楊蘋顧東蕾 馬世平（中國藥科大學(xué)圖書館 南京 210009）

基于Web of Science的罕用藥文獻(xiàn)計量分析*

楊蘋**顧東蕾 馬世平
（中國藥科大學(xué)圖書館 南京 210009）

目的：從文獻(xiàn)計量學(xué)的角度分析20多年來罕用藥研究的發(fā)展?fàn)顩r。方法：利用Science Citation Index Expanded引文數(shù)據(jù)庫檢索1992-2014年間罕用藥研究的文獻(xiàn)，分別從罕用藥研究的國家、機(jī)構(gòu)、作者的發(fā)文量、被引頻次、期刊分布及研究方向等進(jìn)行統(tǒng)計分析。結(jié)果：1992-2014年間共有罕用藥文獻(xiàn)2 050篇，分布于250種期刊，近10年來文獻(xiàn)量逐漸增多，主要研究方向是藥理學(xué)、生物化學(xué)分子生物學(xué)、腫瘤學(xué)、神經(jīng)科學(xué)神經(jīng)病學(xué)、化學(xué)、細(xì)胞生物學(xué)等。美國、英國、法國、瑞士等國在該領(lǐng)域內(nèi)影響力大。結(jié)論：罕見病日益引起人們的關(guān)注，美國、歐盟等發(fā)達(dá)國家在罕用藥研究領(lǐng)域占有絕對優(yōu)勢，中國還處在起步階段，應(yīng)進(jìn)一步提高對此項研究的投入和研究水平。

罕用藥 Web of Science 文獻(xiàn)計量學(xué)

罕見病是指患病率低、患病總?cè)藬?shù)少的疾病，又稱孤兒病。常見的罕見病有血友病、成骨不全癥、苯丙酮尿癥、白化病等。因?yàn)楹币姴』颊呱?、利潤低、風(fēng)險大，所以開發(fā)此類藥物的公司少。1983年，美國出臺了《孤兒藥法案》，極大地激勵了制藥公司研發(fā)罕用藥的熱情。目前全球有30多個國家和地區(qū)出臺了有關(guān)罕用藥的法律法規(guī)[1]。有關(guān)罕見病的發(fā)病機(jī)制、診斷治療和罕用藥的研發(fā)以及政策法規(guī)是科學(xué)家研究的熱點(diǎn)，本文使用引文數(shù)據(jù)庫Web of Science檢索1992-2014年有關(guān)罕用藥的文獻(xiàn)，采用文獻(xiàn)計量學(xué)的方法對文獻(xiàn)進(jìn)行統(tǒng)計分析，從科研文獻(xiàn)產(chǎn)出的角度揭示罕用藥的發(fā)展?fàn)顩r和趨勢，從而為我國的罕用藥研究提供參考依據(jù)。

1 數(shù)據(jù)來源和統(tǒng)計分析

美國科技信息所的Web of Science 數(shù)據(jù)庫是全球知名的引文索引數(shù)據(jù)庫，本文以Web of Science核心合集中的Science Citation Index Expanded（1992年至今）為數(shù)據(jù)來源，以“orphan drug”作為主題詞，時間限定在1992-2014年11月13日進(jìn)行檢索文獻(xiàn)。利用Web of Science的統(tǒng)計功能和excel，以文獻(xiàn)計量學(xué)的方法分別從罕用藥研究的年代、國家、機(jī)構(gòu)、研究方向、來源出版物等方面對檢出的文獻(xiàn)進(jìn)行統(tǒng)計分析。

2 結(jié)果與分析

在SCI-Expanded中，共檢索到2 050篇文獻(xiàn)。文獻(xiàn)類型以學(xué)術(shù)論文為主（1 218篇，占59.41%），其次是綜述類（497篇，占24.24%）、社論（120篇，占5.85%）、會議摘要（101篇，占4.93%）、會議論文（82篇，占4.00%）、其他占1.56%。這說明學(xué)術(shù)論文和綜述是罕用藥研究的主要發(fā)表形式。

對這2 050篇文獻(xiàn)進(jìn)行語種統(tǒng)計，其中96.73%的文獻(xiàn)語種是英語（1 983篇），其他有法語（29篇）、德語（19篇）、西班牙語（10篇）、日語（2篇），以及土耳其語、葡萄牙語、韓語、意大利語、匈牙利語、荷蘭語、格魯吉亞語各1篇。這說明在罕用藥的研究領(lǐng)域，英語語種的文獻(xiàn)占有主導(dǎo)性的地位。

2.1 年度發(fā)文量與被引用次數(shù)分析

從整體看有關(guān)罕用藥的研究呈上升趨勢，大致可分為2個階段（圖1）。第一個階段是1992-2002年，這一時期發(fā)文量平穩(wěn)增長，共發(fā)文313篇，占總發(fā)文量的15.27%，年均發(fā)文量是28.45篇；第二個階段是2003-2014年，這一時期發(fā)文量快速增長，在2004、2009年稍有波動，共發(fā)文1 737篇，占總發(fā)文量的84.73%，年均發(fā)文量是144.75篇。文獻(xiàn)被引頻次是評價該文獻(xiàn)學(xué)術(shù)水平和受重視程度的一個重要測度[2]。引文分析結(jié)果顯示，2 050篇文章共被引用54 156次，篇均被引用26.40次。從圖1可見，1992-2000年被引用次數(shù)較低，2000年后，隨著發(fā)文量的增多，被引用次數(shù)也在逐漸增長，2013年被引用次數(shù)達(dá)到6 060次，說明這一時期罕用藥的研究進(jìn)入了快速發(fā)展階段。

圖1 罕用藥文獻(xiàn)年度發(fā)文量與被引頻次

2.2 主要發(fā)文國家（地區(qū)）情況

通過對一個國家發(fā)文量的統(tǒng)計，可以了解該國家對罕用藥研究的能力和影響力。2 050篇文獻(xiàn)來自于60多個國家或地區(qū)。美國發(fā)文量最多，占40.68%，其次是英國（占10.10%），德國（占7.02%）?？偙灰l次前3的國家是美國（34 788次）、英國（4 749次）、法國（3 472次）。篇均被引頻次最高的國家是美國，其次是瑞士和法國，可見美國在罕用藥領(lǐng)域的研究占有絕對優(yōu)勢。中國的發(fā)文數(shù)量是第9，占3.46%，總被引頻次是939次，篇均被引頻次是13.23（表1）。

表1 發(fā)文量居前10位的國家及論文被引頻次

2.3 文獻(xiàn)發(fā)文機(jī)構(gòu)情況

通過對發(fā)文作者所屬機(jī)構(gòu)進(jìn)行分析，可以發(fā)現(xiàn)有關(guān)罕用藥研究的高產(chǎn)出大學(xué)及研究機(jī)構(gòu)，從而有利于機(jī)構(gòu)間的合作。按照機(jī)構(gòu)的發(fā)文量進(jìn)行排序（表2），從表中可以看到在前10位機(jī)構(gòu)中，有6個是來自美國，發(fā)文量最多的是美國的FDA，其次是美國的匹茲堡大學(xué)、哈佛大學(xué)。總被引頻次最高的是美國的哈佛大學(xué)（4 397次），其次是北卡羅來那大學(xué)、匹茲堡大學(xué)，都在1 000次以上。

2.4 文獻(xiàn)作者分布及被引情況

通過對發(fā)文作者分析，可以了解到罕用藥研究的核心研究人員和高產(chǎn)作者。發(fā)文數(shù)量前10的作者中，有7位來自美國，其他3位分別來自比利時、荷蘭和瑞士。其中排名第1的74篇文獻(xiàn)是美國衛(wèi)生系統(tǒng)藥師協(xié)會的新聞條目。排名2、3、4位的分別是美國匹茲堡大學(xué)的Xie W（24篇），比利時魯汶大學(xué)的Simon S（20篇），美國葛蘭素史克公司的Willson TM（19篇）。作者所發(fā)文章被引次數(shù)反映了其對所研究領(lǐng)域的貢獻(xiàn)和影響力[3]。作者發(fā)文數(shù)量和被引次數(shù)并不一定成正比關(guān)系，平均被引頻次高的作者不一定發(fā)文量就高。文章總被引頻次居前3位的作者是Willson TM、Evans RM（美國索爾克生物學(xué)研究所）、Kliewer SA（美國葛蘭素史克公司），分別是4 579次、3 793次和3 502次。

表2 發(fā)文量居前10位的研究機(jī)構(gòu)及論文被引情況

2.5 文獻(xiàn)的研究方向

通過對文獻(xiàn)的研究方向的分析，可以了解罕用藥的主要研究內(nèi)容。經(jīng)過統(tǒng)計共涉及79個研究方向，有關(guān)罕用藥研究方向較多的是藥理學(xué)（774篇）、生物化學(xué)分子生物學(xué)（322篇）、保健科學(xué)服務(wù)（146篇）、普通內(nèi)科（113篇）、生物技術(shù)應(yīng)用微生物（113篇）、實(shí)驗(yàn)醫(yī)學(xué)研究（109篇）、腫瘤學(xué)（104篇）、神經(jīng)科學(xué)神經(jīng)病學(xué)（92篇）、化學(xué)（92篇）和細(xì)胞生物學(xué)（91篇）。

2.6 學(xué)術(shù)期刊分析

通過對學(xué)術(shù)期刊的分析可以幫助研究者發(fā)現(xiàn)相關(guān)研究領(lǐng)域的學(xué)術(shù)期刊，挑選出最適當(dāng)、最有影響力的期刊來發(fā)表論文。2 050篇文獻(xiàn)被250個期刊出版，前10位的刊物出版地都是美國或英國，共收錄315篇文獻(xiàn)，占總文獻(xiàn)量的15.37%。其余的1 735篇文獻(xiàn)分布在240個期刊中，這說明罕用藥研究的論文分布比較分散。其中發(fā)文量最大的是美國的《Value in Health》（71篇，占3.46%）。影響因子最高的期刊是英國的《Nature Reviews Drug Discovery》（37.23）。在排名前10的期刊中，主要為醫(yī)療保健、生物化學(xué)與分子生物學(xué)、藥理及藥劑、遺傳學(xué)與遺傳、研究與實(shí)驗(yàn)醫(yī)學(xué)等。可見罕見病的病原的基礎(chǔ)研究，藥物研究、臨床研究是研究重點(diǎn)。

2.7 前10篇高被引論文分析

被引頻次反映了科研論文被其他國家、機(jī)構(gòu)、學(xué)者認(rèn)可度的標(biāo)志，被引頻次越高，說明論文的影響力越大，學(xué)術(shù)水平和論文質(zhì)量越高[4]。將檢索到的2 050篇文獻(xiàn)按被引頻次排序，從這些論文的來源期刊看主要來自于《Cell》、《Annual Review of Immunology》、《Nature Medicine》、《Pharmacological Reviews》等影響因子高的期刊。生物化學(xué)與分子生物學(xué)、細(xì)胞生物學(xué)研究更受關(guān)注，其次是免疫學(xué)、內(nèi)分泌與代謝方面的文獻(xiàn)。

3 討論

通過分析，可以看出近年來罕用藥研究文獻(xiàn)逐漸增多，引起了世界各國的重視。

從國家、機(jī)構(gòu)的發(fā)文量和被引頻次看，美國、瑞士、法國的影響力比較高。美國是最早頒布罕用藥的法規(guī)《孤兒藥法案》（1983年），歐盟是在2000年頒布了相關(guān)的法規(guī)。因此，美國和歐盟對罕用藥的研究無論是從發(fā)文量、還是影響力都比較大。而中國還未制定相關(guān)的法律法規(guī)，對罕見病的研究還處于起步階段。

通過對文獻(xiàn)作者分布和引文分析，可以掌握20多年來罕用藥研究的核心作者。核心作者對于推動學(xué)科發(fā)展、開拓研究領(lǐng)域的深度和廣度起著決定性作用[5]。對于研究該領(lǐng)域的作者以后應(yīng)加強(qiáng)對這些核心作者的跟蹤研究。

從罕用藥的研究方向和前10篇高被引論文分析，生物化學(xué)與分子生物學(xué)，細(xì)胞生物學(xué)研究、免疫學(xué)、內(nèi)分泌與代謝方面的文獻(xiàn)受關(guān)注較多。這是由于80%的罕見病都是遺傳病，所以對疾病相關(guān)生物學(xué)研究比較深入，很多特異性作用靶點(diǎn)都有可能成為研發(fā)罕用藥的突破口。另外，本研究領(lǐng)域內(nèi)的學(xué)者可以追蹤其中的核心期刊，也可挑選出最適當(dāng)、最有影響力的期刊來發(fā)表論文。在投稿時，要選擇所收錄論文發(fā)文量大的，與所研究內(nèi)容側(cè)重點(diǎn)一致的期刊，同時參考期刊的影響因子，提高論文的命中率[5]。

[1] 陳淼, 馮文化. 國內(nèi)外孤兒藥研發(fā)現(xiàn)狀[J]. 中國新藥雜志, 2014, 23(7): 764-765.

[2] 盛春蕾, 霍莉莉, 賈淑霞, 等. 基于web of science 的世界黑土研究軌跡與熱點(diǎn)分析[J]. 土壤與作物, 2012, 1(3): 135-142．

[3] 顧笑迎, 熊澤泉, 周健, 等. 基于 Web of Science 的深海資源研究文獻(xiàn)計量分析[J]. 現(xiàn)代情報, 2014, 34(6): 108-112.

[4] 張靜. 引文、引文分析與學(xué)術(shù)論文評價[J]. 社會科學(xué)管理與評論, 2008(1): 33-38．

[5] 汪偉, 李洪軍, 李幼子, 等. 基于Web of Science的吡喹酮抗藥性文獻(xiàn)計量學(xué)分析[J]. 中國病原生物學(xué)雜志, 2010, 5(8): 585-589.

Bibliometric analysis of literature on orphan drug in the Web of Science*

YANG Ping**, GU Donglei, MA Shiping
(Library of China Pharmaceutical University, Nanjing 210009, China)

Objective: To analyze the status of research on orphan drug from 1992 to 2014 using a bibliometric approach. Methods: Literature on orphan drug from the Web of Science’s Science Citation Index Expanded database was searched. The search results were analyzed with regard to the number of articles, frequency of citations by country, institution and author, journal of publication, and fields covered by the article. Results: In total 2 050 articles related to orphan drug were published in 250 journals from 1992 to 2014, covering pharmacology, biochemistry, molecular biology, oncology, neuroscience, neurology, chemistry, cell biology, etc. The number of papers has increased apparently over the last 10 years. The United States, Britain, France, Switzerland have played important roles in the orphan drug research in the world. Conclusion: Rare disease has attracted more and more attention. US, EU and other developed countries play a leading role in research on orphan drug. China is still in her infancy, we should improve the level of investment and research on orphan drug.

orphan drug; Web of Science; bibliometrics

G255; R954

C

1006-1533(2015)11-0050-04

2012年度高校哲學(xué)社會科學(xué)基金項目（項目編號：2012SJD870012）

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楊蘋，館員，主要從事藥學(xué)信息研究。E-mail：yangping@cpu.edu.cn

2014-11-27）