高海亮，姜婷婷，張聰，張夢培，張皓翔，王志恒，段利忠，朱文濤

（北京中醫(yī)藥大學管理學院，北京100029）

藥物經(jīng)濟學作為醫(yī)療資源合理配置的重要技術，近年來越來越受到國家、社會、企業(yè)等多方的重視，藥物經(jīng)濟學評價研究在醫(yī)療保險、基本藥物目錄制定、臨床合理用藥、藥品定價指導等方面發(fā)揮著越來越重要的作用[1］。雖然藥物經(jīng)濟學評價在醫(yī)療資源配置上的地位越來越重要，但是國內(nèi)研究良莠不齊，研究質(zhì)量還存在不一致的情況，需要進一步提高和規(guī)范，才能保證其結(jié)果具有更廣泛的可比性；同時，完整、準確的藥物經(jīng)濟學評價報告才更具有科學性，才更能發(fā)揮出藥物經(jīng)濟學應有的價值。2018年9月26日，中華中醫(yī)藥學會正式發(fā)布了《藥物經(jīng)濟學評價報告質(zhì)量評估指南》（簡稱“PEERs”），該指南由北京中醫(yī)藥大學朱文濤教授團隊聯(lián)合業(yè)內(nèi)專家編制而成，主要用于藥物經(jīng)濟學評價研究過程和報告質(zhì)量的評估，可為第三方評價機構(gòu)、政府相關決策部門、科研機構(gòu)和醫(yī)療機構(gòu)依據(jù)藥物經(jīng)濟學評價報告進行決策時提供質(zhì)量評價判斷工具。PEERs經(jīng)重測信度檢驗，Person相關系數(shù)r＝0.86，P＜0.001，重測信度較好。本研究即采用PEERs對2017－2018年國內(nèi)公開發(fā)表的藥物經(jīng)濟學評價文獻進行評價，以了解國內(nèi)藥物經(jīng)濟學研究的現(xiàn)狀及質(zhì)量，為規(guī)范藥物經(jīng)濟學研究提供借鑒。

1 資料與方法

1.1 納入與排除標準

納入標準:2017年1月－2018年5月在國內(nèi)公開發(fā)表的藥物經(jīng)濟學研究文獻。

排除標準:①重復發(fā)表的文獻；②碩博士論文；③非藥物經(jīng)濟學研究。

1.2 檢索策略

系統(tǒng)檢索中國知網(wǎng)、萬方、維普等數(shù)據(jù)庫，中文主題詞為“藥物經(jīng)濟學”“藥物經(jīng)濟學評價”“成本-效益分析”“成本-效果分析”“成本-效用分析”“最小成本分析”；英文主題詞為“Pharmacoeconomics”“Evaluation of pharmacoeconomics”“Cost-benefit analysis”“Cost-effectiveness analysis”“Cost-utility analysis”“Minimum cost analysis”。檢索時限為2017年1月－2018年5月，檢索語言為中文、英文。

1.3 資料提取與評價

根據(jù)PEERs評價要求，由2位評價者參照PEERs對納入的文獻進行預評價后，再進行正式質(zhì)量評價；如遇分歧，需與第3位評價者進行討論決定。為保證評價者對PEERs理解的一致性，需對評價者進行使用操作說明、評價方法、評價結(jié)果判定等的相關培訓，并對其進行PEERs條目含義、評分等的相關指導。

1.4 PEERs量表及評分方法

根據(jù)PEERs的相關要求，PEERs量表[2］共有5個一級指標（A～E），25個二級指標，56個三級指標；該量表評分采用四級評分法:0分（完全不符合）、1分（不太符合）、2分（基本符合）和3分（完全符合）。PEERs評價內(nèi)容及評分詳見表1。

表1 PEERs評價內(nèi)容及評分Tab 1 PEERs evaluation content and score

各一級指標質(zhì)量評價分數(shù)計算方式[3］為:該一級指式中，ω為一級指標權(quán)重（具體各一級指標權(quán)重見表2）；最大可能得分＝3（即完全符合）×條目數(shù)×評價者人數(shù)。

表2 PEERs各一級指標權(quán)重Tab 2 First-level indicator weights of PEERs

報告總分計算方式[3］為:報告總分＝A指標得分+B指標得分+C指標得分+D指標得分+E指標得分。

1.5 評價結(jié)果判定

完全符合:報告總分≥75%，表明報告具有一定參考價值；基本符合:60%≤報告總分＜75%，表明報告經(jīng)修改后具有一定參考價值；不太符合:報告總分＜60%，表明報告不具有參考價值[4］。符合率＝（完全符合文獻數(shù)+基本符合文獻數(shù)）/文獻總數(shù)×100%。

1.6 數(shù)據(jù)處理

采用Excel 2016軟件進行文獻質(zhì)量評分計算和統(tǒng)計分析。

2 結(jié)果

2.1 檢索結(jié)果

根據(jù)“1.1”項下納入與排除標準進行篩選，共納入文獻160篇，文獻篩選流程及結(jié)果見圖1。

圖1 文獻篩選流程及結(jié)果Fig 1 Literature screening process and results

2.2 PEERs總體評價結(jié)果

PEERs總體評價結(jié)果顯示，160篇文獻的符合率為32.5%（52/160），其中完全符合占1.3%（2/160），基本符合占 31.3%（50/160），不太符合占 67.5%（108/160）。160篇藥物經(jīng)濟學研究文獻的PEERs各一級指標平均得分情況見表3。

表3 160篇藥物經(jīng)濟學文獻的PEERs各一級指標平均得分Tab 3 Average scores of first-level indicators of 160 pharmacoeconomic literatures based on PEERs

2.3 納入文獻中質(zhì)量較高的三級指標分析

經(jīng)統(tǒng)計，納入的160篇文獻中得分較高即質(zhì)量較高的三級指標包括明確闡述了研究對象、評價方法及內(nèi)容等信息，詳細地描述了研究設計、目的、角度、方法、結(jié)果、結(jié)論等主要內(nèi)容和總體輪廓，明確闡述了研究目的，對研究設計類型進行了相關描述，介紹了干預措施及對照藥物，對評價結(jié)果進行了合理解釋，結(jié)論具體且明確等。納入文獻中質(zhì)量較高的三級指標見表4。

表4 納入文獻中質(zhì)量較高的三級指標Tab 4 The three-level indicators of higher quality in the included literatures

2.4 納入文獻中質(zhì)量偏低的三級指標分析

經(jīng)統(tǒng)計，納入文獻中得分較低即質(zhì)量偏低的三級指標主要包括說明了研究的資金來源、分析了研究的外推性、明確了研究角度等。納入文獻中質(zhì)量偏低的三級指標見表5。

表5 納入文獻中質(zhì)量偏低的三級指標Tab 5 The third-level indicators of low quality in the included literatures

2.5 其他指標

在160篇國內(nèi)藥物經(jīng)濟評價研究中，進行亞組分析、并對亞組分析結(jié)果進行闡述的占3.1%（5/160）；研究超過1年需要進行貼現(xiàn)、并闡述了貼現(xiàn)率選擇的占8.1%（13/160）；闡述基于偏好的健康結(jié)果評估的占20.0%（32/160）；使用了模型的研究占18.1%（29/160）。

3 討論

PEERs評價結(jié)果顯示，160篇納入文獻中，完全符合的研究僅占1.3%，基本符合的占31.3%，不太符合的占67.5%，雖然國內(nèi)的藥物經(jīng)濟學評價不乏有質(zhì)量較高的文獻，但仍有半數(shù)以上的國內(nèi)藥物經(jīng)濟學研究的質(zhì)量不高，參考價值較低，尚需根據(jù)各指標的評分情況完善相應的研究內(nèi)容，進一步提升研究的質(zhì)量，以期充分發(fā)揮研究價值。

同時，PEERs在對納入文獻進行總體評價時，也能夠甄別各藥物經(jīng)濟學報告中質(zhì)量較高和偏低的指標。經(jīng)統(tǒng)計，國內(nèi)藥物經(jīng)濟學研究在研究對象、評價方法及內(nèi)容、研究設計、研究目的及設計類型等方面質(zhì)量較高，但在研究角度、增量成本/增量產(chǎn)出分析、單因素或多因素敏感性分析、局限性及外推性分析和資金來源說明等方面質(zhì)量偏低，存在未進行說明或者闡述不清的情況。

本研究尚存在一定的局限性:（1）本研究未納入碩博士論文，可能對總體評價結(jié)果有所影響；（2）本研究所納入的為公開發(fā)表藥物經(jīng)濟學研究文獻，而并非藥物經(jīng)濟學研究報告的完整版，故部分指標無法在期刊文獻中得以體現(xiàn)，導致某些指標評分較低，這可能對本研究的評價結(jié)果產(chǎn)生一定影響。

綜上所述，國內(nèi)經(jīng)濟學研究質(zhì)量參差不齊，需要進一步提升其研究質(zhì)量，PEERs可以實現(xiàn)對藥物經(jīng)濟學報告系統(tǒng)的、可量化的評價，基于PEERs對藥物經(jīng)濟學報告進行評估，可使得同類研究量化可比。在未來的國內(nèi)藥物經(jīng)濟學研究中，需要在研究角度、增量成本/增量產(chǎn)出分析、敏感性分析、局限性分析、外推性分析和資金來源說明等方面進行強化，進一步完善藥物經(jīng)濟學研究，使其結(jié)果更具科學性和客觀性，進一步優(yōu)化醫(yī)療資源配置。