美國(guó)FDA 于2021 年10 月14 日宣布撥款總額超過2 500 萬(wàn)美元用于在未來(lái)4 年內(nèi)資助11 個(gè)在研孤兒藥（用于治療或診斷罕見病的藥物）開展臨床試驗(yàn)研究。

FDA的“孤兒產(chǎn)品臨床試驗(yàn)資助計(jì)劃”（Orphan Products Clinical Trials Grants Program）創(chuàng)始于1983年，由美國(guó)國(guó)會(huì)撥款設(shè)立。2021 財(cái)政年度FDA“孤兒產(chǎn)品臨床試驗(yàn)資助計(jì)劃”共有11 個(gè)項(xiàng)目獲得資助，數(shù)量較2020 年（6 項(xiàng)）增加近一倍。這11個(gè)項(xiàng)目具體名單如下（以受資助單位名稱的英文字母為序）：

（1）S48168（ARM210）用于治療1 型兒茶酚胺敏感性多形性室性心動(dòng)過速（CPVT1）的2 期臨床試驗(yàn)研究（Phase 2 study of S48168（ARM210）for the treatment of catecholaminergic polymorphic ventricular tachycardia type 1（CPVT1））；研究機(jī)構(gòu)：紐約州阿茲利（Ardsley）市Armgo制藥公司；資助金額：100萬(wàn)美元；資助時(shí)間：2年。

（2）RELiZORB 用于治療短腸綜合征的3 期臨床試驗(yàn)研究（Phase 3 study of RELiZORB for the treatment of short bowel syndrome）；研究機(jī)構(gòu)：馬薩諸塞州波士頓兒童醫(yī)院；資助金額：270萬(wàn)美元；資助時(shí)間：4年。

（3）FCⅩ-007（轉(zhuǎn)基因人自體真皮成纖維細(xì)胞）用于治療隱性營(yíng)養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥3 期臨床試驗(yàn)研究（Phase 3 study of FCⅩ-007（genetically modified autologous human dermal fibroblasts）for the treatment of recessive dystrophic epidermolysis bullosa）；研究機(jī)構(gòu)：賓夕法尼亞州Castle Creek生物科學(xué)公司；資助金額：180萬(wàn)美元；資助時(shí)間：4年。

（4）西羅莫司用于結(jié)節(jié)性硬化癥患者預(yù)防癲癇發(fā)作2b 期臨床試驗(yàn)研究（Phase 2b study of sirolimus for the prevention of epilepsy in patients with tuberous sclerosis complex）；研究機(jī)構(gòu)：俄亥俄州辛辛那提兒童醫(yī)院醫(yī)學(xué)中心；資助金額：500萬(wàn)美元；資助時(shí)間：4年。

（5）阿巴西普用于治療普通變異性免疫缺陷病合并間質(zhì)性肺病（ABCVILD）2 期臨床試驗(yàn)研究（Phase 2 study of abatacept for the treatment of common variable immunodeficiency with interstitial lung disease（ABCVILD））；研究機(jī)構(gòu)：俄亥俄州辛辛那提兒童醫(yī)院醫(yī)學(xué)中心；資助金額：310萬(wàn)美元；資助時(shí)間：4年。

（6）靶向CMV抗原多肽疫苗用于治療兒童新發(fā)高級(jí)別膠質(zhì)瘤、彌漫性內(nèi)生性腦橋膠質(zhì)瘤及復(fù)發(fā)性髓母細(xì)胞瘤2期臨床試驗(yàn)研究（Phase 2 study of peptide vaccine targeting CMV antigen for the treatment of newly diagnosed pediatric highgrade glioma and diffuse intrinsic pontine glioma and recurrent medulloblastoma）；研究機(jī)構(gòu)：北卡羅來(lái)那州杜克大學(xué)；資助金額：180萬(wàn)美元；資助時(shí)間：4年。

（7）口服西米替丁用于治療原卟啉病2期臨床試驗(yàn)研究（Phase 2 study of oral cimetidine for the treatment of protoporphyrias）；研究機(jī)構(gòu)：馬薩諸塞總醫(yī)院；資助金額：160萬(wàn)美元；資助時(shí)間：4年。

（8）WSD0922-FU 用于治療高級(jí)別星形細(xì)胞瘤1 期臨床試驗(yàn)研究（Phase 1 study of WSD0922-FU for the treatment of high-grade astrocytoma）；研究機(jī)構(gòu)：明尼蘇達(dá)州羅徹期特梅奧診所；資助金額：100萬(wàn)美元；資助時(shí)間：3年。

（9）自體間充質(zhì)干細(xì)胞鞘內(nèi)注射用于治療多系統(tǒng)萎縮2 期臨床試驗(yàn)研究（Phase 2 study of intrathecally administered autologous mesenchymal stem cells for the treatment of multiple system atrophy）；研究機(jī)構(gòu)：明尼蘇達(dá)州羅徹期特梅奧診所；資助金額：320萬(wàn)美元；資助時(shí)間：4年。

（10）伐莫洛酮用于治療貝氏肌營(yíng)養(yǎng)不良2a 期臨床試驗(yàn)研究（Phase 2a study of vamorolone for the treatment of becker muscular dystrophy）；研究機(jī)構(gòu)：Reveragen生物制藥公司；資助金額：120萬(wàn)美元；資助時(shí)間：2年。

（11）二氯乙酸鹽用于治療多形性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤2A 期臨床試驗(yàn)研究（Phase 2A trial of dichloroacetate for the treatment of glioblastoma multiforme）；研究機(jī)構(gòu)：佛羅里達(dá)大學(xué)；資助金額：250萬(wàn)美元；資助時(shí)間：4年。