Sebelipase Alfa用于溶酶體酸性脂肪酶缺乏癥有獲益

《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》于2015年9月10日第373卷第11期發(fā)布了一項(xiàng)關(guān)于Sebelipase Alfa用于溶體酸性脂肪酶缺乏癥的Ⅲ期臨床試驗(yàn)內(nèi)容。

溶酶體酸性脂肪酶是一種必需的脂質(zhì)代謝酶，可分解內(nèi)源性脂質(zhì)顆粒，調(diào)節(jié)脂質(zhì)代謝。

本項(xiàng)試驗(yàn)為多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)，試驗(yàn)時(shí)長(zhǎng) 20周，旨在評(píng)估 Sebelipase Alfa酶替代療法的安全性和有效性。受試者為溶體酸性脂肪酶缺乏癥患者（包括成人及兒童），受試者隨機(jī)分入Sebelipase Alfa組或安慰劑組。試驗(yàn)的首要終末指標(biāo)為丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶水平恢復(fù)正常。次要終末指標(biāo)包括額外的疾病相關(guān)療效評(píng)估、安全性、不良反應(yīng)概況。

試驗(yàn)結(jié)果顯示，Sebelipase Alfa組和安慰劑組分別有31%和7%的受試者丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶水平恢復(fù)正常。對(duì)于關(guān)鍵的次要療效終末指標(biāo)，可觀察到血脂水平好轉(zhuǎn)、肝臟脂肪含量降低。兩組間發(fā)生不良事件的受試者人數(shù)相似。大多數(shù)不良事件為輕度，且與治療無關(guān)。

總體而言，Sebelipase Alfa用于溶酶體酸性脂肪酶缺乏癥有獲益。

（來源：http://www.nejm.org）