新型基因編輯遞送系統(tǒng)可同步治療雙器官
2025-07-15 00:00:00劉霞
科學(xué)導(dǎo)報 2025年42期
美國得克薩斯大學(xué)西南醫(yī)學(xué)中心研發(fā)的新型基因編輯遞送系統(tǒng)，在α-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）臨床前模型上實現(xiàn)了肝臟與肺部的同步靶向治療。單次給藥后，模型癥狀改善效果可持續(xù)數(shù)月。這項發(fā)表于最新一期《自然·生物技術(shù)》雜志的研究，為多器官遺傳疾病的治療開辟了新途徑。
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