FDA批準(zhǔn)治療血液病藥物Midostaurin上市

美國FDA于2017年4月28日批準(zhǔn)諾華（Novartis）公司的Midostaurin（商品名：Rydapt）膠囊上市，用于急性髓細(xì)胞白血?。ˋML）和系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥。

Midostaurin為可抑制多種酪氨酸激酶的小分子，有抑制FLT3受體信號和細(xì)胞增殖的能力，可誘導(dǎo)表達(dá)ITD和TKD突變的FLT3受體或過度表達(dá)野生型FLT3和血小板衍生生長因子（PDGF）受體的白血病細(xì)胞凋亡。Midostaurin還有抑制KIT信號、細(xì)胞增殖、組胺釋放以及誘導(dǎo)肥大細(xì)胞凋亡的能力。

Midostaurin用于AML最常見的不良反應(yīng)為發(fā)熱性中性粒細(xì)胞減少、惡心、黏膜炎、嘔吐、頭痛、淤斑、肌肉骨骼痛、鼻出血、設(shè)備相關(guān)感染、高血糖和上呼吸道感染；Midostaurin用于系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥最常見的不良反應(yīng)為惡心、嘔吐、腹瀉、水腫、肌肉骨骼疼痛、腹痛、疲勞、上呼吸道感染、便秘、發(fā)熱、頭痛和呼吸困難。

（來源：http://www.fda.gov/）