胡良平

（1.軍事科學院研究生院，北京 100850；2.世界中醫(yī)藥學會聯(lián)合會臨床科研統(tǒng)計學專業(yè)委員會，北京 100029*通信作者：胡良平，E-mail：lphu927@163.com）

涉及一個未知總體率與一個已知總體率比較時，需要借助二項分布原理進行計算，也可以采用正態(tài)近似法來實現(xiàn)；而涉及兩個總體率比較時，其統(tǒng)計分析方法有χ2檢驗（包括未校正的、校正的、似然比、連續(xù)校正的χ2檢驗）、Fisher’s精確檢驗以及基于標準正態(tài)分布的Z檢驗。本文將著重介紹基于標準正態(tài)分布的方法，同時，也給出用其他類似統(tǒng)計分析方法計算的結果。

1 一個未知總體率與一個已知總體率比較的Z檢驗

1.1 基本概念

在某些統(tǒng)計學教科書上，把“一個未知總體率與一個已知總體率比較”表述為“樣本率與總體率比較”，這種簡化的表述存在欠妥之處。因為“樣本”與“總體”是不對等的兩個事物，故它們之間是沒有可比性的。類似地，“樣本均數(shù)與總體均數(shù)比較”“兩樣本率比較”“多個樣本率比較”“兩樣本標準化率比較”等表述也是欠妥的。雖然“A樣本率”與“B樣本率”是對等的兩個事物，但通常兩個“樣本率”在數(shù)量上一般都是不等的，故無需再做比較。統(tǒng)計學的價值就在于基于“樣本所提供的信息去推論所討論的問題在總體中的規(guī)律”，就是從兩個“樣本率”出發(fā)來推斷它們各自所代表的“總體率”之間的數(shù)量關系。其目的是進行“兩總體率比較”，而非“兩樣本率比較”。

1.2 問題與數(shù)據(jù)結構

【例1】文獻［1］的目的是探討新冠肺炎（COVID-19）疫情期間居家兒童青少年焦慮癥狀檢出率及影響因素，為給予其心理支持提供參考。采用電子問卷調查方式，共收回有效問卷5 392份，其中焦慮組1 045人（19.4%），非焦慮組4 347人（80.6%）。由此可知，COVID-19疫情期間居家隔離兒童青少年焦慮癥狀檢出率為19.4%。同時，文獻［1］還援引了其他文獻報道的同類檢出率大約為22.0%～36.9%。現(xiàn)以后者的平均值29.45%為“已知總體率”，試問：

問題1：文獻［1］的總體率（未知）與已知總體率之間的差別是否具有統(tǒng)計學意義？

問題2：文獻［1］的總體率（未知）是否明顯低于已知總體率？

【統(tǒng)計分析方法的選擇】此問題屬于“一個未知總體率與一個已知總體率比較的問題”，可以運用二項分布原理進行計算，也可以采取正態(tài)近似法進行計算。對“問題1”而言，屬于“雙側檢驗”問題；而對“問題2”而言，則屬于“下單側檢驗”問題。

1.3 假設檢驗方法

1.3.1 基于二項分布原理的假設檢驗方法

由于對每位受試者來說，其調查結果都是“二值變量（是否出現(xiàn)焦慮）”的一種取值，要么是“出現(xiàn)焦慮”，要么是“未出現(xiàn)焦慮”，這是一個“兩點分布”問題。多個兩點分布疊加起來就形成了一個“二項分布”。此分布可用作研究“率或比”比較的最直接方法［2-4］，但其計算原理比較深奧，因篇幅所限，此處從略。

1.3.2 基于標準正態(tài)分布原理的假設檢驗方法

1.3.2.1 檢驗統(tǒng)計量

由于滿足一定條件的二項分布的計算問題可以采用正態(tài)分布來近似計算，而標準正態(tài)分布應用廣泛，且其檢驗統(tǒng)計量形式簡單、計算方便。對于“一個未知總體率與一個已知總體率比較”的檢驗統(tǒng)計量［2-4］分別見式（1）和式（2）：

式（1）和式（2）中的Z服從標準正態(tài)分布，式（1）屬于未校正的公式，而式（2）屬于校正公式。其中，X為樣本陽性數(shù)、n為樣本含量、P為樣本率、P0為已知總體率，而式（2）分子上的“0.5”為連續(xù)性校正數(shù)，當|X-nP0|≤0.5時不適合進行校正。

1.3.2.2 前提條件

當P0很小時，可基于Poisson分布原理進行檢驗；當P0不太靠近0或1時，可基于二項分布原理進行檢驗；而當樣本含量n足夠大時，可基于標準正態(tài)分布原理進行檢驗。事實上，當nP0≥5且n(1-P0)≥5時，用標準正態(tài)分布取代二項分布進行計算，其誤差極小。

1.4 SAS實現(xiàn)

SAS程序如下：

【程序說明】第2個“注釋語句”之前為“基于標準正態(tài)分布進行二項分布的近似計算”，而該語句之后為“基于二項分布進行精確計算，同時，也包括基于標準正態(tài)分布進行二項分布的近似計算”。前者是基于公式手工編程計算的，而后者是直接使用SAS中的“FREQ過程”并添加一些“選項”來完成的。其中，“exact語句”的作用是實現(xiàn)精確檢驗；而“tables語句”中“選項”的作用是估計精確置信區(qū)間。

【SAS主要輸出結果及解釋】

第1部分（基于公式編程計算）SAS程序的輸出結果如下：

因Z1=Z2，說明此資料不符合進行校正計算的條件；P＜0.0001，說明文獻［1］的調查樣本所來自的總體的焦慮檢出率與已知的總體率29.45%之間的差別具有統(tǒng)計學意義。因樣本率19.40%小于已知的總體率29.45%，說明文獻［1］的調查樣本所來自的總體的焦慮檢出率明顯偏低。

第2部分（基于FREQ過程計算）SAS程序的輸出結果如下：

以上是關于“未知總體率是否等于已知總體率”的兩種假設檢驗結果，“H0檢驗：比例=0.2945”部分是基于標準正態(tài)分布近似法得到的結果，Z=-16.2214（注：SAS軟件在計算時，未取絕對值），無論是基于單側檢驗還是雙側檢驗，都得到P＜0.0001的結果，即未知總體率不等于已知總體率，結合具體的樣本率數(shù)據(jù)可知，未知總體率小于已知總體率?！熬_檢驗”部分是基于二項分布進行精確計算得到的結果，單側檢驗的概率和雙側檢驗的概率都極小，說明樣本（注：樣本率為19.38%）所對應的總體率（未知）小于已知總體率29.45%。

【結論】文獻［1］中COVID-19疫情期間居家隔離兒童青少年總體焦慮癥狀檢出率（未知）低于其他文獻報導的相應檢出率（29.45%）。

2 兩未知總體率比較的Z檢驗

2.1 問題與數(shù)據(jù)結構

【例2】文獻［1］中COVID-19疫情期間居家隔離兒童青少年焦慮癥狀男性檢出率為16.81%，女性檢出率為22.45%。試問：

問題1：兩性別焦慮癥狀總體檢出率之間的差別是否具有統(tǒng)計學意義？

問題2：女性焦慮癥狀總體檢出率是否一定高于男性？

【統(tǒng)計分析方法的選擇】此問題屬于“兩未知總體率比較的問題”，可以運用二項分布原理進行計算，也可以采取正態(tài)近似法進行計算。對“問題1”而言，屬于“雙側檢驗”問題；而對“問題2”而言，則屬于“上單側檢驗”問題。

2.2 基于標準正態(tài)分布原理的假設檢驗方法

2.2.1 檢驗統(tǒng)計量

依據(jù)兩率差的標準誤計算方法和是否進行校正，對于“兩個未知總體率比較”的檢驗統(tǒng)計量有4個計算公式，分別見式（3）～式（6）：

情形一，按各自率求率差的標準誤且不校正，見式（3）：

情形二，按各自率求率差的標準誤且要校正，見式（4）：

情形三，按平均率求率差的標準誤且不校正，見式（5）：

情形四，按平均率求率差的標準誤且要校正，見式（6）：

以上各式中的檢驗統(tǒng)計量（Z1～Z4）均服從標準正態(tài)分布；PC為兩樣本率的平均率；0.5為連續(xù)性校正數(shù)。

2.2.2 Z檢驗統(tǒng)計量與χ2檢驗統(tǒng)計量之間的關系

由于“兩率之間的一般差異性檢驗問題”可以轉化為“非配對設計四格表資料的獨立性檢驗問題”，后者可以采用χ2檢驗。事實上，由χ2分布的定義可知，當自由度為1時，Z2=χ2。

2.3 SAS實現(xiàn)

SAS程序如下：

由于SAS中FREQ過程的計算結果中包含了“基于標準正態(tài)分布近似法計算”和“基于二項分布原理計算”兩種結果，又因篇幅所限，故第1部分“基于公式編程實現(xiàn)正態(tài)近似法的SAS程序”及其輸出結果均從略。

【程序說明】第2部分SAS程序較簡潔，第1個過程步的關鍵在于在“tables語句”中使用了兩個選項，即“chisq”和“riskdiff（equal）”。前者進行卡方檢驗，后者進行正態(tài)近似計算；而第2個過程步的選項中增加了“correct”，即求置信區(qū)間時進行“校正”，連續(xù)性校正的WALD置信限按下面的公式計算（基于四格表而言）［3］：

在式（7）中，cc為校正數(shù)，對于第1行風險率，cc=1/2n1；對于第 2行風險率，cc=1/2n2；對于風險率差，cc=（1/n1+1/n2）/2。對于第1列和第2列風險率，使用與前面類似的校正數(shù)。n1和n2分別為第1行與第2行的合計頻數(shù)。

【SAS主要輸出結果及解釋】

因篇幅所限，第1部分輸出結果從略。

由第1部分輸出結果（未顯示）可知，無論“是否使用平均率”和“是否進行校正”，Z檢驗統(tǒng)計量的數(shù)值相差無幾，雙側概率P＜0.0001，說明男性與女性的焦慮癥狀總體陽性率不等，結合樣本率數(shù)據(jù)可知，女性的總體焦慮率高于男性的總體焦慮率。

第2部分未使用校正的輸出結果：

首先輸出的是卡方檢驗結果，χ2=27.2127，P＜0.0001，說明男、女總體焦慮檢出率不等。接著輸出Fisher’s精確檢驗結果，雙側概率P＜0.0001，說明男、女總體焦慮檢出率不等。此處省略了“與總體率置信區(qū)間估計”有關的輸出結果和結果解釋。

最后輸出的是基于標準正態(tài)分布近似法進行兩未知總體率比較的結果，Z=-5.1788（注意：未取絕對值），雙側概率P＜0.0001。

第2部分使用校正算法的輸出結果（因篇幅所限，這部分輸出結果從略）。

3 討論與小結

3.1 討論

可用于兩率比較的統(tǒng)計分析方法很多，其中最精確的方法是基于二項分布原理推導出的計算方法和Fisher’s精確檢驗法，其次是卡方檢驗和Z檢驗兩種方法。然而，這些統(tǒng)計分析方法之間還是存在區(qū)別的。若僅關注“一般差異性檢驗”，則“基于二項分布原理推導出的計算方法”是最合理的選擇；若考慮其他檢驗類型（例如非劣效性檢驗、優(yōu)效性檢驗或等效性檢驗），適合選擇“Z檢驗”。

本文涉及“正態(tài)分布”“二項分布”“卡方分布”和“超幾何分布（Fisher’s精確檢驗法的理論依據(jù)）”等概率分布知識，需要了解這方面知識的讀者，可參閱文獻［5-6］。因篇幅所限，這些內(nèi)容此處從略。

3.2 小結

本文結合兩個實例，介紹了“一個未知總體率與一個已知總體率比較的Z檢驗”和“兩未知總體率比較的Z檢驗”的基本原理和SAS實現(xiàn)。同時，還給出了“基于二項分布原理”“卡方分布原理”和“超幾何分布原理”實現(xiàn)統(tǒng)計計算的SAS程序和輸出結果。由本文的做法和輸出結果可知：相對于“基于計算公式，用SAS語言編程”來說，直接使用SAS中的FREQ過程來完成率的比較，不僅更加簡潔和方便，而且還能提供更多的算法和相應的輸出結果。