美國FDA于2021年3月27日批準首種用于成人治療多發(fā)性骨髓瘤(Multiple Myeloma)的CAR-T細胞療法藥物(基因療法)Abecma(idecabtagene vicleucel,CAS登記號2306267-75-2),適用于之前經過至少4種藥物治療但無效或者出現(xiàn)復發(fā)的多發(fā)性骨髓瘤成人患者。
多發(fā)性骨髓瘤是一種不常見的血癌,確切的致病原因尚不明確。患者骨髓內異常的血漿細胞出現(xiàn)堆積,形成癌癥,骨髓無法生成足量的正常血細胞,導致血細胞計數(shù)低下。多發(fā)性骨髓瘤會損害骨骼和腎臟,削弱免疫系統(tǒng)功能。據美國國家癌癥研究所的數(shù)據,2020年在美國所有的新發(fā)癌癥病例中,骨髓瘤約占1.8%(約32 000例)。
Abecma是一種靶向BCMA(B-cell maturation antigen,B細胞成熟抗原)的轉基因自體CAR-T細胞治療藥物。
FDA同時授予Abecma(idecabtagene vicleucel)突破性療法認證(Breakthrough Therapy designation)和孤兒藥地位(Orphan Drug designation)。
Abecma(idecabtagene vicleucel)由布邁施貴寶公司(Bristol Myers Squibb company.)旗下的賽爾基因公司(Cel‐gene Corporation)研發(fā)。