亚洲免费av电影一区二区三区,日韩爱爱视频,51精品视频一区二区三区,91视频爱爱,日韩欧美在线播放视频,中文字幕少妇AV,亚洲电影中文字幕,久久久久亚洲av成人网址,久久综合视频网站,国产在线不卡免费播放

        ?

        Leigh綜合征治療藥EPI-743再獲Ⅱa期臨床研究陽(yáng)性結(jié)果

        2012-12-09 10:10:00
        藥學(xué)進(jìn)展 2012年10期
        關(guān)鍵詞:進(jìn)行性肌張力線粒體

        Edison制藥公司于2012年9月13日宣稱,其開發(fā)的Leigh綜合征治療藥EPI-743在Ⅱa期臨床研究中獲得陽(yáng)性結(jié)果。Leigh綜合征又稱亞急性壞死性腦脊髓病,是一種主要發(fā)生于兒童的遺傳性、進(jìn)行性、致命性神經(jīng)肌肉疾病,由線粒體氧化磷酸化障礙而引起細(xì)胞能量代謝中生化功能缺陷所致,屬于一類“線粒體病”,其病理特征是中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)中控制呼吸和其他神經(jīng)功能的區(qū)域出現(xiàn)兩側(cè)對(duì)稱性壞死,臨床癥狀開始為輕度肌張力降低、短促痙攣及中度腱反射遲鈍,隨后進(jìn)行性惡化,可在數(shù)周或數(shù)月內(nèi)發(fā)展為嚴(yán)重肌張力下降、腱反射消失、呼吸和吞咽困難、全身無力并衰竭,直至死亡。目前該病尚無特效治療藥物。

        EPZ-743是一種具口服活性的小分子對(duì)苯醌類藥物,易于透過血腦屏障而進(jìn)入 CNS,可靶向NADPH醌氧化還原酶1(NQO1),通過氧化還原機(jī)制,促進(jìn)內(nèi)源性谷胱甘肽的生物合成,從而有效抑制氧化應(yīng)激,改善細(xì)胞能量代謝。這項(xiàng)在意大利羅馬梵蒂岡兒童醫(yī)院進(jìn)行的前瞻性、開標(biāo)記Ⅱa期臨床研究涉及10名1~13歲分別患有7種不同亞型Leigh綜合征的兒童,結(jié)果,采用4種不同的疾病相關(guān)度量標(biāo)準(zhǔn)測(cè)得,這些受試患兒在接受EPI-743治療后,病情均得到逆轉(zhuǎn),且療效一直持續(xù)達(dá)180 d以上,未見明顯不良反應(yīng)。該項(xiàng)研究數(shù)據(jù)在線刊載于2012年9月10日的Molecular Genetics and Metabolism雜志上,其進(jìn)一步驗(yàn)證了先前在美國(guó)和歐洲其他國(guó)家開展的臨床試驗(yàn)結(jié)果。EPI-743目前已在美國(guó)獲得“罕見病藥物”資格。

        猜你喜歡
        進(jìn)行性肌張力線粒體
        棘皮動(dòng)物線粒體基因組研究進(jìn)展
        線粒體自噬與帕金森病的研究進(jìn)展
        進(jìn)行性多灶性白質(zhì)腦病并文獻(xiàn)復(fù)習(xí)
        甘肅科技(2020年20期)2020-04-13 00:30:54
        更正
        進(jìn)行性核上性麻痹1例報(bào)告
        肌張力障礙診斷與治療研究進(jìn)展
        科學(xué)家開發(fā)出用于篩選肌張力障礙新藥的工具
        荊芥炭方聯(lián)合雷公藤多苷片治療進(jìn)行性色素性紫癜性皮膚病的臨床效果
        請(qǐng)您診斷
        18例經(jīng)基因確診的DYT1型肌張力障礙臨床特點(diǎn)分析
        久久er99热精品一区二区| 国产伦理一区二区久久精品| 国产一区亚洲二区三区极品| 久久精品国产亚洲av网站| 亚洲 欧美 激情 小说 另类| 不卡a v无码在线| 久久国产精品亚洲我射av大全| 精品无码人妻夜人多侵犯18| 国产真实夫妇视频| 亚洲日韩一区二区一无码| av在线手机中文字幕| 中文字幕本久久精品一区| 亚洲国产精品综合久久网各| 日本高清不卡二区| 日韩精品有码中文字幕| 日本h片中文字幕在线| 极品粉嫩小泬无遮挡20p| 综合激情网站| 久久婷婷国产色一区二区三区| 视频一区视频二区制服丝袜| 国产三级在线观看播放视频| 久久久国产不卡一区二区| 国产自拍一区在线视频| 欧美成人看片一区二区三区尤物| 五月天精品视频在线观看| 国内精品九九久久精品小草| 人妖一区二区三区在线| 亚洲裸男gv网站| 国产最新AV在线播放不卡| 亚洲中文字幕乱码在线视频| 日韩av无码中文字幕| 久久人人爽人人爽人人片亞洲| 久久午夜无码鲁丝片直播午夜精品| 在线人妻va中文字幕| 天天噜日日噜狠狠噜免费| 狠狠狠色丁香婷婷综合激情| 久久本道久久综合一人| 亚洲av成人无码久久精品老人| 婷婷五月综合缴情在线视频| 果冻国产一区二区三区| 亚洲精品午夜久久久九九|