喬希·內(nèi)森-卡吉斯（Josh Nathan-Kazis）

十多年來(lái)，科學(xué)家邁克爾·哈特萊因（Michael Heartlein）一直致力于研究如何讓人體自我治愈。

這個(gè)想法是2008年他在希爾制藥公司（Shire）工作的時(shí)候突然萌發(fā)的。如果你可以將一個(gè)分子植入人體，讓細(xì)胞制造蛋白質(zhì)，從而治愈這個(gè)人的疾病，那會(huì)怎么樣？

許多疾病都是由一種蛋白質(zhì)缺失引起的。如果你能找到治療這其中一種疾病的方法，就可以找出治療其他蛋白質(zhì)缺失疾病的方法。使用這項(xiàng)技術(shù)，你就可以開(kāi)始制造一個(gè)又一個(gè)的新藥，就像新一代的iPhone。

這是一個(gè)激動(dòng)人心的想法，在過(guò)去的幾年里，哈特萊因是許多科學(xué)家中的一員，他們致力于利用信使核糖核酸（簡(jiǎn)稱mRNA）來(lái)制造藥物。mRNA是一種分子，負(fù)責(zé)將細(xì)胞的DNA藍(lán)圖傳遞給蛋白質(zhì)工廠（編者注：mRNA是由DNA的一條鏈作為模板轉(zhuǎn)錄而來(lái)的、攜帶遺傳信息的、能指導(dǎo)蛋白質(zhì)合成的一類單鏈核糖核酸）。

“盡管一開(kāi)始有很多人持懷疑態(tài)度，因?yàn)閙RNA很難轉(zhuǎn)化為藥物，但是我們很快就產(chǎn)生了很多非常有趣的數(shù)據(jù)。”哈特萊因表示。

從那時(shí)起，mRNA這個(gè)令人眼花繚亂的簡(jiǎn)單概念，已經(jīng)吸引超過(guò)50億美元的資金注入引領(lǐng)這項(xiàng)研究的四家生物技術(shù)公司，包括哈特萊因擔(dān)任首席技術(shù)官的Translate Bio（TBIO）公司。其中一部分投資，來(lái)自大型制藥公司的知名品牌：默克（Merck，MRK）、賽諾菲（Sanofi，SNY）、阿斯利康（AstraZeneca，AZN）和葛蘭素史克（GlaxoSmithKline，GSK）。

mRNA藥物不僅可以與基因療法競(jìng)爭(zhēng)，而且可以治療由缺失蛋白質(zhì)引起的疾病。它們還可以挑戰(zhàn)疫苗行業(yè)長(zhǎng)期以來(lái)根深蒂固的市場(chǎng)地位，并為癌癥患者提供新的選擇。

這是一個(gè)數(shù)十億美元的機(jī)會(huì)。

來(lái)自瑞士BB Biotech生物科技公司的投資管理團(tuán)隊(duì)成員克里斯蒂安·科赫（Christian Koch）表示：“這項(xiàng)技術(shù)開(kāi)辟了一個(gè)不同的應(yīng)用領(lǐng)域和疾病治療領(lǐng)域。”

BB Biotech生物技術(shù)公司是Moderna （MRNA）公司的最大機(jī)構(gòu)股東，而Moderna公司則是瑞士最大的mRNA制藥公司。

唯一的問(wèn)題是它是否有效。

引領(lǐng)mRNA療法前沿，兩家公司的不同策略

科學(xué)是復(fù)雜的。將mRNA分子包裹在一束被稱為脂質(zhì)納米顆粒的脂肪中，通過(guò)免疫系統(tǒng)是一項(xiàng)巨大的科學(xué)挑戰(zhàn)，而這僅僅是第一步。

現(xiàn)在，這項(xiàng)技術(shù)第一次面臨著嚴(yán)峻的考驗(yàn)。Translate Bio公司和Moderna公司都在進(jìn)行臨床試驗(yàn)，為人類患者提供一種旨在長(zhǎng)期服用的多劑量mRNA藥物。

這是mRNA療法的前沿，也是技術(shù)難度最大的矛尖。如果試驗(yàn)成功，脂質(zhì)納米粒應(yīng)該能夠到達(dá)目標(biāo)細(xì)胞而不會(huì)引起免疫系統(tǒng)的反應(yīng)——這將意味著藥房柜臺(tái)距離目標(biāo)細(xì)胞又近了一步。如果試驗(yàn)沒(méi)有成功，患者的免疫系統(tǒng)將對(duì)重復(fù)劑量做出反應(yīng)，粉碎脂質(zhì)納米粒，可能使患者患病，并對(duì)mRNA整個(gè)領(lǐng)域的可行性產(chǎn)生質(zhì)疑。

這是這項(xiàng)技術(shù)發(fā)展的關(guān)鍵時(shí)刻。自從2018年上市以來(lái)，Moderna公司和Translate Bio公司的股價(jià)都下跌了，Translate Bio公司股價(jià)下跌了29%，Moderna公司的股價(jià)下跌了34%。這為那些為mRNA療法的可能性而感到興奮的投資者創(chuàng)造了一個(gè)機(jī)會(huì)，他們?cè)敢獬袚?dān)整個(gè)概念破滅的風(fēng)險(xiǎn)。

圖/Moderna公司

領(lǐng)先的mRNA專家，上市公司Moderna和Translate Bio為投資者提供了兩種不同策略的機(jī)會(huì)。

押注Moderna公司是一種策略，即押注于該公司的十幾個(gè)不同的mRNA療法中的一個(gè)會(huì)成功。這只股票承載著巨大的期望，這已經(jīng)反映在該公司異常高的估值上。

與此同時(shí)，如果押注Translate Bio公司，是押注于專注集中在最具挑戰(zhàn)性的和最令人興奮的mRNA療法上。如果這項(xiàng)技術(shù)成功的話，它將成為治愈肝臟和肺部等一系列罕見(jiàn)疾病的關(guān)鍵。

在位于美國(guó)馬薩諸塞州列克星敦的Translate Bio公司總部的一樓，科學(xué)家們擺弄著一個(gè)“兩個(gè)棺材”大小的機(jī)器人，一個(gè)疊在另一個(gè)上?？茖W(xué)家訓(xùn)練它自己合成mRNA。一位科學(xué)家在計(jì)算機(jī)上輸入指令，當(dāng)這個(gè)長(zhǎng)長(zhǎng)的塑料盒發(fā)出藍(lán)光時(shí)，設(shè)置讓一只滴管轉(zhuǎn)動(dòng)著手臂。

“這東西太神奇了?！逼渲幸晃豢茖W(xué)家凝視著這臺(tái)機(jī)器說(shuō)。

在二樓一間昏暗的會(huì)議室里，哈特萊因討論了Translate Bio公司現(xiàn)在所處的關(guān)鍵時(shí)刻。

引領(lǐng)mRNA療法推廣的四家公司，已經(jīng)在人體上測(cè)試了它們的一些實(shí)驗(yàn)性藥物。然而，對(duì)于許多投資者來(lái)說(shuō)，大多數(shù)試驗(yàn)都是針對(duì)處于邊緣的技術(shù)應(yīng)用，例如：預(yù)防性疫苗、癌癥疫苗和其他癌癥治療技術(shù)。它們可能是有利可圖的，但從技術(shù)上講，它們沒(méi)有多劑量罕見(jiàn)疾病治療那么復(fù)雜，而且是缺乏活力的。

像許多生物技術(shù)的首席技術(shù)官一樣，哈特萊因說(shuō)話就像他曾經(jīng)是醫(yī)學(xué)院的教員一樣，白色的簇毛襯著他的禿頭。當(dāng)被問(wèn)及經(jīng)過(guò)十多年的努力，終于在診所里讓病人接受多劑量的mRNA療法是什么感覺(jué)時(shí)，他說(shuō)：“我沒(méi)有感情。”大家都笑了。這位科學(xué)家面無(wú)表情的背后，是一種模棱兩可的態(tài)度。

Translate Bio公司的首席執(zhí)行官羅恩·雷諾（Ron Renaud）表示：“我們盡量保持低調(diào)，因?yàn)橐郧皬奈从腥诉@樣做過(guò)。我們對(duì)我們所處的位置感到興奮……但我們也知道，我們正處在一個(gè)未知的領(lǐng)域。”

mRNA：像基因療法，但更安全

當(dāng)然，生物技術(shù)生活在一個(gè)未知的領(lǐng)域。如今，推動(dòng)生物技術(shù)投資的未知領(lǐng)域是基因療法——一種能夠穿透細(xì)胞核，為疾病創(chuàng)造一次性治療的新療法。

2019年1月，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）表示，預(yù)計(jì)到2025年，每年將批準(zhǔn)10種到20種細(xì)胞和基因療法。盡管目前在美國(guó)只有少數(shù)幾種基因療法被批準(zhǔn)，用于治療超罕見(jiàn)疾病，但這一領(lǐng)域可能很快就會(huì)擴(kuò)展到治療更多常見(jiàn)疾病，比如2型糖尿病和心力衰竭。

盡管少數(shù)基因療法獲得了美國(guó)食品和藥物管理局的批準(zhǔn)了，但基因療法仍然是一項(xiàng)新技術(shù)——具有革命性，而且是最近才出現(xiàn)的新技術(shù)，人們對(duì)其風(fēng)險(xiǎn)的擔(dān)憂揮之不去。這是因?yàn)榛虔煼ú煌谥扑帢I(yè)所見(jiàn)過(guò)的任何療法： 基因療法一次性注射意味著永遠(yuǎn)改變一個(gè)人身體的運(yùn)作方式。

2018年，一位基因療法的先驅(qū)從一家公司的科學(xué)顧問(wèn)委員會(huì)辭職，原因是擔(dān)心用于提供基因療法的高劑量病毒所帶來(lái)的風(fēng)險(xiǎn)。其他科學(xué)家也一直在爭(zhēng)論這種病毒是否會(huì)在不經(jīng)意間將其DNA整合到患者的染色體中，從而導(dǎo)致癌癥。

一些專家說(shuō)，這些擔(dān)心使mRNA看起來(lái)是一個(gè)更安全的選擇。如果一個(gè)基因療法出了問(wèn)題，就無(wú)法制止。而另一方面，mRNA就像正常的藥物一樣服用，所以如果它引起副作用，可以停止服用。此外，mRNA遠(yuǎn)離細(xì)胞核，降低了意外整合到患者染色體中的風(fēng)險(xiǎn)。

“它是暫時(shí)的，顯然應(yīng)該更安全?！眴讨蝸喞砉ご髮W(xué)（Georgia Tech）生物醫(yī)學(xué)工程系教授菲利普·桑塔吉洛（Philip Santangelo）表示：“在許多方面，它比DNA更容易傳遞，因?yàn)樗恍枰竭_(dá)細(xì)胞質(zhì)，即細(xì)胞的主體，而不是進(jìn)入細(xì)胞核本身。”這位教授已經(jīng)接受了其中兩家mRNA公司的研究資助。

這是mRNA最好的情況：像基因療法，但更安全。如果一切按計(jì)劃進(jìn)行，那就是這樣的情況。

目前，Translate Bio公司正在試驗(yàn)多劑量藥物，用于治療囊性纖維化，一種使人衰弱的遺傳性肺病。2019年7月下旬，該公司公布了同一試驗(yàn)中單劑量部分的數(shù)據(jù)。分析人士表示，結(jié)果是樂(lè)觀的，但股價(jià)在發(fā)布當(dāng)天下跌了11%。

接受中等劑量藥物治療的三名患者都對(duì)治療有一定的反應(yīng)，但接受最大劑量藥物治療的三名患者中有兩名患者肺功能沒(méi)有改善。

投行Evercore ISI的股票分析師喬?！な┠↗osh Schimmer）表示：“這令人鼓舞，但為時(shí)尚早。最終，我們需要更多的數(shù)據(jù)來(lái)辨別這其中有多少是信號(hào)，有多少是噪音?！?/p>

Translate Bio公司表示，它將在2020年公布多劑量試驗(yàn)的結(jié)果，并將在10月下旬開(kāi)始的囊性纖維化會(huì)議上，提供一些關(guān)于試驗(yàn)單劑量遞增部分的額外安全數(shù)據(jù)。

Moderna公司押注多種mRNA疫苗療法

投資者喜歡這些mRNA公司的原因之一，是它們所針對(duì)的生物機(jī)制通常都很容易理解。例如，關(guān)于Translate Bio公司的囊性纖維化藥物的問(wèn)題，不是它是否指導(dǎo)肺細(xì)胞產(chǎn)生正確的蛋白質(zhì)，而是它是否能夠制造足夠的蛋白質(zhì)，以及它是否能夠安全地生產(chǎn)蛋白質(zhì)。

這種想法是Moderna公司戰(zhàn)略的關(guān)鍵。如果科學(xué)表明這些藥物的作用應(yīng)該是有效的，那么也許得到結(jié)果所需要的就是一次又一次的嘗試。

“有很多人都在射門。”Piper Jaffray公司負(fù)責(zé)追蹤Moderna公司股票的分析師愛(ài)德華·滕索夫（Edward Tenthoff）說(shuō)。

2018年底，該公司通過(guò)首次公開(kāi)募股（IPO）籌集了6.04億美元。Moderna公司對(duì)mRNA療法前景的設(shè)定是二元的：要么是巨大的，要么什么都不是。

不用說(shuō)，公司高管們都指望的是前者。Moderna公司以色列籍的首席醫(yī)療官塔爾·扎克斯（Tal Zaks）坐在他位于美國(guó)馬薩諸塞州坎布里奇的小辦公室里說(shuō)：“從科學(xué)角度講，這項(xiàng)技術(shù)不可能只生產(chǎn)一種藥物或一種疫苗。如果適用于像疫苗這樣的應(yīng)用，它應(yīng)該適用于不止一種疫苗。這讓我們公司所有人都非常興奮。”

2016年，美國(guó)衛(wèi)生保健新聞機(jī)構(gòu)STAT報(bào)道稱，Moderna公司“苛刻的工作環(huán)境，趕走了頂級(jí)人才”。這份報(bào)道稱，Moderna公司首席執(zhí)行官斯特凡·班克爾（Stephane Bancel）建立了一種“互相指責(zé)的文化”，大量高管離職。

當(dāng)時(shí)，班克爾承認(rèn)，公司一直是一個(gè)“緊張的地方”。但他也表示，他已經(jīng)著手處理對(duì)他領(lǐng)導(dǎo)能力的批評(píng)。Moderna公司援引外部數(shù)據(jù)表示，其過(guò)去12個(gè)月的營(yíng)業(yè)額低于行業(yè)平均水平。

這些擔(dān)憂并沒(méi)有阻止該公司在2018年12月成為上市公司的第一天就實(shí)現(xiàn)了61億美元的市值。

在經(jīng)過(guò)一輪拋售之后，該公司現(xiàn)在擁有50億美元的市值，現(xiàn)金和投資總額達(dá)14億美元。2019年8月初，Moderna公司公布季度營(yíng)收為1310萬(wàn)美元，凈虧損為1.351億美元。

沒(méi)有盈利，該公司的估值很難衡量。但是根據(jù)金融數(shù)據(jù)公司FactSet的數(shù)據(jù)，華爾街分析師已經(jīng)設(shè)定了30.25美元的平均目標(biāo)價(jià)，這意味著相對(duì)于當(dāng)前（2019年8月30日）股價(jià)的回報(bào)率為99%。

Moderna公司在美國(guó)馬薩諸塞州坎布里奇的辦公室很樸素，裝修得更像是一個(gè)利潤(rùn)相當(dāng)可觀的醫(yī)療診所，而不是一個(gè)價(jià)值數(shù)十億美元的生物技術(shù)超級(jí)巨星。這座辦公室的前身，是古老的寶麗來(lái)工廠，位于人煙稠密的樹林中，距離芬威公園（Fenway Park）有45分鐘的車程，這里是獨(dú)角獸閃光的地方。

Moderna公司的質(zhì)量負(fù)責(zé)人斯科特·尼克森（Scott Nickerson）在談到這座20萬(wàn)平方英尺的工廠時(shí)說(shuō)：“它不是為今天建造的。”

如果Moderna公司的第一批藥物投放市場(chǎng)的話，位于諾伍德的這個(gè)工廠可以幫助完成訂單。這是Moderna公司發(fā)展道路的核心。

在地板光亮的超級(jí)干凈的實(shí)驗(yàn)室里，制造工人戴著彩色編碼的發(fā)網(wǎng)，站在用彩色編碼的實(shí)驗(yàn)臺(tái)上，用彩色編碼的膠帶圈出不同的區(qū)域，為特定病人的腫瘤生產(chǎn)基于磁共振成像的癌癥疫苗。顏色編碼是為了防止交叉污染。

尼克森展示了Moderna公司在這方面的巨大投資，包括該公司擁有龐大的質(zhì)量保證和質(zhì)量控制系統(tǒng)、自動(dòng)化以及能夠跟蹤實(shí)驗(yàn)室工作人員的數(shù)字工具。

所有這些昂貴的設(shè)備都是有道理的。奧本海默公司（Oppenheimer）追蹤該公司的分析師塔吉·辛格（Hartaj Singh）表示，像Moderna這樣的mRNA公司，正在解決早期的制造和專利方面的問(wèn)題。

“作為RNA公司的投資者，你所付出的代價(jià)是……例如抗體公司所犯的錯(cuò)誤。你現(xiàn)在得到的是那些在臨床藥物開(kāi)發(fā)過(guò)程中效率更高的公司?！毙粮裾f(shuō)，“風(fēng)險(xiǎn)的來(lái)源……實(shí)際上是他們能否解決這種疾病?！?/p>

Moderna公司已經(jīng)把賭注押在了桌上。該公司目前正在招募患者進(jìn)行首個(gè)罕見(jiàn)病的一期臨床試驗(yàn)，其中包括多劑量治療，將用于治療甲基丙二酸血癥。這種個(gè)性化的癌癥疫苗，目前正在處于臨床試驗(yàn)第二階段，這些疫苗將與默克公司的Keytruda聯(lián)合使用。

“這個(gè)想法是，它會(huì)刺激你的免疫反應(yīng)。”Moderna公司的首席醫(yī)療官塔爾·扎克斯表示。

除了個(gè)性化的癌癥疫苗，Moderna公司正在開(kāi)發(fā)基于mRNA的預(yù)防性疫苗，其中少量的mRNA被用來(lái)激活免疫系統(tǒng)對(duì)抗特定的病毒。從理論上講，mRNA疫苗可以快速構(gòu)建，并且可以在沒(méi)有其他疫苗的情況下作用于疾病。

“這是理想的應(yīng)用?！痹怂拐f(shuō)。Moderna公司表示，已經(jīng)完成了六項(xiàng)一期預(yù)防性疫苗試驗(yàn)，其中五項(xiàng)試驗(yàn)結(jié)果為陽(yáng)性。與此同時(shí)，2019年8月，Moderna公司表示，它已經(jīng)收到了FDA對(duì)一種新型Zika疫苗的“快速通道”認(rèn)證，該疫苗目前處于一期試驗(yàn)階段。

Translate Bio公司專注罕見(jiàn)疾病治療

與此同時(shí)，Translate Bio公司全部集中在罕見(jiàn)疾病，該公司的努力集中在mRNA療法技術(shù)上最具挑戰(zhàn)性的一端。除了一個(gè)例外——賽諾菲巴斯德公司（Sanofi Pasteur）資助的疫苗項(xiàng)目。

Translate Bio公司的市值僅為4.71億美元，相當(dāng)于Moderna公司市值的一小部分，其現(xiàn)金和投資價(jià)值為1.47億美元。2019年7月，該公司公布第二季度凈虧損2780萬(wàn)美元，并表示目前的現(xiàn)金可用于2020年下半年的運(yùn)營(yíng)。華爾街分析師的平均目標(biāo)價(jià)為20.67美元，這意味著相對(duì)于當(dāng)前（2019年8月30日）股價(jià)的回報(bào)率為124%。

前提是一切進(jìn)展順利。

Translate Bio公司面臨的挑戰(zhàn)不僅僅是開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)疾病的治療方法。這家公司正在開(kāi)發(fā)一種藥物，這種藥物不需要像大多數(shù)mRNA藥物那樣直接進(jìn)入靜脈，而是需要從霧化器中吸入，這又增加了一層難度。

Translate Bio公司首席執(zhí)行官雷諾說(shuō)：“得到一個(gè)（脂質(zhì)納米粒子），設(shè)計(jì)成它可以進(jìn)入霧化器……它必須穿過(guò)霧化器內(nèi)部，并不受霧化器內(nèi)部力量的干擾，（吸入） 穿過(guò)呼吸道，穿過(guò)肺表面的黏液層，進(jìn)入，讓細(xì)胞機(jī)制接管。是啊，這可不是膽小的人該做的事。”

如果Translate Bio公司的囊性纖維化藥物上市，它將與制藥公司Vertex Pharmaceuticals（VRTX）的一些治療方法競(jìng)爭(zhēng)。

Vertex公司的藥物只對(duì)某些囊性纖維化患者起作用，盡管該公司正在等待FDA對(duì)其一種新藥物的批準(zhǔn)，這種新藥將顯著增加它可以治療的患者數(shù)量。相比之下，Translate Bio的藥物，理論上可以用于所有囊性纖維化患者。

Translate Bio公司最終也會(huì)面臨其他競(jìng)爭(zhēng)。Moderna公司已與Vertex合作開(kāi)展了一個(gè)囊性纖維化研究項(xiàng)目，該項(xiàng)目已于2019年8月宣布它正在擴(kuò)大。這個(gè)項(xiàng)目比Translate Bio還要早。

杰富瑞（Jefferies）分析師楊（Eun K. Yang）預(yù)計(jì)，到2030年，Translate Bio公司的囊性纖維化藥物在美國(guó)和歐盟的年銷售額將達(dá)到18億美元的峰值。

Translate Bio公司研發(fā)的第二種藥物將用于治療一種稱為鳥氨酸氨甲酰化酶缺乏癥的肝臟疾病，這將是第一種可用于治療該疾病潛在病因的藥物。

盡管這種藥物的安全性試驗(yàn)尚未開(kāi)始，分析師楊預(yù)計(jì)，到2030年，這種藥物在歐盟和美國(guó)的銷售額將達(dá)到6億美元。

mRNA能否取得成功，時(shí)間就是答案

那么，科學(xué)會(huì)起作用嗎？

丹尼爾·安德森（Daniel Anderson）是麻省理工學(xué)院的一名化學(xué)工程教授，他多年來(lái)一直為哈特萊因的組織做研究工作。他說(shuō)，這項(xiàng)技術(shù)在2018年8月得到了重大驗(yàn)證，當(dāng)時(shí)FDA批準(zhǔn)了Alnylam Pharmaceuticals（ALNY）公司生產(chǎn)的一種名為“Onpattro”的藥物。

這種Onpattro藥物，用于治療一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，稱為哈特爾（hATTR） 淀粉樣變性。這個(gè)藥物的工作原理是進(jìn)入肝細(xì)胞并敲除mRNA分子。為了進(jìn)入細(xì)胞，這種藥物使用了脂質(zhì)納米顆粒——與mRNA療法使用的遞送裝置相同。

“對(duì)于每一個(gè)研究mRNA的人來(lái)說(shuō)，我們可以指著它說(shuō)，看，你可以做到。”安德森說(shuō)，“這跟傳統(tǒng)療法不完全一樣，但也不是什么科幻故事。”

研究脂質(zhì)納米粒子的專家安德森，看起來(lái)有點(diǎn)像政治家羅伯特·弗朗西斯·甘迺迪（Robert F. Kennedy）。

安德森在美國(guó)麻省理工學(xué)院坎布里奇校區(qū)的實(shí)驗(yàn)室里，設(shè)計(jì)了一種脂質(zhì)納米粒子，Translate Bio公司正將其用于治療一種罕見(jiàn)的肝病。在那里，博士后和研究生們?cè)陂L(zhǎng)長(zhǎng)的桌子上工作，桌子上擺滿了瓶子、滴管、高科技的液體處理器和老式的“希萊克技術(shù)”（即雙排管操作技術(shù)Schlenk lines）。

在實(shí)驗(yàn)室里，研究生阿倫·蔣（Allen Jiang）正在處理一大塊塑料，塑料上鉆出了很小的通道。

為了制造一種實(shí)驗(yàn)性的mRNA，阿倫·蔣把合成的mRNA注入一個(gè)孔中，把脂質(zhì)射入另一個(gè)孔中。它們?cè)谕ǖ乐薪Y(jié)合，脂質(zhì)包裹著mRNA，形成脂質(zhì)納米粒。阿倫·蔣和他的同事用新型脂質(zhì)進(jìn)行實(shí)驗(yàn)，以測(cè)試傳遞這種合成mRNA的新方法，然后給小鼠注射，看它是否有效。

“你真正想要的是，用最少量的納米粒子獲得最大的效果?！卑驳律f(shuō)，“我們認(rèn)為，如果我們能使這種運(yùn)輸載體發(fā)揮巨大作用，那么它就可以用于許多疾病?！?/p>

在老鼠身上的試驗(yàn)正在進(jìn)行中。當(dāng)然，老鼠離人類還有很長(zhǎng)的路要走。

安德森說(shuō)：“在一系列不同的模型系統(tǒng)中，有許多令人興奮的數(shù)據(jù)，這些數(shù)據(jù)使我們認(rèn)為它真的會(huì)起作用。我們?cè)谖磥?lái)幾年獲得的人類數(shù)據(jù)，將幫助我們確定mRNA技術(shù)的應(yīng)用范圍?！?/p>

其他專家則表示，不應(yīng)低估在人身上實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)所面臨的挑戰(zhàn)?！斑@聽(tīng)起來(lái)很有希望。為什么我們看不到更多呢？”杜克大學(xué)（Duke University）生物醫(yī)學(xué)工程教授沈希玲（Xiling Shen）問(wèn)道。這位教授研究過(guò)mRNA療法，但并不專注于這個(gè)領(lǐng)域。

mRNA療法需要像普通藥物一樣定期服用，這一事實(shí)可能使它比基因療法更安全。但這也意味著出現(xiàn)不必要的、危險(xiǎn)的免疫反應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)更大。

“如果你反復(fù)注射一些外來(lái)物質(zhì)，你可能會(huì)在體內(nèi)引起免疫反應(yīng)?！鄙蛳Ａ岜硎?，這種療法的短暫性使得藥物在體內(nèi)的運(yùn)輸非常具有挑戰(zhàn)性。

你能把足夠多的mRNA導(dǎo)入體內(nèi)，產(chǎn)生足夠多的蛋白質(zhì)供人類患者體驗(yàn)嗎？

答案很快就會(huì)揭曉。

（《巴倫》英文版2019年8月30日?qǐng)?bào)道）