近日，全球首對(duì)靶向基因編輯猴在中國(guó)出生，完成這一工作的科學(xué)家來(lái)自南京醫(yī)科大學(xué)生殖醫(yī)學(xué)國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室、云南省靈長(zhǎng)類(lèi)生物醫(yī)藥研究重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室和南京大學(xué)。猴子屬靈長(zhǎng)類(lèi)動(dòng)物，猴基因編輯的成功將有助于建立猴疾病模型，更好地模擬人類(lèi)疾病，大大降低藥物研究的風(fēng)險(xiǎn)。未來(lái)有望定向改造人類(lèi)基因，治療基因疾病。

研究人員采用的是最新基因編輯技術(shù)Crispr，可以對(duì)目標(biāo)DNA進(jìn)行插入、刪除或重寫(xiě)，類(lèi)似計(jì)算機(jī)編輯文字一樣對(duì)物種基因進(jìn)行編輯，而且成功率較高。這次中國(guó)科學(xué)家的研究證明，不僅可以利用Crispr技術(shù)高效精確地編輯靈長(zhǎng)類(lèi)基因、，還能培育出個(gè)體。

科學(xué)家首先給猴胚胎細(xì)胞注射定制的RNA，將“編輯工具”——DNA切割酶Cas9引導(dǎo)至期望的突變位點(diǎn)，引導(dǎo)修改3個(gè)基因：一個(gè)是調(diào)節(jié)代謝的基因Ppar-γ，一個(gè)是調(diào)節(jié)免疫功能的基因Rag1，第三個(gè)是調(diào)節(jié)干細(xì)胞和性別決定的基因?？茖W(xué)家們?cè)?80多個(gè)單細(xì)胞期猴胚胎中同時(shí)靶向編輯了這3個(gè)基因。在對(duì)15個(gè)胚胎的基因組DNA進(jìn)行測(cè)序后，他們發(fā)現(xiàn)其中有8個(gè)胚胎顯示出兩個(gè)靶基因同時(shí)突變的跡象。隨后將遺傳修飾過(guò)的胚胎轉(zhuǎn)移到代孕母猴體內(nèi)，其中一個(gè)生出了一對(duì)孿生猴。檢測(cè)這對(duì)孿生猴的基因組DNA，證實(shí)的確存在兩個(gè)靶基因突變。