本刊記者/肖小丹

2017 年5月8日，F(xiàn)DA 約提前一個月批準Mitsubishi Tanabe （MT）制藥的依達拉奉（Radicava），這次里程碑式的批準意味著美國慢性神經(jīng)退行性疾病肌萎縮性脊髓側索硬化癥（ALS）患者獲得新的治療選擇，同時擁有了首個可以替代賽諾菲利魯唑的藥物。

ALS 是一種運動神經(jīng)元疾病，其可導致肌無力、肌肉萎縮及壽命減短。據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院提供的數(shù)據(jù)顯示：ALS 在美國影響了大約5000 人，其中80%的ALS 患者在5 年內(nèi)會死亡，而90%的患者會在10 年內(nèi)死亡。在此之前，利魯唑是唯一可供用來治療這種疾病的藥物，但此藥只有適度的效果，且生命僅能延長幾個月。

為ALS 患者努力開發(fā)新治療藥物，解決長期缺乏候選藥物的問題，MT 制藥表示，計劃于2017 年8 月份在美國推出依達拉奉。美國FDA 批準的依達拉奉是基于在日本進行的一項周期為6 個月的臨床，共有137 名ALS 患者參與試驗，結果表明該藥物與安慰劑相比延緩了患者日常功能的下降。雖然利魯唑可以組織神經(jīng)細胞死亡而發(fā)揮作用，但依達拉奉被描述為一種針對氧化應激的自由基清除劑，氧化應激被認為是ALS 中起作用的一個過程。依達拉奉以靜脈注射給藥，首先用藥兩周，然后接著兩周的停藥期。后續(xù)的治療周期包括14 天內(nèi)給藥10 天，然后是14 天的停藥期。屆時繼日本與韓國之后，美國將成為該藥物用于ALS 治療的第三個市場，F(xiàn)DA 的批準受到ALS 治療發(fā)展研究所的歡迎。

MT 制藥公司CEO Perrin 表示，ALS 是一種復雜的疾病，它需要多種不同的治療方法來緩解所有ALS 確診患者的疾病。目前臨床試驗中還有幾款其他的潛在治療藥物，這對于ALS 患者而言，是個特別充滿希望的時刻。法國生物科技公司AB Science 稱用于ALS 的領先藥物masitinib 在一項關鍵試驗中達到目標，其與利魯唑合用時延緩了功能的下降。這款酪氨酸激酶抑制劑有一種新的作用機制，其可以減少炎癥與細胞毒性物質(zhì)的釋放。荷蘭生物科技公司Treeway 也在致力于ALS 藥物的開發(fā)，其已完成依達拉奉一種口服藥物的初步臨床試驗，并將進一步發(fā)掘其藥效。