黃雪麗 陳玲玲 畢婷婷 邵 帥 楊仁池 馬新娟

國家衛(wèi)生健康委員會于2018年將血友病納入我國《第一批罕見病目錄》，并指出應(yīng)加強(qiáng)罕見病管理，維護(hù)患者健康權(quán)益[1～3]。血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，患者因缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ，終生隨時會發(fā)生出血[4]。目前血友病尚無根治方法，自第1次出血并診斷為血友病開始，患者及監(jiān)護(hù)人會面臨出血或治療相關(guān)的各種挑戰(zhàn)和負(fù)擔(dān)，因此患者的疾病管理能力對提高患者生活質(zhì)量有重要意義[5～8]。國外相關(guān)研究顯示，患兒自10歲左右就可以自我注射凝血因子并管理自身的疾病[8～11]。在國內(nèi)，監(jiān)護(hù)人是血友病患兒的主要照顧者和疾病管理者，患兒監(jiān)護(hù)人是否能正確認(rèn)識疾病、掌握凝血因子注射技能及其他相關(guān)的自我管理技能，直接影響患兒出血的預(yù)防、處理和并發(fā)癥的防治。目前為止，國內(nèi)開展了一些關(guān)于成人血友病患者自我管理的干預(yù)項(xiàng)目，但缺乏針對血友病患兒監(jiān)護(hù)人自我管理的研究[12,13]。本研究嘗試運(yùn)用德爾菲法研制血友病患兒監(jiān)護(hù)人自我管理評價量表，并測量量表的信效度，以便為進(jìn)一步開展血友病患兒監(jiān)護(hù)人自我管理相關(guān)研究提供可量化的評價工具。

資料與方法

1. 一般資料：采用專家推薦法選擇函詢專家，專家選擇標(biāo)準(zhǔn)：①從事血友病患者管理工作，工作年限在2年以上；②從事慢性病患者自我管理或教育工作，工作年限在5年以上。按以上標(biāo)準(zhǔn)，本研究共邀請到18名專家參與函詢，來自我國北京市、天津市、黑龍江省、山東省、河南省、湖北省、浙江省、山西省、四川省、廣東省、福建省等省市血友病診療中心和醫(yī)學(xué)院校。18名專家中，碩士及以上學(xué)歷6名，占33.33%；副高以上職稱8名，占44.44%；專家中從事血友病管理工作的函詢專家有17位，占94.44%，另一位專家長期從事慢性病管理及護(hù)理教育工作。在評價量表文化適應(yīng)性和信效度部分，選取在筆者醫(yī)院血友病診療中心就診的血友病患兒的監(jiān)護(hù)人作為研究對象，納入標(biāo)準(zhǔn)：①是患兒的親屬和直接照顧者；②和患兒居住在一起；③監(jiān)護(hù)人年齡≥18歲；④患兒診斷為血友病，長期在筆者醫(yī)院血友病診療中心就診。排除標(biāo)準(zhǔn)：①存在認(rèn)知功能障礙的監(jiān)護(hù)人；②拒絕填寫問卷的監(jiān)護(hù)人。按照此標(biāo)準(zhǔn)，共納入51名患兒監(jiān)護(hù)人，其中患兒母親38名，患兒父親11名，患兒外祖父母1名，其他身份1名；50例患兒診斷為血友病A，1例患兒診斷為血友病B。

2.研究方法：(1)制定函詢問卷：課題小組首先對患兒監(jiān)護(hù)人和專家進(jìn)行訪談，初步了解血友病患兒監(jiān)護(hù)人的自我管理現(xiàn)狀，通過查閱文獻(xiàn)獲得血友病患者自我管理的理論和循證學(xué)基礎(chǔ)， 綜合兩方面結(jié)果，經(jīng)過小組內(nèi)反復(fù)討論，初步制定血友病患兒監(jiān)護(hù)人自我管理評價量表草案，量表草案采用3級結(jié)構(gòu)，包括3個1級指標(biāo)、12個2級指標(biāo)，3級指標(biāo)即量表的具體條目為85個。根據(jù)德爾菲函詢問卷設(shè)計(jì)原則，制作第1輪專家函詢問卷，函詢問卷包括4部分，第1部分是專家邀請函；第2部分是專家函詢表，包括1級指標(biāo)函詢表、2級指標(biāo)函詢表和3級指標(biāo)函詢表，調(diào)查專家對函詢指標(biāo)的重要性評價，重要性評分采用5級評分法，很不重要計(jì)1分，很重要計(jì)5分；第3部分是專家一般資料調(diào)查表；第4部分是專家熟悉程度和專家判斷依據(jù)調(diào)查表，調(diào)查函詢專家對函詢內(nèi)容的熟悉程度，判斷依據(jù)則從理論分析、實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)、國內(nèi)外資料學(xué)習(xí)和直覺判斷4方面進(jìn)行評價。(2)專家函詢：首先通過電話或微信與專家取得聯(lián)系，向?qū)＜医忉屟芯磕康?、函詢過程或方法，取得專家同意后，采用微信、電子郵件和問卷郵寄相結(jié)合的方法，向?qū)＜野l(fā)放專家咨詢表，要求專家在1周之內(nèi)返回問卷。第1輪函詢問卷收回后，研究小組對函詢結(jié)果分析討論，修改形成第2輪函詢問卷，并將第1輪函詢中專家提出的部分建議和對指標(biāo)的修訂內(nèi)容附在第2輪函詢問卷中，進(jìn)行再次函詢。對第2輪函詢結(jié)果進(jìn)行分析，制定出血友病患兒監(jiān)護(hù)人自我管理評價量表。(3)評價量表的文化適應(yīng)性：采用面對面的方法，調(diào)查患兒監(jiān)護(hù)人對量表的疑問或建議，記錄填寫量表需要的時間。(4)評價量表的信效度：選取5名專家評價量表的內(nèi)容效度；選取患兒監(jiān)護(hù)人發(fā)放調(diào)查問卷，包括監(jiān)護(hù)人一般資料調(diào)查表、患兒一般資料調(diào)查表、血友病患兒監(jiān)護(hù)人自我管理評價量表，分析量表的信度和效度。

3.觀察指標(biāo)：①專家評價指標(biāo)：專家積極系數(shù)采用問卷回收率表示，專家權(quán)威程度結(jié)合了專家對函詢內(nèi)容的熟悉程度和判斷依據(jù)綜合得分，計(jì)算公式為：專家權(quán)威程度得分=(專家熟悉程度+專家判斷依據(jù))/2，專家意見協(xié)調(diào)程度包括指標(biāo)和條目重要性評分的變異系數(shù)、專家意見協(xié)調(diào)系數(shù)；②條目的篩選指標(biāo)：包括條目的滿分比和變異系數(shù)；③量表的信效度評價指標(biāo)，包括內(nèi)部一致性、內(nèi)容效度、區(qū)分度和結(jié)構(gòu)效度。

結(jié) 果

1.函詢專家的積極性、權(quán)威性及意見協(xié)調(diào)程度：本研究共進(jìn)行兩輪德爾菲專家函詢，第1輪和第2輪函詢分別發(fā)放問卷18份，回收問卷18分，其中有效問卷17份，有效問卷回收率均為94.44%，本研究兩輪函詢的專家積極系數(shù)均較高。專家權(quán)威程度為0.86±0.05。經(jīng)兩輪函詢，專家對各指標(biāo)重要性評分的肯德爾系數(shù)為0.11(χ2=153.10，P<0.05)，表明專家意見趨于一致。

2.量表?xiàng)l目的函詢結(jié)果：經(jīng)過第1輪專家函詢，函詢專家提出了102條建議，根據(jù)指標(biāo)篩選標(biāo)準(zhǔn)，量表的1級指標(biāo)全部保留；2級指標(biāo)刪除“特殊管理問題相關(guān)知識”以及“醫(yī)療資源利用態(tài)度”，其余10個指標(biāo)均保留。第2輪專家函詢后，根據(jù)指標(biāo)篩選標(biāo)準(zhǔn)，1級和2級指標(biāo)均保留(表1)。在3級指標(biāo)即量表的具體條目方面，經(jīng)第1輪函詢，刪除合并34個條目，增加19個條目，修訂了62個條目，最終有69個條目進(jìn)入第2輪函詢。經(jīng)第2輪專家函詢，函詢專家提出了57條建議，根據(jù)指標(biāo)篩選標(biāo)準(zhǔn)，刪除合并16個條目，保留53個條目，并根據(jù)專家建議對條目進(jìn)行修改，如刪除知識維度中關(guān)于“出血后第2次給藥的時間和劑量”相關(guān)條目，將“生活方式”修改為“活動方式”(表2～表4)。

表1 量表1級和2級指標(biāo)的重要性賦值、變異系數(shù)及權(quán)重(第2輪)

表2 自我管理知識維度條目的重要性賦值、變異系數(shù)及權(quán)重(第2輪)

表3 自我管理態(tài)度維度條目的重要性賦值、變異系數(shù)及權(quán)重 (第2輪)

表4 自我管理行為維度條目的重要性賦值、變異系數(shù)及權(quán)重(第2輪)

3.量表的文化適應(yīng)性：所有被調(diào)查患兒監(jiān)護(hù)人均表示可以讀懂量表?xiàng)l目，完成1份量表需要的時間平均為19.70±8.35min, 最短為10.43min, 最長為38.77min。根據(jù)家長的反饋，對量表中部分條目的語言描述進(jìn)行了修改，知識維度的部分條目增加了注釋。

4.量表的信效度：量表的3個維度血友病自我管理知識、態(tài)度、行為的內(nèi)部一致性即分別為0.705、0.845、0.872，量表總體水平的內(nèi)部一致性系數(shù)為0.893。量表各條目內(nèi)容效度范圍在0.8～1.0，量表水平的內(nèi)容效度指數(shù)為0.996。量表知識維度條目均為客觀題，總難度系數(shù)為0.73，區(qū)分度為0.35；態(tài)度維度的KMO值為0.509，巴特利特球形度檢驗(yàn)結(jié)果比較差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(χ2=530.98，P<0.05)；行為維度的KMO值為0.609，巴特利特球形度檢驗(yàn)結(jié)果比較差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(χ2=674.082，P<0.05)。根據(jù)兩輪德爾菲函詢的結(jié)果，結(jié)合血友病患兒監(jiān)護(hù)人的反饋，以及評價內(nèi)容效度時專家的建議，筆者制定了最終版的血友病患兒監(jiān)護(hù)人自我管理評價量表。量表包含自我管理知識、態(tài)度和行為3個維度，共53個條目。自我管理知識維度，以客觀題的形式調(diào)查患兒監(jiān)護(hù)人的血友病自我管理知識水平，17個條目；自我管理態(tài)度維度，采用Likert 5級評分量表評價患兒監(jiān)護(hù)人對管理血友病的態(tài)度和信心，13個條目；行為維度用于調(diào)查患兒監(jiān)護(hù)人管理血友病時的行為和做法，采用Likert 5級評分法，23個條目。

討 論

血友病是一種遺傳出血性疾病，研究顯示，患者一般在幼兒時診斷為血友病[4]。血友病患兒及其家屬自患兒確診為血友病的那一刻起，就面臨著血友病自我管理的難題和艱巨任務(wù)[5～11]。患兒和監(jiān)護(hù)人越早開始正確認(rèn)識疾病，并實(shí)施正確的管理措施，越能減少或避免關(guān)節(jié)畸形等并發(fā)癥的發(fā)生。準(zhǔn)確評價血友病患者的自我管理水平，發(fā)現(xiàn)患者在自我管理中現(xiàn)存的問題，有利于醫(yī)護(hù)人員為患者提供有針對性和個性化的培訓(xùn)及健康教育和指導(dǎo)。影響患者自我管理行為的因素有多個方面，對患者自我管理的評價亦包括多個方面，知識是改變行為的基礎(chǔ)，信念和態(tài)度是行為改變的動力[6～9,14]。由于文化的不同，國外的一些國家如加拿大、美國的研究顯示，血友病患兒參與疾病管理的時間比較早，甚至在10歲左右時就可以完成自我注射凝血因子、觀察自身的癥狀；但在國內(nèi)，基本是由患兒的監(jiān)護(hù)人管理患兒的疾病，包括與醫(yī)護(hù)人員的溝通、參加知識培訓(xùn)講座、參加自我注射培訓(xùn)等。因此，制定適用于我國血友病患兒監(jiān)護(hù)人的自我管理評價量表是必要的。

德爾菲專家函詢法是專家會議法的一種發(fā)展，核心是通過2～3輪函詢征求專家們的意見，課題小組對每1輪專家反饋的意見都進(jìn)行匯總整理，作為參考資料再寄發(fā)給每位專家，供專家們分析判斷，提出新的論證意見，如此多次反復(fù)，當(dāng)專家意見趨于一致時停止函詢，得到一個比較一致且可靠性較大的結(jié)論或方案[15]。目前，德爾菲法在國內(nèi)外醫(yī)學(xué)領(lǐng)域有廣泛應(yīng)用[16～20]。本研究采用德爾菲函詢法形成血友病患兒監(jiān)護(hù)人自我管理評價量表，因此專家選擇是研究成敗的關(guān)鍵。本研究邀請的專家均為國內(nèi)血友病管理和慢病管理相關(guān)領(lǐng)域的知名專家，既有理論知識和實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)豐富的臨床專家和研究人員，又有國內(nèi)幾大血友病管理中心的長期從事血友病患者管理的血友病護(hù)士，筆者邀請的專家具有代表性，函詢結(jié)果的可靠性高。專家積極系數(shù)反映的是專家對函詢的關(guān)心程度，本研究兩輪函詢的回收率為94.44%，均較高。一般來說，專家權(quán)威程度越高，函詢結(jié)果的預(yù)測精度越高，本研究函詢的專家權(quán)威程度為0.86，函詢專家具有較高的權(quán)威性。

采用德爾菲函詢時的函詢輪數(shù)一般以2～3輪為宜，本研究共進(jìn)行兩輪德爾菲函詢，函詢結(jié)果顯示，量表?xiàng)l目重要性評分均在4以上，有97.10%量表?xiàng)l目滿分比在0.5以上，說明函詢專家意見的集中程度較高。專家協(xié)調(diào)系數(shù)雖略低于文獻(xiàn)報道，但經(jīng)χ2檢驗(yàn)，差異均有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，達(dá)到了方法學(xué)上的要求[20]。分析協(xié)調(diào)系數(shù)較低的原因，可能與血友病自我管理內(nèi)容較多，評價范圍廣，致使評價量表的條目較多有關(guān)。在綜合考慮其他分析指標(biāo)的基礎(chǔ)上，經(jīng)小組討論，認(rèn)為兩輪函詢可以滿足方法上的要求。

研究小組在制定量表草案時，參考了大量國內(nèi)外文獻(xiàn)和書籍，包括世界血友病聯(lián)盟制定的血友病管理指南和運(yùn)動指南、國內(nèi)的血友病診治專家共識、以及近幾年的研究型文章[4～11]。在函詢的過程中，根據(jù)專家的建議不斷對量表修改完善，因此形成的最終版問卷不但具有循證基礎(chǔ)，也充分融合了我國專家的臨床經(jīng)驗(yàn)，量表題目和客觀題的答案描述符合國人的閱讀習(xí)慣。分析函詢結(jié)果，量表的知識、態(tài)度和行為3個維度的權(quán)重基本一致，說明專家也認(rèn)同在進(jìn)行知識宣教的同時，也要增強(qiáng)患兒監(jiān)護(hù)人的信心和管理疾病的正向態(tài)度。在量表的文化適應(yīng)性調(diào)查部分，所有監(jiān)護(hù)人均表示可以讀懂量表?xiàng)l目，根據(jù)監(jiān)護(hù)人的建議，對于量表中部分條目的語言描述進(jìn)行了修改，知識部分條目增加了注釋，更加便于患兒監(jiān)護(hù)人理解量表?xiàng)l目。完成1份量表需要的時間平均為19.70±8.35min，說明量表?xiàng)l目數(shù)量適中。經(jīng)過信效度的測定，該量表的總體信度較高，內(nèi)容效度極好，可能與采用的量表制定方法有關(guān)。知識維度的客觀題區(qū)分度>0.3，說明通過此維度可以區(qū)分出患兒監(jiān)護(hù)人對血友病自我管理知識掌握水平的高低[21]。

綜上所述，本研究選擇的專家積極系數(shù)和權(quán)威程度均較高，專家意見集中程度和專家意見協(xié)調(diào)系數(shù)均達(dá)到了科學(xué)要求，制定的血友病患兒監(jiān)護(hù)人自我管理評價量表共53個條目，具有我國社會文化適應(yīng)性，量表的信效度均在可接受范圍。本研究的局限性在于遴選的函詢專家以及納入的血友病患兒監(jiān)護(hù)人多來自于我國中東部地區(qū)，因此制定的評估量表是否適用于我國西部地區(qū)的血友病患兒監(jiān)護(hù)人有待于進(jìn)一步驗(yàn)證。