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未來(lái)疾病的主攻手——基因療法

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人類自有史以來(lái)，從未停止過(guò)與病魔的抗?fàn)?，治療疾病的手段也在不斷發(fā)展。最近，基因療法獨(dú)樹一幟，使許多難治之癥有了希望。

基因是人類生命活動(dòng)的密碼，它深藏在細(xì)胞核內(nèi)的染色體中。在那里，數(shù)以億計(jì)的不同核苷酸分子按一定的順序連接起來(lái)，記錄著遺傳信息。人們?cè)缇椭?，若父母一方或雙方的基因有缺陷，就可能遺傳給子女，引起疾病。如今，隨著分子生物學(xué)的深入發(fā)展，人類越來(lái)越多地掌握了基因和遺傳病的奧秘，于是設(shè)想從外界導(dǎo)入正常的基因來(lái)治療遺傳病。

在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中，科學(xué)家們找到多種辦法將外源基因?qū)爰?xì)胞內(nèi)染色體中，目前最常用的辦法是選擇特殊的病毒作為運(yùn)載工具，把外源性基因帶到染色體內(nèi)。

遺傳病的基因治療，在1990年于美國(guó)首次獲得成功。有兩名兒童病人，由于缺乏ADA基因，不能合成腺苷酸脫氨酶，導(dǎo)致先天性免疫缺陷綜合征。安得森和伯里斯先抽取病人的一些血液，分離出白細(xì)胞進(jìn)行體外培養(yǎng)，然后將外源性ADA基因插進(jìn)病毒基因內(nèi)；當(dāng)病毒感染體外白細(xì)胞時(shí)，就將ADA基因帶進(jìn)細(xì)胞核。此時(shí)再將白細(xì)胞輸入病人體內(nèi)，病人由于得到ADA基因，就可以合成腺苷酸脫氨酶，像正常人一樣生活。但美中不足的是，這種方法是在得病后才進(jìn)行治療。人們不禁要問(wèn)，有沒(méi)有辦法在生命的嫩芽——受精卵形成之際，就將它缺乏的基因?qū)肫鋬?nèi)，讓它成為一個(gè)完美無(wú)缺的新生命，不再出現(xiàn)遺傳病癥狀呢？有!早在1984年，國(guó)外就有人用小鼠成功地進(jìn)行了相關(guān)試驗(yàn)。哈默將小鼠生長(zhǎng)激素基因注入相當(dāng)于人類侏儒癥的小鼠受精卵內(nèi)，結(jié)果出現(xiàn)了奇跡：原本應(yīng)發(fā)育成侏儒鼠的受精卵，不但未長(zhǎng)成侏儒，還比正常小鼠大1.5倍。那么在人的身上是否也能成功呢？按理論來(lái)說(shuō)是完全可能的，但付諸實(shí)施卻存在許多爭(zhēng)議。因?yàn)槿绱酸槍?duì)生殖細(xì)胞的基因治療，可能影響后代的遺傳性狀，即俗語(yǔ)所講的“變種”，這會(huì)對(duì)人類發(fā)展產(chǎn)生極其重大而深遠(yuǎn)的影響，況且將侏儒“治”成巨人并無(wú)實(shí)際好處。但經(jīng)過(guò)改進(jìn)，不但能提高基因?qū)氲某晒β?，而且能?duì)其他疾病進(jìn)行有效控制。

對(duì)醫(yī)學(xué)頑癥惡性腫瘤，基因療法也加入了總攻的行列。在腫瘤四周，本有許多腫瘤浸潤(rùn)淋巴細(xì)胞形成包圍圈，造成“兵臨城下”之勢(shì)，但卻沒(méi)有足夠的能力來(lái)消滅敵人。如果向這些細(xì)胞內(nèi)導(dǎo)入一種特殊的基因，細(xì)胞就可以產(chǎn)生相應(yīng)的腫瘤壞死因子，加強(qiáng)殺傷腫瘤的能力。1990年7月，美國(guó)的郎森伯格等人從晚期黑色素瘤病人身上切下來(lái)的瘤體中，分離出腫瘤浸潤(rùn)淋巴細(xì)胞，導(dǎo)入基因后再輸給病人。使用該方法共治療了50名病人，取得了初步成果，既避免了單純應(yīng)用腫瘤壞死因子的全身反應(yīng)，又加強(qiáng)了局部“火力”。

在探索人類自身生命密碼的過(guò)程中，一個(gè)個(gè)深藏的奧秘被揭開(kāi)，一項(xiàng)項(xiàng)神奇療法不斷出現(xiàn)?；虔煼ㄊ亲钅堋爸胃钡寞煼?，顯示出無(wú)限的生機(jī)，有朝一日必將成為治療疾病的“主攻手”。