近日，Acceleron Pharma公司宣布，美國(guó)FDA已授予其sotatercept突破性療法認(rèn)定，用于治療肺動(dòng)脈高壓（PAH）患者。Sotatercept是一款靶向TGF-β信號(hào)通路的在研療法。PAH是一種罕見(jiàn)的慢性進(jìn)行性肺部疾病，患者肺部血管逐漸狹窄，導(dǎo)致心臟右側(cè)負(fù)擔(dān)日漸加重。PAH會(huì)導(dǎo)致心臟嚴(yán)重疲勞，還通常導(dǎo)致身體活動(dòng)受限，心力衰竭和預(yù)期壽命縮短?，F(xiàn)有的療法通常通過(guò)促進(jìn)肺血管舒張來(lái)緩解患者癥狀，但沒(méi)有解決疾病的根本問(wèn)題。目前，越來(lái)越多的研究表明，BMP和TGF-β信號(hào)失衡是家族性，特發(fā)性和獲得性PAH疾病的主要驅(qū)動(dòng)因素。Sotatercept是Acceleron公司開(kāi)發(fā)的一種在研藥物，去年，sotatercept已被美國(guó)FDA授予治療PAH患者的孤兒藥資格。今年1月公布的2期臨床試驗(yàn)PULSAR的結(jié)果表明，治療24周后，與安慰劑組相比，sotatercept治療組中患者的肺血管阻力較基線時(shí)降低了18%，達(dá)到了試驗(yàn)的主要研究終點(diǎn)。此外，治療組中患者還達(dá)到了6分鐘步行距離（6MWD）測(cè)試等多個(gè)次要終點(diǎn)。