舉。”王仁滿說(shuō)。

賣(mài)藥平臺(tái)的負(fù)責(zé)人告訴王仁滿：“為了你女兒的事，我一天接到了100多通咨詢電話?！?/p>

事實(shí)上，由于藥品購(gòu)買(mǎi)渠道不通暢，這款只在國(guó)外生產(chǎn)的罕見(jiàn)病藥品在國(guó)內(nèi)市場(chǎng)上銷售十分混亂，一瓶30毫升的藥，國(guó)內(nèi)各個(gè)渠道的報(bào)價(jià)從一萬(wàn)元到10多萬(wàn)元不等，而且真假難辨。同時(shí)，因?yàn)橐咔殛P(guān)系，物流受限，國(guó)內(nèi)的存量很少。

朵朵治療的過(guò)程，困難一個(gè)個(gè)接踵而來(lái)，“電影《我不是藥神》里的多個(gè)片段，現(xiàn)在回頭看，都很寫(xiě)實(shí)，我們罕見(jiàn)病家庭面對(duì)的困難處境，和電影里一模一樣。”王仁滿說(shuō)。

早點(diǎn)開(kāi)放藥品審批

在給朵朵前期治療期間，兩萬(wàn)多元一瓶的藥，每周就要打一次。

王仁滿的朋友和同事主動(dòng)發(fā)起愛(ài)心捐款，但他都委婉地拒絕了。他告訴朋友們，為朵朵看病的花銷，目前還在他可承受的范圍內(nèi)。他還建議朋友，把愛(ài)心奉獻(xiàn)給更困難的家庭，“因?yàn)?，罕?jiàn)病群體需要來(lái)自社會(huì)的溫暖和幫助，哪怕僅僅是言語(yǔ)上的鼓勵(lì)?！?/p>

王仁滿收入并不算低，但盡管如此，治病所需的支出加上疾病帶給這個(gè)家庭的傷害，依然讓他倍感煎熬?！昂⒆由?duì)家庭的影響很大，要經(jīng)常往返醫(yī)院，精力和時(shí)間都消耗很大。關(guān)鍵是，這類疾病什么時(shí)候能徹底治愈，我們心里沒(méi)底，治療投入會(huì)越來(lái)越多，壓力還是蠻大的。”

王仁滿不像以前那樣喜歡社交，忙完工作就回家陪孩子，“笑不起來(lái)，心疼孩子”。

提起罕見(jiàn)病，王仁滿充滿“仇恨”。但對(duì)于罕見(jiàn)病家庭，他又滿是憐惜。在病友群里，他經(jīng)常和其他家長(zhǎng)相互鼓勵(lì)。

為了盡早弄清非典型溶血尿毒綜合征的病因及治療方法，王仁滿和醫(yī)院簽訂了免責(zé)聲明，同意醫(yī)院在朵朵治療期間開(kāi)展醫(yī)學(xué)研究，“很多醫(yī)生都在觀摩朵朵的治療反應(yīng)”。

王仁滿說(shuō)，朵朵是幸運(yùn)的，因?yàn)樗龑?duì)目前所用的這款藥品很適用。去年，用藥半個(gè)月后，朵朵的各項(xiàng)指標(biāo)恢復(fù)幾近正常，很快就出院了。為了表示感謝，王仁滿還給醫(yī)生送去了錦旗和鮮花，“還想請(qǐng)醫(yī)生們吃飯，但被拒絕了，我和愛(ài)人很受感動(dòng)?！?/p>

出院后，朵朵對(duì)于此前使用的國(guó)外藥品，使用頻率也從一個(gè)月4次降到每月一次，而且身體指標(biāo)也恢復(fù)正常。今年4月，王仁滿和醫(yī)生決定停止用藥，“我們很開(kāi)心，以為朵朵痊愈了”。

但今年9月，朵朵再次出現(xiàn)發(fā)燒情況，醫(yī)生也明確告知，孩子的病復(fù)發(fā)了。之后的治療中，朵朵的一些指標(biāo)時(shí)高時(shí)低，王仁滿一直揪著心。他從網(wǎng)絡(luò)上了解到，目前國(guó)外已經(jīng)研發(fā)出第三代治療非典型溶血尿毒綜合征的藥品，但是，我國(guó)連第二代藥品都未通過(guò)審批。

“國(guó)家不允許使用，如果使用，就算非法用藥，醫(yī)院和醫(yī)生都有風(fēng)險(xiǎn)。我們不能用道德綁架醫(yī)生，只能希望國(guó)家早點(diǎn)開(kāi)放第二代、第三代藥品的審批，同時(shí)加強(qiáng)國(guó)內(nèi)研發(fā)力量?！?/p>

王仁滿說(shuō)，等疫情穩(wěn)定后，他可能會(huì)帶著朵朵去國(guó)外治療，“我要陪著朵朵長(zhǎng)大的承諾，是不會(huì)變的?！?/p>

（文中受訪者均為化名）