2015年可謂是FDA的新藥大年，共有45個新藥獲得批準(zhǔn)，創(chuàng)下近十年來新藥批準(zhǔn)數(shù)量新高。這一數(shù)字高于2014年的41個和2013年的27個。45個新藥中包括33個小分子藥物和12個大分子藥物，這些新藥中只有6個不是一輪審批通過，在美國首次上市的藥有29個。孤兒藥占比突破40%，共有21個。8個藥物獲得“突破性藥物”資格。27個藥物在研發(fā)和審評階段使用了FDA的加速途徑，其中使用快速通道占到31%，突破性藥物認(rèn)證通道占到22%，優(yōu)先審評通道占到53%，加速審評通道占到13%。

今年FDA審評新藥的一大特征是快。腫瘤藥物今年獲批14個，位列所有被批準(zhǔn)新藥之首。FDA在1個月內(nèi)批準(zhǔn)了3個治療非小細(xì)胞肺癌方面的新藥Tagrisso、 Portrazza和Alecensa。其中Tagrisso一連獲得FDA的孤兒藥審批認(rèn)定、突破性審批認(rèn)定、優(yōu)先審閱和加速審批，同時也因?yàn)镕DA主動審批介入使得該藥從2013年第一次進(jìn)入臨床之后，短短兩年半就獲得批準(zhǔn)。

今年大熱的癌癥免疫療法藥物Opdivo幾個適應(yīng)證的獲批時間堪稱“神速”。從2014年12月到2015年11月短短一年，Opdivo分別被批準(zhǔn)治療黑色素瘤、肺癌和腎細(xì)胞癌。其中該藥獲批肺癌適應(yīng)證時只用了僅4個工作日，創(chuàng)造了FDA最快的審批記錄。另外，Opdivo獲批腎細(xì)胞癌的適應(yīng)證也僅用了一個星期。

另外一個特點(diǎn)是重視臨床需求。在2015年獲批的癌癥藥物中，有4個治療多發(fā)性骨髓瘤的新藥Farydak、Darzalex、Ninlaro和Empliciti。這些新藥已經(jīng)把治療多發(fā)性骨髓瘤的總生存期明顯提高到至少6年。另外，由于患者和健康部門的強(qiáng)烈需要以及衛(wèi)生當(dāng)局的大力支持，針對治療兒童病和罕見病的新藥近幾年逐漸成為開發(fā)熱點(diǎn)。2015年批準(zhǔn)的新藥當(dāng)中就有5個是針對兒童病，分別是治療囊性纖維化的Orkambi、治療高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤的Unituxin、治療膽汁酸合成障礙和過氧化物酶體紊亂的Cholbam、治療低磷酸酯酶的Strensiq和治療溶酶體酸性脂肪酶缺乏癥的Kanuma。其中，后4個藥物的批準(zhǔn)也同時被FDA授予價值不菲的優(yōu)先審評券。

FDA通過法律機(jī)制更加靈活和及時地了解臨床藥物的有效數(shù)據(jù)和安全數(shù)據(jù)，比起以前在最后做一攬子被動審閱的方式，現(xiàn)在的FDA變得更加積極主動，提前去了解臨床中藥物的價值。其在2015年主推新的IT系統(tǒng)，計(jì)劃數(shù)年內(nèi)在所有藥品審評和研究中心的流程中實(shí)施，以打破信息孤島。這些都是現(xiàn)在審批時間能夠縮短、審批變得比以前精確的原因。