來源:MedPage Today
美國內(nèi)分泌學(xué)會(huì):GH治療對(duì)GH正常的矮小患兒有益
來源:MedPage Today
一位研究人員稱,某些非生長激素缺乏引起的身材矮小患者可能會(huì)從使用促生長激素(諾德人體生長激素)治療中獲得與那些生長激素缺乏患者相當(dāng)?shù)寞熜А?/p>
例如,來自賓夕法尼亞醫(yī)科大學(xué)的Peter lee 博士和他的同事們報(bào)道,在一些平均基線身高標(biāo)準(zhǔn)誤評(píng)分(HSDS)在-2.5(男孩)到-2.7(女孩)之間,身高小于其胎齡的患者中使用促生長激素可以使其平均HSDS增加到-1.6左右。而且,lee 博士在內(nèi)分泌年會(huì)上的壁報(bào)還報(bào)道了那些基線平均HSDS為-2.2(男)或-2.4(女)的特發(fā)性矮小患者治療后可以改善HSDS將近-1.5作為對(duì)照,那些GH缺乏平均HSDS為-2.1(男)或-2.4(女)的患者接受2年治療后,可以將HSDS提高到-1.2左右
在壁報(bào)交流期間,LEE 對(duì)MedPage Today(當(dāng)代醫(yī)學(xué))說“用生長激素替代治療那些特發(fā)性矮小或小于胎齡的患兒存在諸多疑惑,因?yàn)檫@些患者的GH水平是正常的?!?/p>
這些發(fā)現(xiàn)來自于對(duì)ANSWER研究(美國諾德生長激素研究)數(shù)據(jù)的分析,該研究自2002年開始,用于評(píng)價(jià)使用GH治療的安全性及有效性。
目前促生長激素被用于治療生長激素缺乏引起的生長受限或NOONAN及turner綜合癥相關(guān)的身材矮小,以及那些低出生體重兒在3歲時(shí)仍未追趕生長達(dá)標(biāo)的患者。它也可以用于成年后出現(xiàn)或兒童期業(yè)已存在的GH缺乏的成年人。
該研究共納入9000名兒童及400名成兒,目前分析的經(jīng)過2年隨訪有效數(shù)據(jù) 5336例。
診斷的平均年齡:
GH缺乏 10.8歲 低于胎齡:8.4歲
特發(fā)性矮?。?1.2歲 多發(fā)性垂體激素缺乏:7.5歲
在治療之始通過年齡分層可以發(fā)現(xiàn),所有疾病類型及性別中其效果類似。
但是治療較早的兒童(男孩11歲之前,女孩10歲之前)較治療開始偏晚的患者HSDS改變的更明顯(除了低于胎齡的女孩外,P<0.05)。研究者表示,早期進(jìn)行GH治療很重要。青春期前與青春期患者的平均HSDS變化分別為1.15與0.95。
“我們?cè)噲D消除青春期性激素的影響及其相關(guān)的生長激增,我們沒有發(fā)現(xiàn)差異”,LEE 說,“我們觀察到的生長速度增加并非源自青春期”“通過兩年的研究我們得出的最主要的結(jié)論就是,非GH缺乏的矮小患兒使用GH治療可以獲得相當(dāng)?shù)寞熜А保琹ee總結(jié)道。
Ross J, et al “Analysis of height outcomes by gender
and pubertal status in response to treatment with growth
hormone therapy in children with short stature and different diagnoses: data from the ANSWER program” ENDO 2010;Poster 2-336.
(左接)這項(xiàng)研究也沒有對(duì)PPHN診斷進(jìn)行核實(shí)或查閱每個(gè)病例的病歷記錄,因此難以估計(jì)作者定義PPHN的質(zhì)量水平。在2006年發(fā)表的一項(xiàng)病例對(duì)照研究中,在新生兒科醫(yī)生對(duì)病歷記錄進(jìn)行查閱后駁回了多達(dá)40%的疑似病例(N. Engl. J. Med. 2006;354:579-87)?!?/p>
令人意外的是,作者只將吸入過胎糞(導(dǎo)致PPHN的原因之一)的新生兒排除在外,卻沒有排除其他已知的PPHN病因?!斑@種做法是不合理的,尤其是考慮到作者完全可以在登記庫中找到有關(guān)其他所有已知病因的詳細(xì)臨床信息。由于沒有很好地控制這些混雜或影響因素,因此作者失去了計(jì)算SSRI導(dǎo)致PPHN的歸因風(fēng)險(xiǎn)的機(jī)會(huì)。”此外,“雖然作者否認(rèn)藥物適應(yīng)證這一混雜因素,但分析結(jié)果卻明確提示孕期沒有使用過抗抑郁藥但曾因精神疾病住院的孕婦其所產(chǎn)嬰兒出現(xiàn)PPHN的風(fēng)險(xiǎn)更高(OR,1.3)?!?/p>
最后,還有一個(gè)重要問題是“作者計(jì)算的是SSRI導(dǎo)致PPHN的相對(duì)風(fēng)險(xiǎn),而不是絕對(duì)歸因風(fēng)險(xiǎn)。既往研究表明,在接受過SSRI治療的孕婦中,PPHN的發(fā)生率可能不足1%。如果嬰兒不存在危及生命的PPHN已知病因,比如吸入胎糞、敗血癥、先天性心臟病或膈疝,那么嬰兒痊愈的幾率是很高的。開展更多的研究或進(jìn)一步分析作者所使用的這個(gè)大型隊(duì)列可能有助于量化或排除這一風(fēng)險(xiǎn)?!?/p>