廖志曉 鄧躍揚

1996年，一名26歲的上海年輕人與一位11歲的杭州小患者配型成功。同年8月，在中國第一家紅十字醫(yī)院——上海醫(yī)科大學(xué)附屬華山醫(yī)院為二人施行了我國第一例非血緣外周血造血干細(xì)胞移植術(shù)。

哪些人需要？

說到造血干細(xì)胞移植，就不得不提到白血病。白血病是一類造血干細(xì)胞的惡性克隆性疾病，表現(xiàn)為骨髓中的造血干細(xì)胞惡性增殖，影響正常造血功能，導(dǎo)致貧血、出血和感染等癥狀。我國白血病發(fā)病率為（2.1～6.9）/10萬，急性白血病（AL）比慢性白血?。–L）多見，其中急性非淋巴細(xì)胞白血?。ˋNLL（AML），急性髓性白血?。┳疃唷．?dāng)前，醫(yī)學(xué)界中白血病的主要治療方法為化療和造血干細(xì)胞移植（HSCT）。

以急性白血病為例，治療策略分為誘導(dǎo)緩解治療和緩解后治療。患者一般采用化療作為初始治療方案，可以迅速獲得病情緩解。為了更好地控制病情，還需繼續(xù)鞏固化療 1～4 個月，以清除殘留的腫瘤細(xì)胞。在患者病情獲得完全緩解后，應(yīng)爭取患者長期無病生存和痊愈，因此部分急性髓細(xì)胞性白血病患者需要進行異體干細(xì)胞移植。而這個手術(shù)需要有一個基因型相匹配的捐獻(xiàn)者提供干細(xì)胞用于移植治療。

造血干細(xì)胞是能自我更新、有較強分化發(fā)育和再生能力，可以產(chǎn)生各種類型血細(xì)胞的一類細(xì)胞。一些血液病患者由于疾病影響，會造成體內(nèi)造血功能障礙。將他人的正常造血干細(xì)胞通過靜脈輸注到患者體內(nèi)，重建患者的造血功能和相關(guān)功能，就可以達(dá)到治療白血病、重癥再生障礙性貧血、重癥免疫缺陷等疾病的目的。

如何移植？

造血干細(xì)胞移植分為3個階段：誘導(dǎo)化療、大劑量預(yù)備和干細(xì)胞移植。首先，將患者的白細(xì)胞計數(shù)通過化療得到控制。然后，給予大劑量化療摧毀患者的骨髓組織和所有殘存的白血病細(xì)胞。最終，將捐獻(xiàn)者提供的干細(xì)胞輸注入患者體內(nèi)。需要注意的是： ? ?在移植的骨髓干細(xì)胞開始產(chǎn)生新的血細(xì)胞之前，患者體內(nèi)幾乎沒有新生血細(xì)胞——包括白細(xì)胞、紅細(xì)胞或血小板，這使得患者發(fā)生感染或出血死亡的風(fēng)險極高。一旦供體干細(xì)胞進入患者的骨髓，并在 2～6 周內(nèi)得到充分生長，患者就很有可能實現(xiàn)長期的無病生存。

異體干細(xì)胞移植費用昂貴，且風(fēng)險較高，但它為高危急性髓細(xì)胞性白血病患者和部分急性淋巴細(xì)胞白血病患者提供了實現(xiàn)長期緩解的最佳方案。

配對的成功率高嗎？

造血干細(xì)胞移植，最難的是找到匹配的造血干細(xì)胞，在沒有血緣關(guān)系的人群中，只有萬分之一的配對成功率。因此，1992年3月，經(jīng)原衛(wèi)生部批準(zhǔn)，我國建立了“中國非血緣關(guān)系骨髓移植供者資料檢索庫”。后來，在政府有關(guān)部門的支持下，發(fā)展為中國造血干細(xì)胞捐獻(xiàn)者資料庫（以下稱“中華骨髓庫”。20多年來，累計已有265萬人加入中國造血干細(xì)胞捐獻(xiàn)者資料庫，實現(xiàn)捐獻(xiàn)8 000余例。如今，造血干細(xì)胞移植手術(shù)的技術(shù)越來越成熟，治療成果也很顯著。

如何捐贈？

捐干細(xì)胞不同于獻(xiàn)血，不是像獻(xiàn)血那樣，想什么時候捐就什么時候捐，也不是說不需要任何準(zhǔn)備，到了捐獻(xiàn)的地方擼起袖子等著采集就可以了。造血干細(xì)胞捐獻(xiàn)流程如下：如果您有捐獻(xiàn)造血干細(xì)胞的意愿，第一步是要加入中華骨髓庫。年滿18到45周歲的健康公民，經(jīng)相關(guān)血液檢查合格后，可自愿無償加入中華骨髓庫。骨髓庫或紅十字會安排驗血5毫升，并將化驗的人類白細(xì)胞抗原（HLA）分型結(jié)果儲存在中華骨髓庫中，供患者尋找配對。第二步，如有白血病患者和志愿者配型成功，紅十字會會在第一時間和志愿者取得聯(lián)系。第三步，志愿者答應(yīng)捐獻(xiàn)后才開始進行造血干細(xì)胞的采集。

以前，人們一提到捐獻(xiàn)造血干細(xì)胞，就會想到需要抽骨髓。的確，在20世紀(jì)，醫(yī)生會通過在捐獻(xiàn)者的髂骨兩側(cè)和股骨部位做穿刺，抽取數(shù)百毫升骨髓血的方式來采集骨髓中的造血干細(xì)胞。捐贈者術(shù)后1～2天內(nèi)，穿刺部位會有些疼痛，通常1周內(nèi)可恢復(fù)。隨著科學(xué)技術(shù)的發(fā)展，現(xiàn)在國內(nèi)一般采取捐獻(xiàn)者外周血來提取造血干細(xì)胞。捐獻(xiàn)者在采集日前5天進入醫(yī)院進行體檢，在接下來的4天內(nèi)每天靜脈注射一針動員劑。正常人外周血內(nèi)的造血干細(xì)胞量比較少，不能滿足移植需要，而藥物動員后，可加速骨髓造血干細(xì)胞的生成并釋放到外周血中。如此一來，捐獻(xiàn)者外周血中的造血干細(xì)胞可增加20～30倍。

動員劑里有什么？

動員劑的全稱叫重組人粒細(xì)胞集落刺激因子注射液（rhG-CSF），可以選擇性地作用于粒系造血祖細(xì)胞，促進其增殖、分化，并可增加外周血中性粒細(xì)胞的數(shù)目和功能。該藥物進入臨床應(yīng)用已十余年，其有效性及安全性已得到了充分的驗證。實驗結(jié)果表明： ? ?健康成年人應(yīng)用該藥24小時后，動員劑在尿中的濃度即已降至檢出安全界限以下。連續(xù)多日用藥后，監(jiān)測血清藥物濃度，未發(fā)現(xiàn)蓄積現(xiàn)象。動員劑的短期不良反應(yīng)可能會有低熱、乏力、肌肉酸痛等，一般不需要特殊治療，停藥后就會自行緩解。關(guān)于使用動員劑的不良反應(yīng)需要強調(diào)的是：其不良反應(yīng)總的發(fā)生率約為4.9%，并不比我們?nèi)粘?yīng)用其他藥物的不良反應(yīng)多或者嚴(yán)重。

捐獻(xiàn)的過程痛苦嗎？

采集當(dāng)日，醫(yī)護人員會從捐獻(xiàn)者手臂肘靜脈處采集全血，通過血細(xì)胞分離機將造血干細(xì)胞分離出來，同時將其他血液成分輸回捐獻(xiàn)者體內(nèi)。大約總共采集10克的造血干細(xì)胞，加上其他血液成分，一般是100～200毫升，比獻(xiàn)一次全血的血量還少。每次采集時間為4個小時左右。同時，整個采集過程在一個封閉且符合醫(yī)療安全要求的環(huán)境下進行，正規(guī)醫(yī)院采集過程中所使用的耗材均為一次性使用，安全可靠，不會造成其他疾病的感染。并且，人體造血干細(xì)胞具有很強的再生能力，志愿者捐獻(xiàn)后， 1～2周內(nèi)血液中的各種血細(xì)胞就可恢復(fù)到原來水平。

登記等于捐獻(xiàn)嗎？

登記成為骨髓捐贈志愿者，并不意味著您沒有“反悔”的權(quán)利。事實上，加入志愿者庫之后，只有不到1/50的人最后有機會捐獻(xiàn)。因此，登記成為志愿者，就是擁有了一個免費播種希望的機會，即使配對成功，只要在患者化療清髓前，您都有時間考慮是否真的捐獻(xiàn)。志愿者不用有心理負(fù)擔(dān)。但必須強調(diào)的是：“清髓”這個時間節(jié)點非常重要。因為一旦同意捐獻(xiàn)，并且骨髓配型成功后，患者將被送進無菌倉進行“清髓”，并進行大劑量的化療藥物治療。這意味著，患者自身的造血干細(xì)胞已經(jīng)被摧毀，免疫力幾乎為零?；颊唧w內(nèi)壞的細(xì)胞和好的細(xì)胞都被清理了，就像土壤已經(jīng)被翻了一遍，沒有種子撒上去，這塊土就要荒廢了。一旦捐獻(xiàn)者反悔，患者得不到新的造血干細(xì)胞補充，生命可能就此結(jié)束。

世界上每個骨髓庫都存在著一定比例的造血干細(xì)胞捐獻(xiàn)者臨捐時反悔和流失的現(xiàn)象。降低流失率和反悔率有效的辦法是，每一位志愿捐獻(xiàn)者在登記前要認(rèn)真了解血液科學(xué)知識和捐獻(xiàn)造血干細(xì)胞的常識，熟悉捐獻(xiàn)流程，做好真正捐獻(xiàn)的心理準(zhǔn)備和配偶以及直系親屬的思想工作后，再填寫《志愿捐獻(xiàn)造血干細(xì)胞登記表》，以保證有需要進行造血干細(xì)胞移植的患者，并與其配型相合時能夠義無反顧地實施捐獻(xiàn)。

造血干細(xì)胞移植是根治白血病的重要手段，捐獻(xiàn)造血干細(xì)胞有機會幫助一個人點燃生命之光，改變一個家庭的命運。希望大家在擁有一顆善良的心去救一個人的同時也要對自己和家人負(fù)責(zé)，做到謹(jǐn)慎入庫，勇敢捐獻(xiàn)。