隨著全球基因測(cè)序技術(shù)的逐步普及和費(fèi)用的不斷下降,個(gè)性化醫(yī)療(Personalized medicine)正成為未來(lái)醫(yī)學(xué)發(fā)展的重要方向。
在現(xiàn)代醫(yī)學(xué)框架中,藥物研發(fā)通常以人群組和大樣本為基礎(chǔ),個(gè)體差異因此常被忽視。但同一種藥物的療效對(duì)每個(gè)人都有不同,而某種類(lèi)型的癌癥在表達(dá)上也因人而異。這意味著一方面我們需要找到針對(duì)特定癌癥樣本的基因表達(dá),另一方面還需通過(guò)個(gè)性化藥物去匹配這種疾病,以及這位病人。
在這方面比較著名的案例有治療乳腺癌的藥物赫賽?。℉erceptin)。該藥雖然也是一種單克隆抗體,但只有在乳腺癌發(fā)生某些病變時(shí)才會(huì)起效。所以在實(shí)際治療過(guò)程中,醫(yī)生會(huì)測(cè)試患者對(duì)這種藥物呈現(xiàn)陽(yáng)性還是陰性,這樣就能馬上知道其對(duì)患者是否有效,從而減少反復(fù)嘗試過(guò)程,提升治療成功率。
另外一個(gè)例子與抗生素有關(guān)。眾所周知,現(xiàn)在的細(xì)菌已具有越來(lái)越強(qiáng)的抗藥性,這使得許多感染病癥變得更難治愈。在過(guò)去,為了確定某種細(xì)菌的拮抗性,我們會(huì)通過(guò)培養(yǎng)基來(lái)檢測(cè)它能被哪種抗菌藥物殺死。
這個(gè)過(guò)程往往需要耗時(shí)幾天,甚至更久,但現(xiàn)在通過(guò)DNA測(cè)序技術(shù),我們不再需要進(jìn)行繁瑣遷延的實(shí)驗(yàn),只用幾個(gè)小時(shí)就能得出結(jié)論。對(duì)那些遭遇嚴(yán)重感染的患者來(lái)說(shuō),時(shí)間上的差別也意味著生命的存亡。
當(dāng)然,DNA檢測(cè)技術(shù)并不僅僅適用于細(xì)菌研究。對(duì)醫(yī)生來(lái)說(shuō),從解剖學(xué)上發(fā)現(xiàn)兩名患者之間的不同幾無(wú)可能,但基因?qū)用娴牟町悈s會(huì)引發(fā)人體對(duì)藥物完全不同的反應(yīng)—彼之仙草,汝之毒藥。一些藥物對(duì)特定人群有較大毒性,而對(duì)另一些人則會(huì)起到治療作用。
制藥企業(yè)的研發(fā)模式也因此發(fā)生了重大變化。在過(guò)去它們的理想是發(fā)現(xiàn)拳頭產(chǎn)品,也就是對(duì)所有病人都有效的藥物,但在臨床應(yīng)用中這卻很難實(shí)現(xiàn)。此外,隨著人們對(duì)醫(yī)藥領(lǐng)域盲區(qū)認(rèn)知的不斷增加,市面上的優(yōu)秀藥物也越來(lái)越多,這意味著未來(lái)新藥開(kāi)發(fā)的難度將會(huì)越來(lái)越大。原因很簡(jiǎn)單,如果新藥療效不能超越現(xiàn)有藥物,又有何開(kāi)發(fā)必要?
除此外,還有一個(gè)值得注意的趨勢(shì)是,隨著個(gè)性化診治技術(shù)的發(fā)展,原本因?yàn)檫m用人群太少,或毒性太高而無(wú)法商業(yè)化的藥物,現(xiàn)在都有了一展身手的機(jī)會(huì)。當(dāng)然前提是,藥廠能夠測(cè)試出它究竟適合哪部分人群。這對(duì)制藥企業(yè)來(lái)說(shuō),也是絕佳的利好消息。
同樣,中國(guó)本土藥企變革研發(fā)模式也勢(shì)在必行。中國(guó)市場(chǎng)的獨(dú)特之處在于,龐大的國(guó)土面積和人口基數(shù),以及東西部發(fā)展的不均衡,這意味著當(dāng)企業(yè)在身處這樣一個(gè)大市場(chǎng)時(shí),必須快速做出反應(yīng),提供能夠滿足不同需求的解決方案。就此而言,立足于中國(guó)的企業(yè)顯然比遠(yuǎn)在海外的更有優(yōu)勢(shì)。
科技服務(wù)企業(yè),比如珀金埃爾默等也必須持續(xù)本土化—要服務(wù)這里的客戶(hù),不能僅依靠一條客服熱線,而是要開(kāi)發(fā)出符合本地特點(diǎn)的儀器、試劑、技術(shù)和解決方案等,只有這樣才能幫助醫(yī)生與病人更好地進(jìn)行臨床實(shí)踐。另一方面,當(dāng)今的醫(yī)療領(lǐng)域研究主要由歐美學(xué)界領(lǐng)銜,但歐美研發(fā)的藥物未必適合亞洲人的基因群,這給本土企業(yè)留下了巨大發(fā)展空間。
雖然尖端藥物的研發(fā)通常也意味著更高昂的成本,但本土藥企仍應(yīng)繼續(xù)嘗試。事實(shí)上,包括學(xué)術(shù)界、實(shí)驗(yàn)室和研究院等在內(nèi)的機(jī)構(gòu)都已提出諸多有價(jià)值的課題。如果有優(yōu)秀的合作伙伴和研發(fā)資金,本土企業(yè)是可以朝著這些方向走下去的。這樣不僅能讓它們避開(kāi)和國(guó)際藥企巨頭的全面競(jìng)爭(zhēng),還可開(kāi)拓新的市場(chǎng)。(采訪整理|本刊記者 史寅 )