王玲

近日，恒瑞醫(yī)藥收到國(guó)家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)的關(guān)于海曲泊帕乙醇胺片的《藥品注冊(cè)證書》，批準(zhǔn)恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)、并擁有知識(shí)產(chǎn)權(quán)的1類創(chuàng)新藥海曲泊帕乙醇胺片上市。此次海曲泊帕獲批，恒瑞醫(yī)藥已上市創(chuàng)新藥數(shù)量增至8個(gè)。

海曲泊帕乙醇胺片是一種口服非肽類血小板生成素受體（TPO-R）激動(dòng)劑，通過(guò)激活TPO-R介導(dǎo)的STAT和MAPK信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)通路，促進(jìn)血小板生成。此次海曲泊帕乙醇胺片獲批適用于：既往對(duì)糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白等治療反應(yīng)不佳的慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）成人患者，使血小板計(jì)數(shù)升高并減少或防止出血，以及對(duì)免疫抑制治療療效不佳的重型再生障礙性貧血（SAA）成人患者。

海曲泊帕乙醇胺片。

原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）是一種獲得性自身免疫性出血性疾病，該病臨床表現(xiàn)變化較大，無(wú)癥狀血小板減少、皮膚黏膜出血、嚴(yán)重內(nèi)臟出血、致命性顱內(nèi)出血均可發(fā)生。一線治療為糖皮質(zhì)激素和免疫球蛋白。但長(zhǎng)期應(yīng)用糖皮質(zhì)激素可發(fā)生不良反應(yīng)，免疫球蛋白僅用于緊急治療。既往對(duì)糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白等治療反應(yīng)不佳的患者尚無(wú)有效治療手段，存在未滿足的臨床需求。

海曲泊帕乙醇胺片在成人慢性ITP患者有效性和安全性III期臨床研究結(jié)果顯示，與安慰劑相比，海曲泊帕乙醇胺片服藥8周能顯著提高ITP患者的血小板水平、緩解ITP患者的出血風(fēng)險(xiǎn)、降低緊急治療使用率，且在服藥48周后療效維持良好。在研究治療期間，海曲泊帕乙醇胺片安全性、耐受性良好。預(yù)期可為ITP患者提供新的治療選擇。

重型再生障礙性貧血（SAA）是一種由免疫介導(dǎo)的，以骨髓造血干細(xì)胞（HSC）及造血微環(huán)境損傷、骨髓脂肪化和外周血全血細(xì)胞減少為特征的造血功能衰竭綜合征。該病臨床上可表現(xiàn)為嚴(yán)重的感染、出血和貧血。其病程短、進(jìn)展快、預(yù)后不良、自然病程3～6 個(gè)月。SAA的標(biāo)準(zhǔn)療法（骨髓移植和標(biāo)準(zhǔn)IST治療）均具有一定局限性，特別是對(duì)于IST療效不佳且不適合骨髓移植的患者除了輸血、抗感染等對(duì)癥支持治療，目前國(guó)內(nèi)尚無(wú)有效的標(biāo)準(zhǔn)治療方法。

海曲泊帕乙醇胺片在免疫抑制治療療效不佳的重型再生障礙性貧血患者中的單臂、開放II期臨床研究結(jié)果顯示，其療效肯定，且研究治療期間安全性、耐受性也良好。此適應(yīng)癥的獲批為免疫抑制治療療效不佳的SAA患者提供了新的希望。海曲泊帕乙醇胺片也成為國(guó)內(nèi)第一個(gè)獲批該適應(yīng)癥的TPO受體激動(dòng)劑。目前，海曲泊帕乙醇胺片還在進(jìn)行其他適應(yīng)癥的開發(fā)。

近年來(lái)，恒瑞醫(yī)藥堅(jiān)持科技創(chuàng)新戰(zhàn)略，創(chuàng)新藥研發(fā)迎來(lái)收獲期。截至目前，恒瑞醫(yī)藥已有艾瑞昔布、阿帕替尼、硫培非格司亭、吡咯替尼、卡瑞利珠單抗、甲苯磺酸瑞馬唑侖、氟唑帕利、海曲泊帕等8個(gè)創(chuàng)新藥獲批上市，有40多個(gè)創(chuàng)新藥正在臨床開發(fā)，近20個(gè)創(chuàng)新藥項(xiàng)目在美國(guó)、澳洲開展臨床，已經(jīng)形成上市一批、臨床一批、開發(fā)一批的良性循環(huán)。期待恒瑞醫(yī)藥繼續(xù)瞄準(zhǔn)全球醫(yī)藥前沿科技攻堅(jiān)克難，為廣大患者研發(fā)出更多的新藥、好藥，造福健康事業(yè)。