香港大學(xué)醫(yī)學(xué)院研究團(tuán)隊(duì)利用罕見遺傳心臟病患者的皮膚細(xì)胞制造出人工誘導(dǎo)多功能性干細(xì)胞，并成功用作藥物測(cè)試。研究人員認(rèn)為，這技術(shù)可應(yīng)用于其他遺傳病，為未來使用精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)提供重要契機(jī)。

港大醫(yī)學(xué)院內(nèi)科學(xué)系臨床教授蕭頌華領(lǐng)導(dǎo)的研究團(tuán)隊(duì)，一直致力于研究應(yīng)用干細(xì)胞在臨床醫(yī)療各種人類疾病的方法。在2010年，研究團(tuán)隊(duì)成功制造出人工誘導(dǎo)多功能性干細(xì)胞的辦法；其后他們研究利用這些特定病人細(xì)胞去了解個(gè)別罕見心臟病的可能性。

這次研究針對(duì)心臟核纖層蛋白病而進(jìn)行，這種遺傳病的患者一般在30歲至40歲發(fā)病，但暫時(shí)沒有藥物能預(yù)防或延遲發(fā)病。研究人員為個(gè)別患者制造特定的人工誘導(dǎo)多功能性干細(xì)胞，這些細(xì)胞與患者有完全相同的基因。研究人員將這些細(xì)胞轉(zhuǎn)化為有心臟核纖層蛋白病病理特征的心肌細(xì)胞。

然后，研究人員測(cè)試用以治療另一種遺傳病的藥物，觀察藥物對(duì)心肌細(xì)胞的病理特征的改善效果。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，這藥物能恢復(fù)基因功能和逆轉(zhuǎn)病理改變。然而，這藥物并非對(duì)所有細(xì)胞都有相同的療效，研究人員指出，只有某一特定的基因序列的突變對(duì)這治療最敏感，這進(jìn)一步引證精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的需要，并進(jìn)一步推動(dòng)臨床應(yīng)用。

研究團(tuán)隊(duì)認(rèn)為，此項(xiàng)技術(shù)不但可以應(yīng)用在遺傳心臟病上，同時(shí)可廣泛應(yīng)用于其它遺傳病。