翻譯/《中國食品藥品監(jiān)督管理》雜志編輯部 審校/鄭記

2018年，美國正式出臺《嘗試權(quán)法案》，明確患者有權(quán)利使用未經(jīng)FDA批準(zhǔn)的藥物用于治療終末期疾病。本期，編輯部將其全文翻譯，期望能為相關(guān)部門提供有益的參考，當(dāng)然這部法案的出臺過程不失為探討監(jiān)管部門與患者互動的典型案例。

美利堅合眾國第一百一十五屆國會

第二次會議

2018年1月3日星期三于華盛頓舉行。

該法案

依照國家法律規(guī)定，授權(quán)診斷為終末期疾病的患者使用未經(jīng)批準(zhǔn)的醫(yī)療產(chǎn)品，或用于其他目的。

該法案由美利堅合眾國國會參眾兩院表決通過并生效。

第一部分 簡短標(biāo)題

這一法案可以被引稱為“2017特克特·溫德勒、弗蘭克·蒙吉洛、喬丹·麥克林和馬修·貝利納嘗試權(quán)法案”。

第二部分 終末期疾病患者對未經(jīng)批準(zhǔn)試驗藥物的使用

（a）一般條款（總則）—對《聯(lián)邦食品藥品和化妝品法案》第五章進(jìn)行修正，在第561A節(jié)（美國聯(lián)邦法規(guī)集第21章第360bbb-0）之后插入：

“SEC.561B. 試驗藥物使用于符合條件的患者。

“（a）定義—適用于本節(jié)—

（1）術(shù)語“符合條件的患者”指一名患者—

“（A）被診斷患有危及生命的疾病或情況（如《美國聯(lián)邦法規(guī)集》第21章312.81節(jié)（或后續(xù)條例所界定的））；

“（B）已經(jīng)用盡已獲批準(zhǔn)的治療方法且無法參與到相關(guān)適合的試驗藥臨床試驗中，并被一名符合以下條件的醫(yī)生證明：

（i）在醫(yī)師執(zhí)業(yè)組織或委員會中享有良好聲譽；和

（ii）不會因出具這種證明得到直接補(bǔ)償；和

“（C）已經(jīng)向治療醫(yī)師提供關(guān)于待嘗試驗藥物的書面知情同意，或在適用情況下，由患者的合法授權(quán)代表提出上述同意；

“（2）（以下序列參照此排序）“符合條件的試試驗藥”（等同于561條中使用的術(shù)語）指該試驗藥物

“（A）已完成第一階段臨床試驗；

“（B）尚未根據(jù)本法第505條或《公共衛(wèi)生服務(wù)法案》（Public Health Service Act）第351條獲得批準(zhǔn)或許可使用，但符合以下要求的；

“（C）（i）根據(jù)本法第505（b）條或《公共衛(wèi)生服務(wù)法案》第351（a）條提出的申請；或

“（ii）正在開展臨床試驗的試驗藥物—

“（Ⅰ）根據(jù)本法第505條或《公共衛(wèi)生服務(wù)法案》第351條，意圖形成用于批準(zhǔn)或許可主張的該試驗藥有效性的初級證據(jù)；且

“（Ⅱ）根據(jù)本法第505（i）條或《公共衛(wèi)生服務(wù)法案》第351（a）（3）條（視情況而定）主動申請的新試驗藥物；和

“（D）根據(jù)第505（i）條的規(guī)定，制造商未停止或暫時生產(chǎn)或臨床機(jī)構(gòu)儲存的活性成分或產(chǎn)品；和

“（3）“Ⅰ期試驗階段”系指《美國聯(lián)邦法規(guī)集》（或任何后續(xù)法規(guī)）第21章第312.21節(jié)所述的藥物臨床試驗第一階段

“（b）豁免符合本節(jié)規(guī)定，將適合的試驗藥物提供給適合的患者的相關(guān)做法得以免除本法502（f），503（b）（4），505（a）和505（i）條款內(nèi)容，以及《公共衛(wèi)生服務(wù)法案》351（a）條內(nèi)容，以及聯(lián)邦法規(guī)（或后續(xù)相關(guān)條文）第21章50，56和312節(jié)規(guī)定的責(zé)任（義務(wù)），提供上述合適試驗藥的研發(fā)者，或任何負(fù)責(zé)生產(chǎn)、銷售、處方、調(diào)劑、介紹或傳遞產(chǎn)品介紹信息進(jìn)入州際貿(mào)易的個人，或依據(jù)本節(jié)規(guī)定向適合病人申請適合試驗藥物提供支持的做法，均符合《美國聯(lián)邦法規(guī)集》 第 21章312.6、312.7 和 312.8（d）（1）節(jié)（或后續(xù)條款）中已闡明的適用于試驗藥物的規(guī)定。

“（c）臨床結(jié)果的應(yīng)用

“（1）一般（通用）—盡管本法其他法條、《公共衛(wèi)生服務(wù)法案》或其他聯(lián)邦法律條款規(guī)定，F(xiàn)DA局長（the Secretary）不可用臨床試驗結(jié)果而延遲或負(fù)面影響依照本節(jié)要求使用的合適試驗藥的審評，具體依據(jù)本法505條，以及《公共衛(wèi)生服務(wù)法案》第351條之規(guī)定，除非

“（A）局長根據(jù)第（2）段內(nèi)容做出決定，使用本臨床試驗結(jié)果對決定適合試驗藥物的安全性至關(guān)重要；或

“（B）研發(fā)者要求使用這些臨床試驗結(jié)果

“（2）限制—如果局長根據(jù)第（1）（A）款做出決定，局長應(yīng)向研發(fā)者發(fā)送書面通知，包括做出該決定的公共衛(wèi)生理由，該通知應(yīng)作為行政記錄的一部分，同時該決定不應(yīng)委托職務(wù)低于負(fù)責(zé)研究藥物上市前審查機(jī)構(gòu)中心主任級別的人員。

“（d）報告

“（1）一般原則—合格試驗藥物的生產(chǎn)者或研發(fā)者應(yīng)向局長根據(jù)本法條要求，報送藥物年度使用總結(jié)。年度總結(jié)應(yīng)包括提供藥劑的數(shù)量、治療患者人數(shù)、藥物的用途以及任何已知的嚴(yán)重不良事件。局長應(yīng)通過規(guī)則明確提交年度總結(jié)的截止期限，同時修訂第21章312.33節(jié)，聯(lián)邦法案（或任何后續(xù)法規(guī)）相關(guān)內(nèi)容，以銜接對類似研究藥物提供年度報告的規(guī)定。

“（2）信息發(fā)布—局長須在FDA官網(wǎng)發(fā)布試驗藥物的年度使用報告，包括試驗藥物的使用數(shù)量，合適試驗藥物臨床試驗結(jié)果，依據(jù)本部分規(guī)定的使用包括

“（A）根據(jù)第（c）款第（1）（A）條使用；

“（B）根據(jù)第（c）款第（1）（B）條使用；和

“（C）并非在本法第505條或《公共衛(wèi)生服務(wù)法案》第351條要求下的使用。

（b）免責(zé)

（1）所謂的作為或不作為—依據(jù)《聯(lián)邦食品藥品和化妝品法案》第561B節(jié)及相關(guān)章節(jié)中規(guī)定，指控將合適試驗藥物提供給合適患者過程中，存在作為或不作為時，訴訟中的任何責(zé)任不得針對

（A）研發(fā)者或制造企業(yè)；或

（B）處方人、調(diào)劑人、或其他個人實體（研發(fā)者或制造企業(yè)除外），除非相關(guān)行為構(gòu)成任何適用州法律下的輕率或故意不當(dāng)行為、重大過失或故意侵權(quán)。

（2）不提供藥物的決定—根據(jù)《聯(lián)邦食品藥品和化妝品法案》第561B節(jié)規(guī)定，研發(fā)者、生產(chǎn)者、處方者、調(diào)劑者或其他個體的決定，訴訟理由中的任何責(zé)任不得針對不向合適患者提供符合條件的試驗藥物。

（3）限制—除第（1）條和第（2）條規(guī)定外，本條任何內(nèi)容均不得解釋為修改或以其他方式影響任何人根據(jù)任何州或聯(lián)邦產(chǎn)品責(zé)任、侵權(quán)、消費者保護(hù)或質(zhì)量保證法律提起私人訴訟的權(quán)利。

第三部分 參議院評述

這是參議院對《聯(lián)邦食品藥品和化妝品法案》第561B節(jié)的評述，作為對第2部分的補(bǔ)充。

（1）未產(chǎn)生新的權(quán)利或修改已有權(quán)利，或以其他方式產(chǎn)生對任何一方或個人的正向權(quán)利；

（2）未制定任何新的任務(wù)、指示或附加規(guī)定；

（3）僅在有限情況下擴(kuò)大患者的自由權(quán)利和患者代理的權(quán)利范圍；

（4）符合并將作為替代途徑與FDA現(xiàn)有的擴(kuò)大獲取治療方式政策相一致；

（5）不會，也不能創(chuàng)設(shè)一種其他地方也不存在的治愈或有效治療的方法；

（6）認(rèn)識到符合條件的終末期患者群體往往包括死亡率最高的患者，而根據(jù)第561A節(jié)所述的標(biāo)準(zhǔn)和程序采用試驗性治療涉及對風(fēng)險的知情假設(shè)；和

（7）制定國家標(biāo)準(zhǔn)和規(guī)則，為終末期疾病患者提供試驗藥物。

眾議院議長發(fā)言人

美國副總統(tǒng)及參議院議長

背景資料

2013年電影《達(dá)拉斯買家俱樂部》講述了美國艾滋病患者（群體）與當(dāng)時藥品相關(guān)法規(guī)博弈的故事。電影的上映使“患者是否有權(quán)使用未獲監(jiān)管當(dāng)局批準(zhǔn)藥物”這一話題浮出水面，公眾熱議，F(xiàn)DA也被置于風(fēng)口浪尖。

隨后不久，2014年5月美國科羅拉多州法院裁定，患者有使用未獲批準(zhǔn)藥物的權(quán)利（即嘗試權(quán)）；此后多個州也出現(xiàn)了類似案例，截至2018年8月，已有41個州認(rèn)可該項權(quán)利。

2017年1月，威斯康星州共和黨人羅恩·約翰遜提出動議稱，患者應(yīng)享有嘗試用藥的權(quán)利。但美國眾議院最初以259票反對、140票贊成否決了該項提議。在重啟對FDA再授權(quán)法案投票的威脅下，在多方的協(xié)調(diào)下，在美國總統(tǒng)特朗普的呼吁站臺下，該法案最終獲得眾議院認(rèn)可，于2018年5月獲得參議院通過，5月30日由美國總統(tǒng)特朗普正式簽署。

該法案引發(fā)巨大爭議：在已有同情給藥政策背景下法案是否必要？患者是否有能力做決策？如何控制增加該項權(quán)利后給企業(yè)帶來的風(fēng)險？此外，由于嘗試權(quán)法案允許企業(yè)向患者有償提供未獲得監(jiān)管部門批準(zhǔn)的藥物，患者權(quán)利如何得到保障、監(jiān)管部門的權(quán)威是否會被削弱也成為了關(guān)注焦點。

開放且熱烈的討論在一定程度上推動了最終法案的成形。從法案內(nèi)容看，各相關(guān)方的利益都在妥協(xié)后得到保障：企業(yè)無需承擔(dān)額外風(fēng)險且可以盈利，患者在醫(yī)生的指導(dǎo)下用藥也一定程度上確保了健康的權(quán)利。正如參議院評述，該法案“未建立新的權(quán)利或修改現(xiàn)有權(quán)利，或以其他方式確立對任何一方或個人的正向權(quán)利”。

盡管目前尚難得知該法案會對終末期患者群體帶來何種影響，但向普通公眾講述患者獲救的故事，已使其成為美國國情咨文中的靚麗一筆。