王 琦

前不久，最新版國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整新增了15個罕見病用藥，覆蓋16個罕見病病種，一些長期未得到有效解決的罕見病，如戈謝病、重癥肌無力等均在其列。

在醫(yī)學(xué)的廣袤領(lǐng)域中，罕見病猶如那些隱匿于深海、尚未被完全探索的神秘生物。它們不為常人所熟知，卻悄悄地在某些角落，給那些不幸的患者和家庭帶來深重的痛苦。

罕見病，顧名思義，是發(fā)病率極低的疾病。由于其特殊性，很多患者經(jīng)歷了漫長的求醫(yī)問藥之路，承受著身體與精神的雙重折磨。診斷難、用藥難、藥價高，這三大難題，重重地壓在他們的心頭。他們渴望被理解、被關(guān)注、被救助，但很多時候，他們只能在黑暗中孤獨地摸索前行。

幸運的是，國家衛(wèi)生健康委等多部門的聯(lián)手，以及社會各界的積極參與，為罕見病患者帶來了希望的曙光。超過80種罕見病治療藥品被納入國家醫(yī)保藥品目錄，這無疑是一個歷史性的突破。它意味著，那些曾經(jīng)面對高昂藥價望而卻步的患者，現(xiàn)在有了更多的機會去接受治療，去爭取生的希望。

當然，這只是一個開始。在罕見病的防治和診療工作上，仍然面臨著諸多挑戰(zhàn)。如何讓更多的罕見病患者能夠被早期發(fā)現(xiàn)、準確診斷？如何保證藥品的供應(yīng)和合理使用？如何進一步提高診療水平，降低治療成本？這些問題都需要我們不斷地去探索和實踐。

值得驕傲的是，我們已經(jīng)邁出了堅實的步伐。全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的組建，國家罕見病多學(xué)科診療平臺的建立，都為患者提供了更為便捷和高效的服務(wù)。兩批罕見病目錄的發(fā)布，更是讓這些疾病得到了更為系統(tǒng)和全面的認識。而中醫(yī)藥技術(shù)也為罕見病的治療提供了新的可能性和思路。

此外，我們還應(yīng)該關(guān)注罕見病患者的心理健康和社會融入問題。罕見病患者往往面臨著巨大的身心折磨和社會壓力，他們需要更多的心理關(guān)懷和社會支持。我們應(yīng)該建立健全罕見病患者心理援助體系，為他們提供心理咨詢、康復(fù)指導(dǎo)等服務(wù)；同時推動社會各界形成對罕見病的正確認知和包容態(tài)度，讓患者能夠感受到社會的溫暖和關(guān)愛。

讓罕見病被更多“看見”，不僅僅是一個口號或者一個目標，更是一種責(zé)任和使命。它需要我們每一個人的參與和努力，需要全社會的共同推動和實踐。只有這樣，我們才能真正實現(xiàn)健康中國的愿景，讓每一個人都能享受到公平而有質(zhì)量的醫(yī)療服務(wù)。