文/Suerie Moon

翻譯/侯云飛 校/周子君

增加透明度有利于循證政策的制定。

Tisagenlecleucel（Kymriah）是最有前景的嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）免疫療法之一，也是第一個(gè)獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)的基因療法。2017年9月，諾華公司宣布，治療一例白血病患者將花費(fèi)47.5萬美元（折合為34萬英鎊或39萬歐元），這一費(fèi)用相當(dāng)于目前美國房價(jià)中位數(shù)的2倍，或一個(gè)普通家庭60年的住房抵押貸款。

我們不知道的真相

幾十年來，有關(guān)藥品定價(jià)的爭論始終如一：確保民眾獲取救命藥品與回饋企業(yè)研發(fā)高風(fēng)險(xiǎn)、高成本的藥品，兩者如何權(quán)衡。意料之中的是，制藥企業(yè)研發(fā)新藥的預(yù)估平均成本——盡管備受爭議——每隔幾年都會激增1-2；意料之外的是，社會在這些論戰(zhàn)中并不了解其中的真相。

我們被隱瞞了什么？越來越多的藥品實(shí)際支付價(jià)格被隱藏于各個(gè)保密協(xié)議之中3。這種“以鄰為壑”的模式使得每個(gè)醫(yī)保付款人都認(rèn)為自己得到了最好的價(jià)格，但因?yàn)榇蠖鄶?shù)藥品的實(shí)際支付價(jià)格都隱藏在暗處，因此，他們無法核實(shí)真?zhèn)?。有些制藥企業(yè)聲稱，提高透明度會增加貧窮國家的藥品價(jià)格。但是，全球艾滋病治療藥品和疫苗市場的經(jīng)驗(yàn)表明，高收入國家和低收入國家之間藥品的巨大價(jià)差是可以同時(shí)存在的，這些藥品的市場價(jià)格多年來一直是非常透明的4-5。由此可見，藥品價(jià)格也不總是與支付能力相關(guān)5-6。有藥品銷售商認(rèn)為，披露藥品實(shí)際支付價(jià)格不利于消費(fèi)者獲取藥品標(biāo)價(jià)的折扣，但人們很少關(guān)注藥品上市時(shí)的定價(jià)是否合理。

僅僅提高透明度并不能解決藥品價(jià)格過高的問題，但可以使循證政策制定成為可能。

實(shí)際上，當(dāng)新藥上市定價(jià)談判時(shí)，有關(guān)新藥價(jià)值的信息是很有限的，僅限于較小人群的應(yīng)用信息，長期、大規(guī)模應(yīng)用的藥品安全性、有效性，以及對患者生活質(zhì)量或健康系統(tǒng)影響的數(shù)據(jù)尚不存在。即使企業(yè)有這些數(shù)據(jù)，公眾也無法從公開的途徑獲取。盡管要求公開藥品臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的呼聲日益廣泛，但大多數(shù)制藥企業(yè)并沒有這樣做7。

“基于價(jià)值”的定價(jià)

信息不透明使得專業(yè)的健康技術(shù)評估機(jī)構(gòu)，如英國國家健康與臨床優(yōu)選研究所（NICE），也難以衡量制藥企業(yè)“基于價(jià)值的定價(jià)”是否為社會提供了價(jià)格合理的交易。近期，歐洲藥品管理局(European Medicine Agency)對2009至2013年批準(zhǔn)的68種抗癌藥品進(jìn)行了審查，結(jié)果發(fā)現(xiàn)，這些價(jià)格高昂的藥品只有一半能夠達(dá)到理想的療效8。即使是一些治療價(jià)值確定的藥品，衛(wèi)生系統(tǒng)也可能無法承受其昂貴的價(jià)格。如以肝移植為依據(jù)定價(jià)的丙型肝炎藥品，造成了大量患者等待以及患者的配給治療9。

此外，有關(guān)藥品研發(fā)的信息也很少，諸如誰投入的研發(fā)經(jīng)費(fèi)、投入了多少、什么時(shí)候開始研發(fā)等。CAR-T由美國聯(lián)邦政府撥款2億美元進(jìn)行研發(fā)11-12。Tisagenlecleucel技術(shù)最早源于賓夕法尼亞大學(xué)，后專利被諾華公司收購。由于Tisagenlecleucel在歐洲和美國獲批為孤兒藥，諾華公司會因此獲取更多的專利收益和政府50%的臨床研發(fā)費(fèi)用稅收減免13。

許多新藥研發(fā)都有類似的經(jīng)歷——早期的學(xué)術(shù)研究由政府資助，企業(yè)購買有前景的藥品或技術(shù)并對其進(jìn)一步研發(fā)，政府提供額外的激勵(lì)措施降低企業(yè)的成本14。然而，由于缺乏藥品研發(fā)相關(guān)的成本數(shù)據(jù)，因此也就無法對藥品價(jià)格是否能夠恰當(dāng)反映藥品研發(fā)的分工、籌資和風(fēng)險(xiǎn)，公共投資是否獲取了公平的社會回報(bào)，企業(yè)利潤是否合理，以及如何改善藥品創(chuàng)新政策和激勵(lì)措施等一系列問題進(jìn)行循證討論。

揭開帷幕

幸運(yùn)的是，帷幕是可以揭開的。藥品支付方可以拒絕簽署價(jià)格保密協(xié)議，這類含保密信息的協(xié)議只是近幾年才變得普遍3。一些歐洲國家（占?xì)W盟經(jīng)濟(jì)38%），如Benelux A（比利時(shí)、荷蘭、盧森堡和奧地利），Valletta（馬耳他、塞浦路斯、希臘、意大利、西班牙、葡萄牙、愛爾蘭、羅馬尼亞、斯洛文尼亞和克羅地亞）和Visegrad（捷克共和國、斯洛伐克、匈牙利和波蘭）近期同意就藥品政策進(jìn)行合作，內(nèi)容包括提高合作國家之間藥品價(jià)格透明度。如政府可以強(qiáng)制要求藥品價(jià)格公開，立法機(jī)構(gòu)、法院、研究資助機(jī)構(gòu)和期刊編輯也可以更積極地執(zhí)行發(fā)布臨床試驗(yàn)結(jié)果的要求15。立法或司法部門可以要求藥品生產(chǎn)企業(yè)披露藥品研發(fā)成本，包括政府財(cái)政補(bǔ)助資金、稅收減免或其他激勵(lì)措施。

僅僅提高透明度并不能解決藥品價(jià)格過高的問題，但可以使循證政策制定成為可能。在地方、國家和國際層面，要求這種透明度的呼聲越來越高16-17。

一些人對此表示反對，可能是擔(dān)心進(jìn)一步的公眾審查會削弱行業(yè)定價(jià)能力。這在短期內(nèi)可能如此，但從中期看，對藥品定價(jià)進(jìn)行更深入的公開討論，將產(chǎn)生可持續(xù)的醫(yī)藥商業(yè)模式。一個(gè)對公眾利益有著如此深遠(yuǎn)影響的行業(yè)，不應(yīng)該被如此多的機(jī)密所遮蓋。