引言（Introduction）

醫(yī)藥技術(shù)是人類維護(hù)健康的重要手段。研究表明，伴隨著經(jīng)濟(jì)發(fā)展和收入水平的不斷提高，人們消費(fèi)結(jié)構(gòu)中用于醫(yī)療服務(wù)開支的增長(zhǎng)幅度最大。從全球資源配置來看，衛(wèi)生總費(fèi)用（Total Health Expenditure）占GDP比重平均在9%左右，中國(guó)目前約為5%。而且，中國(guó)的藥品費(fèi)用占衛(wèi)生總費(fèi)用的比重遠(yuǎn)高于其他國(guó)家和地區(qū)的平均水平?？梢灶A(yù)期，中國(guó)未來的醫(yī)藥衛(wèi)生必將越來越成為社會(huì)資源配置的主導(dǎo)項(xiàng)目，因此，如何科學(xué)評(píng)估并有效配置醫(yī)藥資源將是中國(guó)科學(xué)發(fā)展的重大議題。

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)（Pharmacoeconomics）是人類應(yīng)對(duì)醫(yī)藥資源配置問題而發(fā)展起來的新興交叉學(xué)科。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)應(yīng)用經(jīng)濟(jì)學(xué)的理論基礎(chǔ)，系統(tǒng)、科學(xué)地比較分析醫(yī)藥技術(shù)的經(jīng)濟(jì)成本和綜合收益，進(jìn)而形成決策所需的優(yōu)選方案，旨在提高醫(yī)藥資源使用的總體效率。作為藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的應(yīng)用和實(shí)踐，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)估方法的科學(xué)性和規(guī)范性將影響最終結(jié)果的適用價(jià)值。根據(jù)世界主要發(fā)達(dá)國(guó)家的經(jīng)驗(yàn)，如果沒有系統(tǒng)的研究和評(píng)估規(guī)范，不同藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的研究將可能因?yàn)檠芯吭O(shè)計(jì)和報(bào)告范式等方面的差異，導(dǎo)致其研究結(jié)果的標(biāo)準(zhǔn)和質(zhì)量各異，從而影響藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的可比性、科學(xué)性以及對(duì)醫(yī)藥衛(wèi)生決策的參考意義。為此，目前已經(jīng)有27個(gè)國(guó)家的相關(guān)部門制定出了適合本地區(qū)的35個(gè)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南（Guideline），用于指導(dǎo)和規(guī)范藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究（ISPOR，2010）。

在人類21世紀(jì)的第一個(gè)十年，中國(guó)邁入了歷史發(fā)展的新階段，選擇了科學(xué)發(fā)展觀作為中國(guó)發(fā)展新階段的指導(dǎo)原則，這在中國(guó)共產(chǎn)黨17屆五中全會(huì)和十二五規(guī)劃發(fā)展綱要中再次得以深化和彰顯。在此背景下，中國(guó)于2006年啟動(dòng)了前所未有的國(guó)家醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革，科學(xué)發(fā)展觀自然成了指導(dǎo)新醫(yī)改的基本原則，醫(yī)藥衛(wèi)生的制度安排和決策機(jī)制都亟待加強(qiáng)其科學(xué)論據(jù)的基礎(chǔ)，提高資源配置的綜合效率。因?yàn)樗幬镏委熢诋?dāng)前中國(guó)醫(yī)療模式的顯著比重，藥物政策問題成了中國(guó)新醫(yī)改的焦點(diǎn)議題，也得到了國(guó)家有關(guān)部門在新醫(yī)改政策中的高度重視，并特別明確了藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的評(píng)估研究在未來的基本藥物、定價(jià)和醫(yī)保政策中的重要作用。2009年4月6日，國(guó)家公布的《中共中央國(guó)務(wù)院關(guān)于深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革的意見》（中發(fā)[2009]6號(hào)）（以下簡(jiǎn)稱《意見》）提出，將“建立科學(xué)合理的醫(yī)藥價(jià)格形成機(jī)制”、“對(duì)新藥和專利藥品逐步實(shí)行定價(jià)前藥物經(jīng)濟(jì)性評(píng)價(jià)制度”。《意見》明確指出了將應(yīng)用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)來指導(dǎo)藥品定價(jià)及其它相關(guān)政策的制定；在國(guó)家發(fā)改委2010年新修訂的《藥品價(jià)格管理辦法（征求意見稿）》（2010年6月1日）中提出，“可替代藥品治療費(fèi)用差異較大的，可以以對(duì)照藥品價(jià)格為基礎(chǔ)，參考藥物經(jīng)濟(jì)性評(píng)價(jià)結(jié)果進(jìn)行調(diào)整”；《2009年國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄調(diào)整工作方案》中，也明確指出在藥品的調(diào)入和調(diào)出時(shí)，需考慮按照藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)原則進(jìn)行療效價(jià)格比較的結(jié)果；2009年新出臺(tái)的《國(guó)家基本藥物目錄管理辦法（暫行）》中，也提出在基本藥物專家?guī)熘行枰ㄋ幬锝?jīng)濟(jì)學(xué)專家，“咨詢專家組根據(jù)循證醫(yī)學(xué)、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)對(duì)納入遴選范圍的藥品進(jìn)行技術(shù)評(píng)價(jià)”。

中國(guó)的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究開展較晚，到目前為止還沒有系統(tǒng)性地應(yīng)用于中國(guó)醫(yī)藥衛(wèi)生的決策過程。近年來，中國(guó)的研究者們每年發(fā)表的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)文獻(xiàn)數(shù)量大約在350-400篇之間，研究隊(duì)伍和能力不斷得以壯大和發(fā)展（劉國(guó)恩等，2009）。與此同時(shí)，中國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的質(zhì)量和規(guī)范仍然很粗放，問題很多，亟待提高和完善（陳文等，2004；李明暉等，2008；李海濤等，2009）。為了規(guī)范中國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的研究，促進(jìn)其對(duì)醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革與發(fā)展的科學(xué)指導(dǎo)性，制定適合中國(guó)的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南至關(guān)重要。

2006年，由中國(guó)醫(yī)師協(xié)會(huì)牽頭，組織國(guó)內(nèi)相關(guān)領(lǐng)域?qū)＜覕M定了《中國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南》的第一稿，并在當(dāng)年的ISPOR第二屆亞太會(huì)議上征求意見。2008年7月14日，在上一稿的基礎(chǔ)上，中國(guó)藥學(xué)會(huì)會(huì)同中國(guó)科協(xié)和中國(guó)醫(yī)師協(xié)會(huì)等相關(guān)機(jī)構(gòu)，主持召開了第二次指南研究工作的啟動(dòng)會(huì)，國(guó)家發(fā)展與改革委員會(huì)、國(guó)家人力資源與社會(huì)保障部、衛(wèi)生部、國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局等有關(guān)部門領(lǐng)導(dǎo)和全國(guó)專家代表出席了會(huì)議。經(jīng)過兩年多來課題組全體研究人員和國(guó)內(nèi)外咨詢專家的共同努力，最終形成了本版指南。

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南是應(yīng)用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)理論藥物進(jìn)行經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)應(yīng)該遵循的規(guī)范。本指南旨在提出藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)方法的一般框架和規(guī)范是藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究執(zhí)行的方法學(xué)指南，也是用來評(píng)估研究質(zhì)量的標(biāo)準(zhǔn)。有關(guān)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)更系統(tǒng)的基礎(chǔ)知識(shí)，可參考藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的相關(guān)書籍（陳潔等2006；胡善聯(lián)等，2009；孫利華，2010）。由于藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的不斷發(fā)展，很多方法論問題仍待進(jìn)一步提高共識(shí)和完善，各國(guó)指南中也存在諸多差異（Knies，2010）。希望本指南的使用，能夠加強(qiáng)中國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的學(xué)科發(fā)展，提高醫(yī)藥衛(wèi)生資源的配置效率，促進(jìn)中國(guó)醫(yī)藥衛(wèi)生事業(yè)的發(fā)展