口服制劑能直接降低醫(yī)保費用

蘇州大學附屬第一醫(yī)院學科主任醫(yī)師黃海雯:

在罕見病治療方面，口服制劑能直接降低醫(yī)保費用，節(jié)約醫(yī)院資源。由于口服藥物使用方便，不需要患者住院，其他相應開支也明顯減少，總費用甚至比住院費用還低。另外，從家庭來講，子女不需要陪患者住院或者請護工。無論對于家庭、患者還是醫(yī)保部門，如果有療效明顯、安全性較強的口服藥物，應優(yōu)先考慮使用。

用更多韌勁做好注冊登記工作

國家衛(wèi)生健康委罕見病診療與保障專委會主任、北京大學第一醫(yī)院紀委書記主任醫(yī)師程蘇華:

國家衛(wèi)生健康委罕見病診療與保障專委會的臨床、經(jīng)濟、管理等各領(lǐng)域的專家經(jīng)過集體研究認為，可以通過可及性、可治療、可診斷以及對生命影響程度等維度來對罕見病進行篩選。

第一批罕見病目錄公布后，對各項工作的推進起到了很大的作用，接下來要做好注冊登記工作。當然，相應的注冊登記監(jiān)控數(shù)據(jù)系統(tǒng)仍然存在很多問題，需要更多的韌勁和毅力才能完善。

同時，與醫(yī)療保障相關(guān)的工作，不僅僅是醫(yī)保部門自己的工作，應從國家層面引導各方力量去開展。

讓罕見病患者成為最大的獲益者

首都醫(yī)科大學附屬北京朝陽醫(yī)院藥學部主任劉麗宏：

對于罕見病人群藥物治療的持續(xù)關(guān)注是一種社會責任，無論從產(chǎn)品的研究還是臨床使用，都需要科學精神。

目前，罕見病沒有足夠規(guī)范標準的治療方案，罕見病用藥也處于探討的過程中。這就需要探索更加科學有效的治療方案，可以使治療有效率和治愈率進一步提升，讓罕見病患者成為最大的獲益者。

醫(yī)?；鹗褂脩行?/h2>

國家衛(wèi)生健康委罕見病診療與保障專委會委員、首都醫(yī)科大學附屬北京友誼醫(yī)院醫(yī)保辦主任趙冠宏：

在罕見病保障領(lǐng)域，醫(yī)療隊伍的建設(shè)是必不可少的環(huán)節(jié)，因此，對醫(yī)療機構(gòu)的相關(guān)人員進行罕見病方面的專業(yè)培訓是一個迫在眉睫的問題。

此外，針對罕見病用藥，建議建立以醫(yī)療保險為主導的多元化保障渠道，進而提升患者的保障水平。同時，為了提升罕見病相關(guān)的醫(yī)保基金使用效率，應該進一步調(diào)整醫(yī)院的管理結(jié)構(gòu)，并通過行業(yè)聯(lián)動，讓醫(yī)保基金更有效地使用。

應對疾病負擔進行排名

北京大學醫(yī)院醫(yī)保辦主任冷家驊：

從國際上來看，美國最早通過立法形式鼓勵對罕見病藥物的研發(fā)，起到了非常大的作用。隨后，日本、歐洲也有相應跟進。當前，我國雖然制定了第一批罕見病目錄，其從社會效果上來看，還不能和立法保障所能起到的作用媲美。因此，應考慮從立法保障的角度切入，來鼓勵罕見病用藥市場，這對整個產(chǎn)業(yè)的刺激將更加巨大。

此外，目前，群眾關(guān)注的熱點主要集中在高發(fā)病，這部分疾病也是醫(yī)?；鹬饕采w的范圍。要更好地保障罕見病，建議對各種疾病按照個人的負擔和治療情況進行排名，進而讓納入醫(yī)保的項目更加有據(jù)可循。

基金安全運行，保障方可持續(xù)

國家衛(wèi)生健康委罕見病診療與保障專委會委員、國家衛(wèi)生健康委衛(wèi)生發(fā)展研究中心副研究員任靜：

罕見病保障政策是有溫度的政策，但是醫(yī)保部門應更多地從經(jīng)濟學的角度，冷靜、理智地考慮可負擔性，以保障醫(yī)?；鸬陌踩\行。當然，冷靜不代表冷漠，從經(jīng)濟學角度考量是為了讓有溫度的政策更加有可持續(xù)性。

目前，國家基本藥物目錄、醫(yī)保藥品目錄以及罕見病目錄，都以專家評審為主，并逐步納入客觀的數(shù)據(jù)信息系統(tǒng)。下一步，相關(guān)藥品想要進入醫(yī)保目錄時，應提交更多相關(guān)材料，除了強調(diào)療效性，還應關(guān)注藥物經(jīng)濟學的經(jīng)濟性，包括目前的成本、替代方案成本等。此外，除了直接的成本，還應從總的社會負擔，比如直接醫(yī)療成本和直接非醫(yī)療成本，包括交通、食宿、患者家屬陪護等方面提供相關(guān)數(shù)據(jù)。

激勵更多社會力量加入

國家衛(wèi)生健康委罕見病診療與保障專委會委員、財政科學研究所副研究員朱坤：

罕見病涉及醫(yī)療、經(jīng)濟、民生、科技等眾多領(lǐng)域，是一個系統(tǒng)性工程，僅僅靠政府是不夠的。建議把公益組織、社會資金等納入進來，激勵更多社會力量在罕見病保障領(lǐng)域發(fā)揮作用。

病友組織期待更多支持

病痛挑戰(zhàn)基金會秘書長王奕鷗：

作為一名罕見病患者，我認為，罕見病相對于常見病來講，的確面臨著不一樣的挑戰(zhàn)與困難。一些地區(qū)的醫(yī)療機構(gòu)對罕見病診治的水平較低，罕見病患者能被及時發(fā)現(xiàn)并進行早期干預具有一定難度。

因此，不管在醫(yī)療、用藥還是政策的制定角度，都對病友組織提出更高的要求。我們期待病友組織有更多參與的空間、通道、機制，同時，社會各界應更多支持病友組織向?qū)I(yè)化、規(guī)范化方向發(fā)展，進而實現(xiàn)病友組織在發(fā)聲時更理性、更有說服力，能夠把病友的訴求通過更加合適的方式加以表達。

目錄制定應發(fā)動多方參與

淋巴瘤之家創(chuàng)始人洪飛:

許多罕見病患者的生與死僅一步之差，建議國家優(yōu)化罕見病相關(guān)藥品審批上市政策，加快審批流程。

此外，在第一批罕見病目錄出臺的過程中，政策制定只有專家參與。目前，國家正在對第二批罕見病目錄公開征集意見，社會各界有了正規(guī)、通暢的渠道來反映問題，更加便于將更為緊迫的病種納入病種目錄和醫(yī)保目錄，我們要為這樣的政策叫好。