熊蔚霞+陳代杰

（中國醫(yī)藥工業(yè)研究總院 上海 200040）

摘 要 為加快國家制藥行業(yè)創(chuàng)新體系的建設，國務院組織實施了“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項，“十一五”期間專項建設取得了豐碩的成果：在平臺建設方面，受到本次專項中平臺建設資助的科研院所，其藥物研發(fā)的硬件和軟件都得到了能力上長足的提高，有些技術平臺正在接近世界先進水平；在新藥研發(fā)方面，國內(nèi)新藥的研發(fā)無論是數(shù)量還是速度都呈現(xiàn)了強勁的增長態(tài)勢。但仔細分析專項建設期間研發(fā)的新藥，可發(fā)現(xiàn)其中me-too的品種占據(jù)了絕大多數(shù)，不少只是“自主知識產(chǎn)權新藥”，而非“自主創(chuàng)新新藥”。中國制造到中國創(chuàng)造的突破，還需要全社會創(chuàng)新理念的培植，以及國家對“藥物創(chuàng)新、技術進步”的持續(xù)支持，任重而道遠。

關鍵詞 新藥創(chuàng)制 me-too新藥 自主創(chuàng)新藥物 自主知識產(chǎn)權新藥

中圖分類號：G322 文獻標識碼：C 文章編號：1006-1533（2014）17-0054-02

From made in China to innovated in China， long way to go

XIONG Weixia*， CHEN Daijie

（China State Institute of Pharmaceutical Industry， Shanghai 200040， China）

ABSTRACT This paper briefly reviews the impacts of National Science and Technology Plan on new drug innovation in our country. Though many achievements have been made in the field of new drug innovation， the majority of new drugs studied and developed are new “me-too drug” and new drug licensed in different development stage from other countries. It is long way to go for us from “made in China” to “innovated in China” in the field of new drug innovation.

KEY WORDS drug innovation； me-too drug； new drug； proprietary drug

國家科技計劃及“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項

“十一五”期間，為加快推進國家創(chuàng)新體系建設，適應新形勢要求，國家對原有的科技計劃體系進行了改革和調(diào)整，現(xiàn)主要由基本計劃和重大專項構成。

基本計劃是國家財政穩(wěn)定持續(xù)支持科技創(chuàng)新活動的基本形式，包括重點基礎研究發(fā)展計劃（即“973計劃”）、高技術研究發(fā)展計劃（即“863計劃”）、科技支撐計劃（即原有的科技攻關計劃）、科技基礎條件平臺建設計劃等四大主體計劃和政策引導類科技計劃等。

重大專項則體現(xiàn)出國家戰(zhàn)略目標，由政府支持并組織實施的重大戰(zhàn)略產(chǎn)品開發(fā)、關鍵共性技術攻關或重大工程建設，通過重大專項的實施，在若干重點領域集中突破，實現(xiàn)科技創(chuàng)新的局部跨越式發(fā)展。《國家中長期科學和技術發(fā)展規(guī)劃綱要（2006-2020年）》[1]提出了16個重大專項，并按照國家發(fā)展的戰(zhàn)略需求，明確實施的目標，根據(jù)需要和條件分步實施。

2008年9月國務院決定組織實施“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項（以下簡稱專項）[2]，本專項計劃針對10類（種）嚴重危害人民健康的重大疾病，自主研發(fā)一批化學藥物、現(xiàn)代中藥和生物技術新藥；同時進行綜合性新藥研究開發(fā)技術大平臺、專業(yè)性新藥研發(fā)技術平臺的構建，旨在分區(qū)域整合優(yōu)勢資源，構筑現(xiàn)代化、國際化的綜合性創(chuàng)新藥物研究技術平臺。專項共設置了5個項目：“創(chuàng)新藥物研究開發(fā)”、“新藥研究開發(fā)關鍵技術研究”、“創(chuàng)新藥物研究開發(fā)技術平臺建設”、“藥物大品種技術改造”和“企業(yè)創(chuàng)新藥物孵化基地建設”。資助范圍主要包括三個方面：一是新藥各階段的研究，包括候選藥物（資助500個）、臨床前研究（資助200個）、臨床試驗若干個；二是研發(fā)過程中各支撐體系的建設，包括綜合性新藥研究開發(fā)技術大平臺， 11個新藥臨床前研發(fā)專業(yè)性技術平臺；三是產(chǎn)業(yè)化工藝及生產(chǎn)化企業(yè)的培植提升等。“十一五”期間獲得本專項資助的課題近千項，資助經(jīng)費約53億，近一萬五千名專家參與了項目的研究工作，受資助單位涵蓋了國內(nèi)藥物研究院所、高等院校和藥品生產(chǎn)企業(yè)，可謂是中國有史以來參與規(guī)模最大、資助力度最強的科技專項，這既彰現(xiàn)了國家對科技事業(yè)的極大重視并化為了鼎力的支持，也彰現(xiàn)了全國藥物研究和生產(chǎn)單位高漲的創(chuàng)新熱情。

重大專項獲得的成就及分析思考

“十一五”期間在專項及國家其它配套政策多管齊下的推動下，國內(nèi)新藥研究體系得到了長足的發(fā)展，受到本次專項中平臺建設資助的科研院所，其藥物研發(fā)的硬件和軟件都得到了能力上長足的提高，有些技術平臺正在接近世界先進水平。由此，承接國外研發(fā)服務的能力大幅提升，也為我國自主創(chuàng)新藥物的研發(fā)服務打下了基礎。

“十一五”期間我國新藥的研發(fā)無論是數(shù)量還是速度也都呈現(xiàn)了強勁的增長態(tài)勢。據(jù)科技部重大專項辦介紹[3]，截至2012年12月，新藥專項實施以來，累計獲得新藥證書62件，擁有自主知識產(chǎn)權的品種約占三分之二，其中1類新藥12個；臨床在研品種近400種，獲得了199個臨床批件，完成104項Ⅱ期和Ⅲ期臨床試驗；申請發(fā)明專利近9 000項，獲得專利授權3 000余項（其中國際專利授權560項），制定各項標準2 200項；產(chǎn)業(yè)化上市品種23個，總產(chǎn)值達12.4億元。實施新藥專項，累積新增產(chǎn)值近800億元。

借著重大專項的東風，2013年我國有70多個1.1類新藥在研發(fā)注冊中：其中獲批上市4項，完成臨床試驗5項，獲得臨床批件近30項，申報臨床近40項。但是，仔細分析上述申報注冊的一類新藥，就可以看到其中me-too的品種占據(jù)了絕大多數(shù)，不少還是“自主知識產(chǎn)權新藥”，而非“自主創(chuàng)新新藥”。究其原因，一方面，在當今人心躁動、萬事趨利的大環(huán)境下，研究機構和企業(yè)缺乏投資周期長、風險大的原創(chuàng)新藥基礎研究的熱情和動力（如有關病理病因的探索、靶點的研究、以及與之相關的成藥新物質(zhì)的發(fā)現(xiàn)等等）；另一方面，目前國家資助和考評的機制也是更偏向于摘果子的速效方式，即使是本次重大專項的支持也是從候選藥物開始的，還無暇考慮候選藥物的來源研究；再一方面，“自主創(chuàng)新”，特別是“自主創(chuàng)新藥物”牽涉到更基礎的體系，雖然國家基礎計劃中對該體系的資助已有所體現(xiàn)，但其支持的力度顯然與本次重大專項是不相匹配的，以至在本次重大專項中，“自主創(chuàng)新藥物”的研究幾乎是處在了“無米之炊、無源之本”的狀態(tài)。自主創(chuàng)新藥物研發(fā)，任重道遠。

在企業(yè)方面，本次專項資助了近百個“藥物大品種技術改造”和6個“企業(yè)創(chuàng)新藥物孵化基地建設”的項目。但是，對于我國多達 4千多家的制藥企業(yè)、可生產(chǎn)的化藥原料藥有1 500多種、化學藥物制劑規(guī)格有近5 000個、中藥制劑規(guī)格有近萬個品種的現(xiàn)狀而言，不難發(fā)現(xiàn)國家對企業(yè)科技的投入，相比于行業(yè)對進步的渴求，只可謂是杯水車薪，“大品種、大企業(yè)”的引領作用還遠不夠凸現(xiàn)。

藥品是一種特殊的商品，當今的創(chuàng)新藥物已必須建立在基礎研究的重大突破上，也必須建立在“持之以恒”的創(chuàng)新理念培植上；隨著我們與國際同步研發(fā)過程的經(jīng)驗積累，隨著國內(nèi)制藥龍頭企業(yè)的逐年接軌國際，隨著國力的增強國家對基礎研究投入力度的逐步加大，漸漸地我們必然會迎來中國制造到中國創(chuàng)造的突破。而要實現(xiàn)這個宏偉目標，不僅需要國家持續(xù)的經(jīng)費投入，更需要營造全社會的創(chuàng)新氛圍。藥物研究單位和制藥企業(yè)是創(chuàng)新的主體，激發(fā)他們的內(nèi)生動力和爆發(fā)活力，就一定會達到“事半功倍”的效果。隨著我國國民經(jīng)濟的持續(xù)向好發(fā)展，以及國家對“藥物創(chuàng)新、技術進步”的持續(xù)支持，隨著藥物研發(fā)人員水平的不斷提高和制藥企業(yè)創(chuàng)新動力的不斷加強，我國從制藥大國向制藥強國的轉(zhuǎn)變指日可待。

參考文獻

中華人民共和國國務院. 國家中長期科學和技術發(fā)展規(guī)劃綱要（2006-2020年）[EB/OL]. [2014-04-18]. http：//www.most.gov.cn/kjgh/kjghzcq/.

中華人民共和國科學技術部. 關于組織“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項“十一五”計劃第一批課題申報的通知[EB/OL]. （2008-09-01）[2014-04-18]. http：//www.most.gov.cn/tztg/200809/t20080901_63712.htm.

國家科技重大專項辦公室.重 大新藥創(chuàng)制重大專項已獲得62個新藥證書[EB/OL]. （2013.02.27）[2014-04-18]. http：//www.nmp.gov.cn/gzxgz/zdxy/201302/t20130227_3118.htm.

（收稿日期：2014-04-18）