■喬 禹

近期，短視頻平臺上一則醫(yī)保“靈魂砍價”的視頻走紅。視頻中，福建省醫(yī)保局藥械采購監(jiān)管處張勁妮經(jīng)過多輪砍價后，將用于治療脊椎性肌萎縮癥的藥物諾西那生鈉注射液，從原先的53680 元“砍價”到了33000 元左右，降價幅度達(dá)到約40%。

而諾西那生鈉注射液在尚未進(jìn)入醫(yī)保目錄時，費(fèi)用可高達(dá)70 萬元1 針，是知名的“天價藥”。

許多因費(fèi)用高昂而放棄用藥的患者家長，重新燃起了希望。

“喜極而泣！”

“睡著都能笑醒了！”

“這是我們重生的日子！”

好消息傳來，許多患兒的家長群沸騰了，不少家長在群里表達(dá)激動的心情。

這對于一個家庭來說，無疑是令人振奮的消息。

其實(shí)，關(guān)于醫(yī)?！办`魂砍價”的新聞還真不少。比如說達(dá)雷妥尤單抗注射液的年治療費(fèi)用超過100 萬元，經(jīng)談判降至30 萬元以下，也被納入醫(yī)保新目錄。

那么，這個曾經(jīng)70 萬元1 針的“天價藥”諾西那生鈉注射液到底神奇在哪里？

脊椎性肌萎縮癥

2019 年10 月10 日，諾西那生鈉注射液正式上市銷售，5 毫升：12 毫克，售價為人民幣699700.00元/支，第1 年治療費(fèi)用為418 萬元，為目前中國最貴新藥。

而諾西那生鈉注射液正是治療脊椎性肌萎縮癥的藥物。

脊椎性肌萎縮癥是罕見病中的常見病、是一種常染色體隱性遺傳性疾病。其病因主要和遺傳缺陷有關(guān)，患者的父母雙方如果都是致病基因的攜帶者，孩子就有可能“先天”患病。

該病主要表現(xiàn)為肢體、軀干的無力和萎縮，嚴(yán)重者影響到呼吸及吞咽的相關(guān)肌肉，會出現(xiàn)呼吸困難、吞咽困難，但不影響患兒的認(rèn)知和智力。如果不及時進(jìn)行治療，超八成以上的患病嬰兒都將在未滿周歲前死亡。

這種病的殘酷性在于，隨著時間的流逝，孩子的情況注定會越來越差，運(yùn)動能力持續(xù)退化，家長要隨時做好“白發(fā)人送黑發(fā)人”的準(zhǔn)備。

這對一個家庭來說，是何等殘酷！

諾西那生鈉注射液

據(jù)介紹，此前幾年，脊椎性肌萎縮癥在國內(nèi)沒有藥物治療，直到2019 年2 月，諾西那生鈉在中國上市，改變了中國脊椎性肌萎縮癥患兒無針對性藥物治療的狀況。

在脊椎性肌萎縮癥沒有治療藥物的時候，很多孩子僅僅只能得到疾病的診斷，發(fā)病早的孩子臨床癥狀重，家長不得已選擇放棄；臨床癥狀相對穩(wěn)定的，很多家長會選擇康復(fù)治療以及中醫(yī)中藥治療來延緩病程的進(jìn)展；一些有條件的家長，會帶孩子到國外用藥治療。

諾西那生鈉的給藥方式很復(fù)雜，大致來說，第一年需要6 針，后續(xù)每年需要3 針，且需要終身用藥。

此前，加上藥企贈藥、相關(guān)基金會項(xiàng)目扶持等措施，患者家庭每年自費(fèi)至少也得上百萬元。有業(yè)內(nèi)人士表示，此次納入醫(yī)保后，患者家長每年的自費(fèi)費(fèi)用將大幅降低，大概率可控制在10 萬元以內(nèi)。

如今，“天價藥”納入醫(yī)保，并且大幅度降價，因費(fèi)用耽誤治療的痛心事也許不會再發(fā)生了。

國家醫(yī)保局

12 月3 日國家醫(yī)保局召開新聞發(fā)布會，公布了2021 年醫(yī)保目錄調(diào)整結(jié)果。

從結(jié)果看，無論是成功率還是降價力度，這次醫(yī)保談判都再次創(chuàng)下新高，預(yù)計(jì)2022 年為患者減負(fù)超過300 億元。

2021 年國家醫(yī)保藥品目錄內(nèi)藥品總數(shù)為2860種，其中西藥1486 種，中成藥1374 種。中藥飲片仍為892 種。本次調(diào)整經(jīng)過啟動、申報(bào)、評審、談判等階段，經(jīng)過專家評審，其中74 種新藥進(jìn)入醫(yī)保藥品目錄，11 種藥品被調(diào)出目錄。

在引導(dǎo)藥品降價方面，通過引導(dǎo)藥品適度競爭、以量換價等措施，經(jīng)過談判后新增的67 種目錄外獨(dú)家藥品降價，降幅達(dá)61.71%；目錄內(nèi)也有27 種藥品談判成功，降低藥價。

“有人認(rèn)為談判就是殺價，越低越好。這是一種曲解，基金測算追求的不是最低價，而是合理價。”鄭杰表示，測算具體藥品價格，需要綜合考慮合理的用藥需求、藥品臨床價值、創(chuàng)新程度、市場競爭等因素，基于循證證據(jù)，對藥品進(jìn)行全方位、多角度的科學(xué)評估。

據(jù)介紹，國家醫(yī)保局成立以來，已經(jīng)開展了4 次國家醫(yī)保藥品談判工作，基金測算也建立起了一套標(biāo)準(zhǔn)化、規(guī)范化的模型。為了實(shí)現(xiàn)在基金可持續(xù)的基礎(chǔ)上不斷提高老百姓的醫(yī)療保障水平，國家醫(yī)保局通過帶量采購、目錄準(zhǔn)入談判等措施減輕藥品費(fèi)用負(fù)擔(dān)。

據(jù)介紹，開展國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作4 年來，累計(jì)有507 個藥品新增進(jìn)入全國醫(yī)保支付范圍，同時一批“神藥”“僵尸藥”被調(diào)出目錄。在今年的目錄調(diào)整中，就有11 種臨床價值不高、可替代性強(qiáng)及近幾年在國家招采平臺采購量較小的原目錄內(nèi)藥品被調(diào)出目錄。

不放棄每一個小群體

罕見病患者雖然是小眾，但這不是國家和社會放棄他們的理由。

當(dāng)然，要想讓我國患者用得起更多天價藥，除了醫(yī)保談判和集中采購?fù)?，還應(yīng)該充分利用大病醫(yī)療保障、醫(yī)療救助、商業(yè)健康保險、社會互助、慈善捐贈和企業(yè)支持等多渠道多層次的保險保障機(jī)制，即重新設(shè)計(jì)天價藥降價機(jī)制，發(fā)揮各種積極因素，讓天價藥不再昂貴。

熱切希望能在2022 年1 月1 日醫(yī)保政策正式實(shí)施后，以最快的速度給脊椎性肌萎縮癥患兒用藥。同時希望后續(xù)用藥能夠在全省各個地級市推廣，就近用藥，讓全國各地的患兒能夠就近快速治療。