蔡立英/編譯

《科學》雜志主編談2015年科學突破：基因組編輯榮登榜首

蔡立英/編譯

A（腺嘌呤）、T（胸腺嘧啶）、G（鳥嘌呤）、C（胞嘧啶），這些堿基構成的核苷酸是生命的基石，DNA編碼的微小改變都會影響基因功能。長久以來，研究人員在培養(yǎng)細胞和實驗室生物體上尋找編輯遺傳密碼的更好方法，來抑制、激活或改變靶基因，從而更好地理解基因的功能。這項研究反過來會打開通向有益應用的大門，從生態(tài)學到農業(yè)到生物醫(yī)學，基因編輯都有廣闊的應用前景。最近，橫跨生物學各個學科的基因組編輯研究取得了令人矚目的成就，一種稱為CRISPR（意為“成簇規(guī)則間隔的短回文重復序列”）的基因組編輯技術被《科學》雜志評為2015年度十大科學突破之首。

CRISPR帶來科學研究的革命

2015年，科學家們利用CRISPR技術在多個前沿領域取得了突破。例如，研究人員如今已利用CRISPR技術破壞了豬基因組中編碼的逆轉錄病毒，從而有望解決這種病毒給豬器官移植到人體帶來的安全問題。與此同時，科學家還運用CRISPR技術開發(fā)出一種強有力的基因驅動方法，這是一個允許從外部導入的基因快速擴散到昆蟲種群中去的系統(tǒng)，比自然選擇的擴散速度更快。CRISPR會使人類遺傳疾病的研究變得更容易，因為它能快速創(chuàng)造細胞和動物模型，用于研究、試驗和藥物篩選。針對某些特定的疾病，對體細胞進行基因組編輯可能會產生潛在的療法。2015年12月專門召開的一個國際會議，探討了運用這項技術修飾人類生殖細胞和胚胎可能帶來的影響，制定了向科學家、資助者和出版商闡明CRISPR倫理禁區(qū)的指導方針。

2015年的很多其他科學進展也是CRISPR的有力競爭對手。有一項進展來得太晚而沒有被考慮，那就是近200個國家在巴黎達成了應對全球氣候變化的《巴黎協(xié)定》。在入選2015年度十大科學突破的這些科學進展中，最引人注目的是“新視野”號探測器飛掠冥王星時傳回的那些令人驚嘆的圖片；同樣驚人的發(fā)現(xiàn)還有哺乳動物的淋巴將免疫系統(tǒng)延伸到了大腦，為相關疾病的治療開辟了可能的新途徑。酵母工程生產阿片類藥物可謂是一種現(xiàn)代煉金術。我們得到了兩個遙遠分隔的粒子之間的量子態(tài)相關性的實驗驗證，這個過程被稱為“量子糾纏”。地震成像的研究進展證實了科學家們長久以來尋找的“地幔柱”的存在，從而解釋了諸如夏威夷火山等處于板塊中部的火山的成因。埃博拉疫苗的成功研制，為我們抗擊埃博拉病毒提供了有力支撐。在證實科學研究的可重復性方面，心理學家成為引領者。古人類學家從南非一個埋藏著1 500塊人類化石的隱蔽洞穴中，發(fā)現(xiàn)了人類家族的一個新成員“納萊迪人”，看來科學研究中依然存在意外驚喜。如今，DNA測序結果已經確定了肯納威克人的血統(tǒng)：他們是早期美洲人，他們的祖先是亞洲人。

當新的研究進展解決了一個長期存在的問題時，我們很容易選出年度科學突破，比如2012年科學實驗證實了希格斯粒子的存在。更通常的情況是，通向成功的道路上充滿了希望的渺茫感、挫折，以及對于時間是否終將證明一項新發(fā)現(xiàn)或新技術之價值的不確定性。自從科學家最初用鋅指核酸酶成功進行基因組編輯開始，《科學》雜志就一直在跟進基因組編輯的研究進展，我們把轉錄激活因子樣效應物核酸酶（TALENS）選為2012年度十大科學突破榜單的亞軍。到2013年，CRISPR技術得到研究人員的追捧，掀起研究熱潮，被我們選為2013年度十大科學突破榜單的亞軍。2013年的冠軍頒給了癌癥免疫療法，當時還處于早期臨床試驗階段。我們的希望是兩年以后，CRISPR將給生物學很多不同領域帶來猶如免疫療法帶給癌癥病人那樣持久的興奮和樂觀。

[資料來源：Science][責任編輯：彥隱]