平均確診時(shí)間5年到6年，95%以上病種確診后缺乏有效治療藥物，有藥可治但尚未在國(guó)內(nèi)上市或在國(guó)內(nèi)上市卻無(wú)適應(yīng)證……在中國(guó)，2000多萬(wàn)罕見(jiàn)病患者正面臨各種各樣的難題，他們需要及時(shí)的治療，急需救命的“孤兒藥”，他們渴望全社會(huì)的關(guān)注和關(guān)愛(ài)。

2018年5月22日，國(guó)家衛(wèi)生健康委等5部委聯(lián)合發(fā)布《第一批罕見(jiàn)病目錄》，納入121個(gè)病種，為各部門(mén)開(kāi)展相關(guān)工作提供了依據(jù)。2019年2月11日，國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議提出，要保障2000多萬(wàn)罕見(jiàn)病患者用藥，自3月1日起，對(duì)首批21個(gè)罕見(jiàn)病藥品和4個(gè)原料藥，參照抗癌藥對(duì)進(jìn)口環(huán)節(jié)減按3%征收增值稅，國(guó)內(nèi)環(huán)節(jié)可選擇按3%簡(jiǎn)易辦法計(jì)征增值稅。隨后，國(guó)家醫(yī)療保障局發(fā)布《2019年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案（征求意見(jiàn)稿）》，提出優(yōu)先考慮調(diào)入國(guó)家基本藥物、癌癥及罕見(jiàn)病等重大疾病治療用藥等藥品。

近日，《中國(guó)衛(wèi)生》雜志社、健康報(bào)社共同舉辦“中衛(wèi)沙龍——罕見(jiàn)病用藥保障”專題活動(dòng)，邀請(qǐng)業(yè)內(nèi)專家共同探討罕見(jiàn)病患者診治、用藥和保障難題。