美國血液學(xué)會（ASH）日前頒發(fā)了本屆歐尼斯特·博特勒獎，獲獎人員為來自上海某研究所的一位教授及其研究團隊，以表彰他們在急性早幼粒細(xì)胞白血?。ˋPL）基礎(chǔ)和臨床研究中所取得的突出成就。

據(jù)悉，APL曾是一種極為兇險、死亡率很高的惡性血液疾病。該研究團隊?wèi)?yīng)用全反式維甲酸（ATRA）和三氧化二砷（ATO）對APL進行聯(lián)合靶向治療，使得這一疾病的5年無病生存率躍升至90%以上，達到基本“治愈”標(biāo)準(zhǔn)。同時，從分子機制上揭示了ATRA和砷劑是如何分別作用于APL致病分子PML/RARα，將白血病細(xì)胞誘導(dǎo)分化和凋亡，從而達到疾病治療的目的。這是一項真正的結(jié)合臨床醫(yī)學(xué)與基礎(chǔ)生物學(xué)的研究，是東方傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)和西方醫(yī)學(xué)結(jié)合的典范，開啟了在惡性血液疾病中轉(zhuǎn)化治療的重要篇章。

研究團隊介紹了由中國學(xué)者引領(lǐng)的臨床聯(lián)合應(yīng)用ATRA和砷劑治療APL患者的各個發(fā)展階段，不斷進行概念設(shè)計創(chuàng)新及優(yōu)化臨床試驗方案的進程，強調(diào)了中醫(yī)中藥在白血病治療理念和實踐方面的重要啟迪，基于現(xiàn)代分子細(xì)胞和整體水平系統(tǒng)研究成果的臨床應(yīng)用，以及中國和歐美等大型多中心臨床研究的最新成就。結(jié)果顯示，ATRA和砷劑聯(lián)合靶向治療在低/中危APL患者中可獲得95%以上長期無病生存，而不需應(yīng)用化療。同時，該團隊也提出，減少APL患者早期死亡率及早期識別并干預(yù)高危易復(fù)發(fā)患者，將仍是未來任重而道遠(yuǎn)的工作。APL協(xié)同靶向治療作為精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的范例，應(yīng)與建立和完善全民醫(yī)保制度相結(jié)合，把有關(guān)研究成果拓展到包括發(fā)展中國家在內(nèi)的世界各國，從而給更多患者帶來福音。