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美國FDA批準(zhǔn)阿柏西普注射液上市

美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）于2011年11月18日批準(zhǔn)美國里杰內(nèi)隆制藥公司（Regeneron Pharmaceuticals）的新藥阿柏西普（通用名：Aflibercept，商品名：EYLEA）玻璃體內(nèi)注射液上市，用于治療新生血管性（濕性）年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）。

血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子-A（VEGF-A）和胎盤生長(zhǎng)因子（PlGF）都可以導(dǎo)致內(nèi)皮細(xì)胞有絲分裂、趨化現(xiàn)象和血管滲透。VEGF通過2種內(nèi)皮細(xì)胞表面的受體酪氨酸激酶（VEGFR-1和VEGFR-2）發(fā)揮作用。PlGF僅與在白細(xì)胞表面表達(dá)的VEGFR-1結(jié)合。VEGF-A激活受體后可導(dǎo)致新血管形成和血管滲透性。Aflibercept是一種可溶性的誘餌受體，能夠與VEGF-A和PlGF結(jié)合，通過與同源VEGF受體結(jié)合從而抑制其活化，起到減少新血管生成、降低血管滲透性的作用。

臨床試驗(yàn)中，常見的不良反應(yīng)（發(fā)生率高于1%）包括：結(jié)膜出血、眼痛、白內(nèi)障、玻璃體脫離、玻璃體混濁、眼內(nèi)壓升高、結(jié)膜充血、角膜糜爛、視網(wǎng)膜色素上皮脫離、視網(wǎng)膜色素上皮撕裂、注射部位疼痛、注射部位出血、眼異物感、流淚增加、視覺模糊、眼瞼水腫、角膜水腫等。

（來源：http://www.fda.gov）

歐洲藥品管理局批準(zhǔn)Tafamidis上市用于甲狀腺素運(yùn)載蛋白淀粉樣變性

2011年11月16日，歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會(huì)（CHMP）建議批準(zhǔn)輝瑞（Pfizer）制藥公司的產(chǎn)品Tafamidis（商品名：Vyndaqel）上市，用于延緩甲狀腺素運(yùn)載蛋白淀粉樣變性引起的神經(jīng)損傷。

甲狀腺素運(yùn)載蛋白淀粉樣變性是一種罕見的遺傳性疾病，是由于甲狀腺素運(yùn)載蛋白的淀粉樣變異體在系統(tǒng)中各器官和組織（特別是在外周神經(jīng)系統(tǒng)）中分解并沉積，導(dǎo)致的進(jìn)行性感覺性和運(yùn)動(dòng)性多神經(jīng)病。Tafamidis是一種甲狀腺素運(yùn)載蛋白穩(wěn)定劑，它能夠與這種蛋白結(jié)合，抑制其分解，從而抑制淀粉樣蛋白的形成和沉積，減緩神經(jīng)疾病的進(jìn)程，可用于成人患者的早期治療。

在臨床試驗(yàn)中，與安慰劑組患者相比，Tafamidis治療組患者的神經(jīng)功能得到改善或穩(wěn)定的比例顯著高于前者。臨床試驗(yàn)中最常見的不良反應(yīng)是泌尿道感染。

需要注意的是，在用藥期間，醫(yī)生應(yīng)監(jiān)測(cè)并評(píng)估患者是否需要其他治療（包括肝移植）。接受肝移植的患者應(yīng)停止用藥。

（來源：http://www.ema.europa.eu）

藥研動(dòng)態(tài)

囊性纖維化治療藥物Ivacaftor用于兒童的Ⅲ期臨床試驗(yàn)取得積極結(jié)果

2011年11月3日，美國威泰克斯（Vertex）制藥公司宣布其在研的囊性纖維化（CF）治療藥物 Ivacaftor（商品名：KALYDECO，曾用名：VX-770）在 6～11歲 G551D 基因突變兒童中進(jìn)行的Ⅲ期臨床試驗(yàn)取得積極結(jié)果。

CF是由于囊性纖維化跨膜轉(zhuǎn)導(dǎo)調(diào)節(jié)因子（CFTR）基因突變引起的隱性遺傳性疾病，主要表現(xiàn)為外分泌腺的功能紊亂，黏液腺增生，分泌液黏稠，汗液氯化鈉含量增高。臨床上有肺臟、氣道、胰腺、腸道、膽道、輸精管、子宮頸等的腺管被黏稠分泌物堵塞所引起一系列癥狀，以呼吸系統(tǒng)損害最為突出。Ivacaftor是一種CFTR增效劑，當(dāng)它接觸到細(xì)胞表面時(shí)能夠使CFTR蛋白質(zhì)的功能趨于正常，從而促進(jìn)呼吸道水合作用并清除黏液，達(dá)到減輕呼吸道癥狀的作用。

這項(xiàng)臨床試驗(yàn)評(píng)估了Ivacaftor對(duì)于G551D基因突變的囊性纖維化6～11歲兒童患者的有效性和安全性，首要終末指標(biāo)為治療24周后肺功能相對(duì)于基線的平均絕對(duì)值改變，試驗(yàn)使用1秒最大呼氣量（FEV1）評(píng)估患者的肺功能。結(jié)果顯示，Ivacaftor治療組患者的肺功能得到快速和穩(wěn)定的改善，且較安慰劑對(duì)照組更顯著，達(dá)到了首要終末指標(biāo)。

臨床試驗(yàn)中常見的不良反應(yīng)包括咳嗽、排痰性咳嗽、上呼吸道感染、咯血、頭痛和腹痛。

（來源：http://www.drugs.com）