中國科學(xué)院上海藥物研究所南發(fā)俊課題組和高召兵課題組自主研發(fā)的抗癲癇Ⅰ類新藥派恩加濱片已獲得國家市場監(jiān)督管理總局核準(zhǔn)簽發(fā)的藥物臨床試驗批件，獲準(zhǔn)開展臨床研究。

癲癇是神經(jīng)內(nèi)科重大疾病之一，發(fā)病率接近1%，中國有近1000萬癲癇患者。癲癇的治療主要依靠藥物，但約1/3的癲癇患者對現(xiàn)有藥物均不敏感。臨床上迫切需要針對新型靶點的抗癲癇新藥。

鉀通道KCNQ是一個被寄予厚望的抗癲癇新靶點，首個且唯一靶向該通道的抗癲癇藥物瑞替加濱于2011年上市。瑞替加濱臨床療效顯著，特別是對部分難治性癲癇以及癲癇性腦病有效。然而，因瑞替加濱藥品本身存在化學(xué)穩(wěn)定性差及代謝特性不佳等缺點，部分長期用藥患者產(chǎn)生嚴(yán)重的劑量相關(guān)的皮膚及視網(wǎng)膜色素沉著等毒副作用。該藥品于2013年被黑框警告，并在2017年撤市。

不過，國際上靶向KCNQ的抗癲癇藥物研發(fā)方興未艾。基于瑞替加濱結(jié)構(gòu)改造的二代抗癲癇新藥XEN1101已于近期完成I期臨床試驗；瑞替加濱近期亦被重拾開發(fā)，用于治療小兒難治性癲癇。

據(jù)悉，派恩加濱是克服了瑞替加濱化學(xué)結(jié)構(gòu)不穩(wěn)定和代謝特性不佳、靶向鉀通道KCNQ的新一代抗癲癇候選新藥，具有完全自主知識產(chǎn)權(quán)。臨床前研究顯示，與瑞替加濱相比，派恩加濱具有化學(xué)穩(wěn)定性優(yōu)良、腦內(nèi)高分布等特點，不僅降低了色素沉著風(fēng)險，也顯著提高了其體內(nèi)抗癲癇藥效，在包括難治性癲癇模型等多種動物模型上顯示出良好抗癲癇效應(yīng)。

專家表示，經(jīng)進一步臨床試驗，派恩加濱有望成為具有自主知識產(chǎn)權(quán)的“Best／Only-in-class KCNQ調(diào)節(jié)劑”的抗癲癇新藥，為眾多難治性癲癇患者提供藥物治療新選擇。