美國FDA于2021年3月27日批準(zhǔn)首種用于成人治療多發(fā)性骨髓瘤(Multiple Myeloma)的CAR-T細(xì)胞療法藥物(基因療法)Abecma(idecabtagene vicleucel,CAS登記號2306267-75-2)，適用于之前經(jīng)過至少4種藥物治療但無效或者出現(xiàn)復(fù)發(fā)的多發(fā)性骨髓瘤成人患者。

多發(fā)性骨髓瘤是一種不常見的血癌，確切的致病原因尚不明確?；颊吖撬鑳?nèi)異常的血漿細(xì)胞出現(xiàn)堆積，形成癌癥，骨髓無法生成足量的正常血細(xì)胞，導(dǎo)致血細(xì)胞計數(shù)低下。多發(fā)性骨髓瘤會損害骨骼和腎臟，削弱免疫系統(tǒng)功能。據(jù)美國國家癌癥研究所的數(shù)據(jù)，2020年在美國所有的新發(fā)癌癥病例中，骨髓瘤約占1.8%（約32 000例）。

Abecma是一種靶向BCMA(B-cell maturation antigen,B細(xì)胞成熟抗原)的轉(zhuǎn)基因自體CAR-T細(xì)胞治療藥物。

FDA同時授予Abecma(idecabtagene vicleucel)突破性療法認(rèn)證(Breakthrough Therapy designation)和孤兒藥地位(Orphan Drug designation)。

Abecma(idecabtagene vicleucel)由布邁施貴寶公司(Bristol Myers Squibb company.)旗下的賽爾基因公司(Cel‐gene Corporation)研發(fā)。