指南9：預(yù)算影響分析（Budget Impact Analysis）

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外推性指“能否將一種環(huán)境或群體中的結(jié)果應(yīng)用于或外推至另外一種環(huán)境或群體（Willke 2003）”。外推性也稱(chēng)可轉(zhuǎn)換性(Transferability)、可移植性（Transportability）、外部效度、相關(guān)性（Relevance）或適用性（Applicability）。關(guān)于結(jié)果外推性的主要問(wèn)題是在成本效果產(chǎn)生的有顯著差異的不同環(huán)境或地點(diǎn)，例如，在中國(guó)國(guó)內(nèi)不同區(qū)域間，或同一區(qū)域內(nèi)不同群體間都有類(lèi)似的外推性問(wèn)題（例如男性與女性之間，年輕人與老年人之間）。討論外推性時(shí)，通常涉及兩個(gè)層面：（1）從原始研究的環(huán)境或研究群體所獲得的治療效果，能應(yīng)用到另一實(shí)際臨床環(huán)境或群體的程度；（2）將評(píng)估結(jié)果從某一國(guó)家或某一醫(yī)療體系，應(yīng)用到其他國(guó)家或其他醫(yī)療體系的轉(zhuǎn)移效度（Validity of Transferring）。

將經(jīng)濟(jì)評(píng)估從一個(gè)醫(yī)療系統(tǒng)外推到另一個(gè)醫(yī)療系統(tǒng)是由多方面的因素決定的，這與一個(gè)國(guó)家或地區(qū)的經(jīng)濟(jì)水平、資源狀況、人文主義、疾病流行病學(xué)等相關(guān)，所以外推性是經(jīng)濟(jì)評(píng)估的一個(gè)難點(diǎn)（Sculpher，2004）。但不管采用什么方法，每項(xiàng)評(píng)估的主要參數(shù)在研究結(jié)果轉(zhuǎn)化前都需要經(jīng)當(dāng)?shù)刈C實(shí)。

（1）效果。主要問(wèn)題是臨床試驗(yàn)條件下獲得的療效數(shù)據(jù)能否反映在更廣泛“真實(shí)世界”條件下能夠達(dá)到的效果。效果不同于療效，效果是一個(gè)藥品在真實(shí)世界執(zhí)業(yè)環(huán)境下使用所表現(xiàn)的結(jié)果，即由一群不同科別的醫(yī)師，針對(duì)某一病情或特質(zhì)差異很大病患群，視病患的需要而給藥。大多數(shù)研究認(rèn)為臨床適用性/可比性是研究外推性的首要標(biāo)準(zhǔn)。如果不能證明臨床療效/效果的可比性，轉(zhuǎn)化其他需要的臨床和成本數(shù)據(jù)也毫無(wú)意義。

（2）經(jīng)濟(jì)學(xué)數(shù)據(jù)。我國(guó)不同地區(qū)及不同國(guó)家之間的成本數(shù)據(jù)有所差異，反映了資源使用類(lèi)型和相對(duì)單位成本水平的差異。例如，不同國(guó)家手術(shù)患者的住院天數(shù)有差異；又如，健康狀態(tài)偏好的差異通常取決于不同國(guó)家文化的差異。建議采用建模技術(shù)調(diào)整其他國(guó)家或環(huán)境下觀察到的數(shù)據(jù)，將其應(yīng)用于當(dāng)?shù)丨h(huán)境，然后在模型中采用當(dāng)?shù)貑挝怀杀尽?/p>

（3）跨國(guó)試驗(yàn)研究。核心問(wèn)題在于究竟是匯總所有國(guó)家的數(shù)據(jù)，還是使用最適合于決策者所處情況的區(qū)域或國(guó)家的數(shù)據(jù)。如果研究使用了跨國(guó)試驗(yàn)的成本數(shù)據(jù)，那么應(yīng)當(dāng)以所使用資源數(shù)量和單位價(jià)格的形式報(bào)告國(guó)家間的差異，應(yīng)當(dāng)通過(guò)敏感性分析檢驗(yàn)參數(shù)的適當(dāng)范圍。目前學(xué)術(shù)界正在建立針對(duì)處理跨國(guó)試驗(yàn)經(jīng)濟(jì)學(xué)數(shù)據(jù)問(wèn)題的方法，包括采用多級(jí)建模，以試驗(yàn)為依據(jù)的貝葉斯模型，多參數(shù)回歸分析和凈效益回歸分析。

9.1 基本作用（Role）

預(yù)算影響分析旨在測(cè)算納入新的一個(gè)醫(yī)藥產(chǎn)品將對(duì)醫(yī)保支出的綜合影響（CCOHTA，2006）。一般而言，狹義的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)分析主要評(píng)估不同干預(yù)措施間的經(jīng)濟(jì)效率差異（EconomicEfficiency），也即孰優(yōu)孰劣的問(wèn)題；廣義的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)分析可以進(jìn)行進(jìn)一步的預(yù)算影響分析，估計(jì)如果增加新干預(yù)措施后，醫(yī)保開(kāi)支的可負(fù)擔(dān)性（Affordability）（Mauskopf，2007）。

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本指南不強(qiáng)制要求進(jìn)行預(yù)算影響分析，但提供預(yù)算影響分析結(jié)果將便于醫(yī)保付費(fèi)方做出決策。預(yù)算影響分析應(yīng)作為藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)分析的一個(gè)補(bǔ)充，而不是取代藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)分析。

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)分析與預(yù)算影響分析的區(qū)別。兩者都是進(jìn)行完整經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的一部分。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)分析通過(guò)測(cè)量干預(yù)措施的成本和產(chǎn)出來(lái)判斷具有經(jīng)濟(jì)效率的干預(yù)措施；而預(yù)算影響分析通過(guò)測(cè)量醫(yī)?；饘?duì)新干預(yù)措施的可負(fù)擔(dān)性來(lái)判斷新干預(yù)措施是否應(yīng)納入醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)目錄。此外，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)分析和預(yù)算影響分析在研究角度、目標(biāo)人群、研究類(lèi)型、研究時(shí)限、成本測(cè)量等方面等也均有不同。

若藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)分析得到新干預(yù)措施更具經(jīng)濟(jì)效率，預(yù)算影響分析認(rèn)為醫(yī)保資金對(duì)新干預(yù)措施可負(fù)擔(dān)，醫(yī)保付費(fèi)方應(yīng)該將新干預(yù)措施納入醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)目錄；若藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)分析得到新干預(yù)措施不具經(jīng)濟(jì)效率，預(yù)算影響分析認(rèn)為醫(yī)保資金對(duì)新干預(yù)措施不可負(fù)擔(dān)，醫(yī)保付費(fèi)方不應(yīng)該將新干預(yù)措施納入醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)目錄；若藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)分析和預(yù)算影響分析得到的結(jié)果相反，醫(yī)保付費(fèi)方是否應(yīng)該將新干預(yù)措施納入醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)目錄學(xué)術(shù)界目前還沒(méi)有定論（Neumann，2007）。

9.2 操作細(xì)則（Operation Regulations）

9.2.1 確定市場(chǎng)容量， 也即新藥所治療領(lǐng)域的患者數(shù)量。市場(chǎng)容量可根據(jù)疾病患病率（prevalence）與發(fā)病率（incidence）的變化，以及自然因素（如出生率與死亡率）和遷移因素（如移民與遷徙等）等進(jìn)行預(yù)測(cè)。

9.2.2 明確兩種市場(chǎng)情形：對(duì)照情形為新藥未列入報(bào)銷(xiāo)目錄的市場(chǎng)狀態(tài)，新藥情形為新藥列入報(bào)銷(xiāo)目錄的市場(chǎng)狀態(tài)。兩種情形均應(yīng)考慮到預(yù)期的市場(chǎng)變化，包括其他新干預(yù)方式的上市、同類(lèi)藥品的撤市以及替代治療方式等。

9.2.3市場(chǎng)份額（market share），也即研究的藥品所占患者市場(chǎng)的份額。市場(chǎng)份額可參照該疾病領(lǐng)域已發(fā)表的權(quán)威文獻(xiàn)進(jìn)行估算，也可以依據(jù)醫(yī)保或第三方數(shù)據(jù)庫(kù)進(jìn)行預(yù)測(cè)。

9.2.4 用藥成本：藥品價(jià)格可以通過(guò)多種渠道獲取，如定價(jià)機(jī)構(gòu)、醫(yī)院、藥店以及廠(chǎng)商等。計(jì)算用藥成本應(yīng)依據(jù)治療路徑，單一用藥或多種藥物聯(lián)合的治療成本應(yīng)根據(jù)兩種情形下報(bào)銷(xiāo)比例的不同而進(jìn)行調(diào)整。

9.2.5 時(shí)間范圍：預(yù)算影響分析的預(yù)測(cè)時(shí)間一般在3-5年之間（Marshall，2008）。

9.2.6 敏感性分析：為評(píng)價(jià)假設(shè)條件導(dǎo)致的不確定性，應(yīng)在分析中進(jìn)行單因素或多因素敏感性分析，以評(píng)價(jià)通過(guò)改變模型中一個(gè)或多個(gè)參數(shù)對(duì)模型結(jié)果產(chǎn)生的影響。以下參數(shù)應(yīng)考慮作為敏感性分析的檢驗(yàn)對(duì)象：①兩種情形下的藥品市場(chǎng)份額；②兩種情形下的市場(chǎng)份額；③新藥從競(jìng)爭(zhēng)藥品中搶占的市場(chǎng)份額；④剛列入報(bào)銷(xiāo)目錄的藥品價(jià)格。

圖1 預(yù)算影響分析的操作流程

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對(duì)預(yù)算影響分析的分析框架與輸入數(shù)據(jù)進(jìn)行描述，推薦以Microsoft EXCEL作為分析工具。應(yīng)確保數(shù)據(jù)與假設(shè)的透明度與可靠性，數(shù)據(jù)來(lái)源于觀察資料（如歷史數(shù)據(jù)）或者預(yù)期結(jié)果（新干預(yù)方式上市后的市場(chǎng)目標(biāo)）。

考慮到中國(guó)醫(yī)保統(tǒng)籌單位以省市級(jí)為主，各地的醫(yī)保補(bǔ)償政策比較復(fù)雜，有時(shí)難以明確一個(gè)確定的補(bǔ)償比例，預(yù)算影響分析也可以省市為單位，收集省市范圍內(nèi)的市場(chǎng)容量、市場(chǎng)預(yù)測(cè)與在地區(qū)的藥品銷(xiāo)售價(jià)格，分析新的治療方式對(duì)該省市范圍的基金的影響。